Tips en venn:Tips en venn Tips en venn Tips en venn

Pakningsvedlegg: Informasjon til brukeren

Ziextenzo 6 mg injeksjonsvæske, oppløsning i ferdigfylt sprøyte

pegfilgrastim

Dette legemidlet er underlagt særlig overvåking for å oppdage ny sikkerhetsinformasjon så raskt som mulig. Du kan bidra ved å melde enhver mistenkt bivirkning. Se avsnitt 4 for informasjon om hvordan du melder bivirkninger.

Les nøye gjennom dette pakningsvedlegget før du begynner å bruke dette legemidlet. Det inneholder informasjon som er viktig for deg.

Ta vare på dette pakningsvedlegget. Du kan få behov for å lese det igjen.
Hvis du har ytterligere spørsmål, kontakt lege, apotek eller sykepleier.
Dette legemidlet er skrevet ut kun til deg. Ikke gi det videre til andre. Det kan skade dem, selv om de har symptomer på sykdom som ligner dine.
Kontakt lege, apotek eller sykepleier dersom du opplever bivirkninger, inkludert mulige bivirkninger som ikke er nevnt i dette pakningsvedlegget. Se avsnitt 4.

I dette pakningsvedlegget finner du informasjon om:

Hva Ziextenzo er og hva det brukes mot
Hva du må vite før du bruker Ziextenzo
Hvordan du bruker Ziextenzo
Mulige bivirkninger
Hvordan du oppbevarer Ziextenzo
Innholdet i pakningen og ytterligere informasjon

Les avsnittStopp

1. Hva Ziextenzo er og hva det brukes mot

Ziextenzo inneholder virkestoffet pegfilgrastim. Pegfilgrastim er et protein som produseres ved bioteknologi i en bakterie kalt E. coli. Det tilhører en gruppe proteiner kalt cytokiner og ligner veldig på naturlige proteiner (granulocytt-kolonistimulerende faktor) som produseres av kroppen selv.

Ziextenzo brukes til å forkorte varigheten av nøytropeni (for få hvite blodceller) og redusere forekomsten av febril nøytropeni (for få hvite blodceller og feber), som kan oppstå ved bruk av cytotoksisk kjemoterapi (legemidler som ødelegger raskt voksende celler). Hvite blodceller er viktige, da de er med på å bekjempe infeksjoner. Disse cellene er veldig følsomme overfor effekten av kjemoterapi, som kan medføre at antallet slike celler i kroppen reduseres. Dersom nivået av hvite blodceller synker til et lavt nivå, kan det hende at det ikke er nok igjen i kroppen til å bekjempe bakterier, og du kan ha økt risiko for infeksjon.

Legen din har gitt deg Ziextenzo for å hjelpe benmargen (del av skjelettet som lager blodceller) til å produsere flere hvite blodceller som hjelper kroppen med å bekjempe infeksjoner.

Les avsnittStopp

2. Hva du må vite før du bruker Ziextenzo

Bruk ikke Ziextenzo

dersom du er allergisk overfor pegfilgrastim, filgrastim eller noen av de andre innholdsstoffene i dette legemidlet (listet opp i avsnitt 6).

Advarsler og forsiktighetsregler

Rådfør deg med lege, apotek eller sykepleier før du bruker Ziextenzo dersom du:

får en allergisk reaksjon, herunder svakhetsfølelse, blodtrykksfall, pustevansker, opphovning i ansiktet (anafylakse), rødhet og rødming, hudutslett og kløende hudområder.
får hoste, feber og problemer med å puste. Dette kan være et tegn på akutt lungesviktsyndrom (ARDS).
får en eller flere av disse bivirkningene:
- hevelse eller oppblåsthet, som kan være forbundet med sjeldnere vannlating, problemer med å puste, oppblåst mage og metthetsfølelse og en generell følelse av tretthet. Dette kan være symptomer på en tilstand som kalles «kapillært lekkasjesyndrom», som medfører at blod lekker ut i kroppen fra de små blodkarene. Se avsnitt 4.
får smerter i øvre del av magen på venstre side eller smerter ytterst i skulderen. Dette kan være et tegn på et problem med milten (splenomegali).
nylig har hatt en alvorlig lungeinfeksjon (pneumoni), væske i lungene (lungeødem), betennelse i lungene (interstitiell lungesykdom) eller et unormalt resultat ved røntgen av brystet (lungeinfiltrasjon).
vet at du har endringer i antall blodlegemer (f.eks. økning i antall hvite blodlegemer eller anemi) eller redusert antall blodplater, som reduserer blodets evne til å levre seg (trombocytopeni). Legen kan ønske å kontrollere dette oftere enn vanlig.
har sigdcelleanemi. Legen kan ønske å kontrollere dette oftere enn vanlig.
får plutselige tegn på allergi, som hudutslett, kløe eller blemmer i huden, hevelser i ansikt, lepper, tunge eller andre deler av kroppen, kortpustethet, hvesende pust eller pusteproblemer. Dette kan være tegn på en alvorlig allergisk reaksjon.
Betennelse i hovedpulsåren (den store blodåren som transporterer blod fra hjerte til kroppen) er en sjelden bivirkning hos kreftpasienter og friske donorer. Symptomene kan omfatte feber, magesmerte, sykdomsfølelse, ryggsmerte og økning i betennelsesmarkører. Informer legen din hvis du opplever disse symptomene.

Legen vil regelmessig ta blod- og urinprøver av deg fordi pegfilgrastim kan skade de små filtrene i nyrene (glomerulonefritt).

Rådfør deg med legen når det gjelder risikoen for å utvikle blodkreft. Dersom du utvikler eller har høy risiko for å utvikle blodkreft, skal du ikke bruke Ziextenzo, med mindre legen gir deg beskjed om det.

Manglende respons på pegfilgrastim

Hvis du opplever manglende respons eller at du får dårligere respons på behandlingen med pegfilgrastim, vil legen undersøke årsakene til dette, og også se på om du har utviklet antistoffer som nøytraliserer aktiviteten til pegfilgrastim.

Andre legemidler og Ziextenzo

Rådfør deg med lege eller apotek dersom du bruker, nylig har brukt eller planlegger å bruke andre legemidler.

Graviditet og amming

Rådfør deg med lege eller apotek før du tar noen form for legemiddel. Pegfilgrastim har ikke blitt utprøvd hos gravide kvinner. Det er viktig at du forteller legen dersom du:

er gravid,
tror du er gravid eller
planlegger å bli gravid.

Informer legen din dersom du blir gravid under behandling med Ziextenzo.

Dersom ikke legen gir deg beskjed om noe annet, må du slutte å amme dersom du bruker Ziextenzo.

Kjøring og bruk av maskiner

Ziextenzo har ingen eller ubetydelig påvirkning på evnen til å kjøre bil eller bruke maskiner.

Ziextenzo inneholder sorbitol (E 420) og natrium.

Dette legemidlet inneholder 30 mg sorbitol i hver ferdigfylte sprøyte, noe som tilsvarer 50 mg/ml.

Dette legemidlet inneholder mindre enn 1 mmol (23 mg) natrium i hver dose på 6 mg, og er så godt som «natriumfritt».

Les avsnittStopp

3. Hvordan du bruker Ziextenzo

Ziextenzo kan brukes av voksne fra 18 år og oppover.
Bruk alltid Ziextenzo nøyaktig slik legen din har fortalt deg. Kontakt lege eller apotek hvis du er usikker. Den vanlige dosen er én 6 mg subkutan injeksjon (injeksjon under huden) med en ferdigfylt sprøyte, og den skal gis minst 24 timer etter siste dose med kjemoterapi på slutten av hver behandlingsrunde.

Injisering av Ziextenzo på egen hånd

Legen kan bestemme at det er best for deg å injisere Ziextenzo selv. Legen eller en sykepleier vil vise deg hvordan du injiserer på deg selv. Du må ikke prøve å injisere selv dersom du ikke har fått opplæring.

Ytterligere informasjon om hvordan du selv injiserer Ziextenzo, finner du i den siste delen av dette pakningsvedlegget.

Ikke rist Ziextenzo kraftig, da dette kan påvirke legemidlets aktivitet.

Dersom du tar for mye av Ziextenzo

Dersom du bruker for mye Ziextenzo, må du kontakte lege, apotek eller sykepleier.

Dersom du har glemt å ta Ziextenzo

Dersom du setter injeksjonene selv og har glemt å ta en dose Ziextenzo, må du kontakte legen for å diskutere når du skal injisere neste dose.

Spør lege, apotek eller sykepleier dersom du har noen spørsmål om bruken av dette legemidlet.

Les avsnittStopp

4. Mulige bivirkninger

Som alle legemidler kan dette legemidlet forårsake bivirkninger, men ikke alle får det.

Gi beskjed til legen øyeblikkelig dersom du får noen av følgende eller en kombinasjon av følgende bivirkninger:

hevelse eller oppblåsthet, som kan være forbundet med sjeldnere vannlating, problemer med å puste, oppblåst mage og metthetsfølelse og en generell følelse av tretthet. Disse symptomene utvikler seg generelt raskt.

Dette kan være symptomer på en mindre vanlig (kan påvirke opptil 1 av 100 personer) sykdom kalt «kapillærlekkasjesyndrom», som fører til at det lekker blod ut i kroppen fra de mindre blodkarene, og krever øyeblikkelig legehjelp.

Svært vanlige bivirkninger (kan forekomme hos flere enn 1 av 10 personer):

skjelettsmerte. Legen vil fortelle deg hva du kan bruke for å lindre skjelettsmerten.
kvalme og hodepine.

Vanlige bivirkninger (kan forekomme hos opptil 1 av 10 personer):

smerter på injeksjonsstedet.
generelle smerter og verk i ledd og muskler.
det kan oppstå en del endringer i blodet, men disse vil bli oppdaget ved rutinemessige blodprøver. Antallet hvite blodceller kan bli høyere i en kort periode. Du kan få redusert blodplatetall, noe som gjør at du lettere får hudblødninger.

Mindre vanlige bivirkninger (kan forekomme hos opptil 1 av 100 personer):

allergilignende reaksjoner, inkludert rødhet og rødming, hudutslett og kløende hevelser i huden.
alvorlige allergiske reaksjoner, deriblant anafylaksi (slapphet, blodtrykksfall, vanskeligheter med å puste, hevelse i ansiktet).
forstørret milt.
miltruptur. Noen tilfeller av miltruptur har hatt dødelig utgang. Det er viktig at du kontakter legen raskt hvis du føler smerter i øvre venstre side av mageregionen eller smerter i venstre skulder, ettersom dette kan ha forbindelse med problemer med milten.
pustevansker. Hvis du har hoste, feber eller pustevansker, må du gi legen beskjed om dette.
Sweets syndrom (plommefargede, smertefulle hevelser på armer og ben, og noen ganger i ansiktet og på halsen, kombinert med feber) har forekommet, men andre faktorer kan spille en rolle her.
kutan vaskulitt (betennelse i blodårene i huden).
skade på de små filtrene i nyrene (glomerulonefritt).
rødhet på injeksjonsstedet.
hoste opp blod (hemoptysis).

Sjeldne bivirkninger (kan forekomme hos opptil 1 av 1000 personer):

betennelse i hovedpulsåren (den store pulsåren som transporterer blod fra hjerte til kroppen), se avsnitt 2.
blødning fra lungene.

Melding av bivirkninger

Kontakt lege, apotek eller sykepleier dersom du opplever bivirkninger, inkludert mulige bivirkninger som ikke er nevnt i dette pakningsvedlegget. Du kan også melde fra om bivirkninger direkte via meldeskjema som finnes på nettsiden til Statens legemiddelverk: www.legemiddelverket.no/pasientmelding. Ved å melde fra om bivirkninger bidrar du med informasjon om sikkerheten ved bruk av dette legemidlet.

Les avsnittStopp

5. Hvordan du oppbevarer Ziextenzo

Oppbevares utilgjengelig for barn.

Bruk ikke dette legemidlet etter utløpsdatoen som er angitt på kartongen og sprøytetiketten etter Utløpsdato/EXP. Utløpsdatoen henviser til den siste dagen i den måneden.

Oppbevares i kjøleskap (2-8ºC).

Du kan ta Ziextenzo ut av kjøleskapet og oppbevare den i romtemperatur (høyst 25ºC) i høyst 72 timer. Så snart en sprøyte er tatt ut av kjøleskapet og har nådd romtemperatur (høyst 25ºC), må den enten brukes i løpet av 72 timer eller kastes.

Skal ikke fryses. Ziextenzo kan brukes hvis den har vært tilfeldig frosset i én enkelt periode på mindre enn 24 timer.

Oppbevar beholderen i ytteremballasjen for å beskytte mot lys.

Bruk ikke dette legemidlet hvis innholdet er uklart eller du ser partikler.

Legemidler skal ikke kastes i avløpsvann eller sammen med husholdningsavfall. Spør på apoteket hvordan du skal kaste legemidler som du ikke lenger bruker. Disse tiltakene bidrar til å beskytte miljøet.

Les avsnittStopp

6. Innholdet i pakningen og ytterligere informasjon

Sammensetningen av Ziextenzo

Virkestoff er pegfilgrastim. Hver ferdigfylte sprøyte inneholder 6 mg pegfilgrastim i 0,6 ml oppløsning.
Andre innholdsstoffer er iseddik, sorbitol (E 420), polysorbat 20, natriumhydroksid og vann til injeksjonsvæsker. Se avsnitt 2, «Ziextenzo inneholder sorbitol og natrium».

Hvordan Ziextenzo ser ut og innholdet i pakningen

Ziextenzo er en klar, fargeløs til lysegul injeksjonsvæske, oppløsning i ferdigfylt sprøyte (6 mg/0,6 ml).

Hver pakning inneholder 1 ferdigfylt glassprøyte med en stempelpropp i gummi, en stempelstang, en påsatt nål i rustfritt stål og nålehette. Sprøytene leveres med en automatisk nålebeskyttelse.

Innehaver av markedsføringstillatelsen

Sandoz GmbH
Biochemiestr. 10
6250 Kundl
Østerrike

Tilvirker

Sandoz GmbH
Biochemiestr. 10
6336 Langkampfen
Østerrike

Dette pakningsvedlegget ble sist oppdatert 22.11.2018

Andre informasjonskilder

Detaljert informasjon om dette legemidlet er tilgjengelig på nettstedet til Det europeiske legemiddelkontoret (The European Medicines Agency): http://www.ema.europa.eu. Dette pakningsvedlegget er tilgjengelig på alle EU/EØS-språk på nettstedet til Det europeiske legemiddelkontoret (The European Medicines Agency).

Bruksanvisning for Ziextenzo ferdigfylt sprøyte

Det er viktig at du følger disse anvisningene for å bidra til å unngå infeksjoner og for å sikre at du bruker legemidlet på riktig måte.

Les HELE bruksanvisningen før du setter injeksjonen. Det er viktig at du ikke prøver å injisere selv før du har fått opplæring av legen, sykepleieren eller på apoteket. Esken inneholder den ferdigfylte sprøyten forseglet i en plastblisterpakning.

Ziextenzo ferdigfylt sprøyte med nålebeskyttelse

Etter at legemidlet har blitt injisert, aktiveres nålebeskyttelsen slik at nålen dekkes. Nålebeskyttelsen er tiltenkt for å beskytte helsepersonell, omsorgspersoner og pasienter mot å stikke seg ved et uhell etter injeksjonen.

Andre ting du trenger i
forbindelse med injeksjonen:

Spritserviett.
Bomullsdott eller gasbind.
En beholder til å kaste skarpe
gjenstander i.

Viktig sikkerhetsinformasjon

Advarsel: Oppbevar den ferdigfylte sprøyten utilgjengelig for barn.
1. Ikke åpne esken før du er klar til å bruke den ferdigfylte sprøyten.

2. Ikke bruk den ferdigfylte sprøyten hvis forseglingen på blisterpakningen er brutt. Det kan hende at den ikke er trygg å bruke.

3. La aldri den ferdigfylte sprøyten ligge uten tilsyn på et sted der andre kan tukle med den.

4. Ikke rist den ferdigfylte sprøyten.

5. Pass på så du ikke tar på nålebeskyttelsens fliker før bruk. Hvis du tar på dem, kan det hende at nålebeskyttelsen blir aktivert for tidlig.

6. Ikke ta av nålehetten før rett før du skal sette injeksjonen.

7. Den ferdigfylte sprøyten kan ikke brukes på nytt. Kast den brukte ferdigfylte sprøyten i en beholder for skarpe gjenstander umiddelbart etter bruk.

Oppbevaring av Ziextenzo ferdigfylt sprøyte

1. Oppbevar blisterpakningen med den ferdigfylte sprøyten i kartongen for å beskytte den mot sollys.

2. Oppbevares i kjøleskap mellom 2ºC og 8ºC. Skal ikke fryses.

3. Ta den ferdigfylte sprøyten ut av kjøleskapet og la Ziextenzo nå romtemperatur (høyst 25ºC), i ca. 15-30 minutter før bruk.

4. Ikke bruk den ferdigfylte sprøyten etter utløpsdatoen, som er angitt på kartongen eller sprøyteetiketten. Hvis den er utløpt, må du returnere hele pakken til apoteket.

Injeksjonssted

Injeksjonsstedet er stedet på kroppen der du skal injisere den ferdigfylte sprøyten.

Det anbefalte stedet er på fremsiden av lårene. Du kan også bruke den nedre delen av magen, men ikke nærmere enn 5 centimeter fra navlen.
Velg forskjellige steder hver gang du setter en injeksjon.
Ikke sett injeksjonen på steder der huden er øm, har blåmerker, er rød, flasser eller er hard. Unngå områder med arr eller strekkmerker.

Hvis en omsorgsperson setter injeksjonen, kan overarmene også brukes.

Klargjøring av Ziextenzo ferdigfylt sprøyte

1. Ta kartongen med den ferdigfylte sprøyten i blisterpakning ut av kjøleskapet, og la den ligge uåpnet i ca. 15-30 minutter slik at den kan bli romtemperert.

2. Når du er klar til å bruke den ferdigfylte sprøyten, åpner du blisterpakningen og vasker hendene dine godt med såpe og vann.

3. Rens injeksjonsstedet med en spritserviett.

4. Ta den ferdigfylte sprøyten ut av blisterpakningen. Kontroller at nålebeskyttelsen i gjennomsiktig plast sitter over glassylinderen til sprøyten. Hvis den gjennomsiktige nålebeskyttelsen dekker nålehetten (som vist nedenfor) har sprøyten blitt aktivert. IKKE bruk denne sprøyten. Ta en ny sprøyte. Figuren nedenfor viser en sprøyte som er klar til bruk.

5. Kontroller den ferdigfylte sprøyten. Oppløsningen skal være klar. Fargen kan variere fra fargeløs til lysegul. Det kan hende du ser en liten luftboble i væsken. Dette er normalt. Ikke bruk den ferdigfylte sprøyten hvis du observerer noen andre partikler og/eller misfarging.

6. Ikke bruk sprøyten hvis den er ødelagt eller aktivert. Returner Ziextenzo ferdigfylt sprøyte og pakningen til apoteket.

I denne konfigurasjonen er nålebeskyttelsen AKTIVERT – den ferdigfylte sprøyten MÅ IKKE BRUKES

I denne konfigurasjonen er nålebeskyttelsen IKKE AKTIVERT, og den ferdigfylte sprøyten er klar til bruk

Slik bruker du Ziextenzo ferdigfylt sprøyte

Trekk nålehetten forsiktig rett av. Det kan hende du ser en dråpe med oppløsning ytterst på nålen. Det er normalt.

Klem huden ved injeksjonsstedet forsiktig, og sett inn nålen som vist. Trykk nålen helt inn for å sikre at hele dosen av legemidlet blir injisert.

Trykk stempelet sakte inn så langt det går, mens du holder den ferdigfylte sprøyten som vist, slik at stempelhodet er helt mellom flikene på nålebeskyttelsen.
Hold stempelet helt nedtrykt mens du holder sprøyten på plass i 5 sekunder.

Hold stempelet helt nedtrykt mens du trekker nålen forsiktig rett ut fra injeksjonsstedet og ut fra huden din.

Slipp stempelet langsomt, og la sprøytens nålebeskyttelse automatisk dekke nålen.

Det kan hende det kommer litt blod på injeksjonsstedet. Du kan trykke en bomullsdott eller gasbind på injeksjonsstedet og holde den der i 10 sekunder. Ikke gni på injeksjonsstedet. Du kan dekke injeksjonsstedet med et lite plaster om nødvendig.

[Kun for helsepersonell.]
Legemidlets handelsnavn skal angis tydelig i pasientens journal.
Dra av og ta vare på etiketten på den ferdigfylte sprøyten.
Vri stemplet for å flytte etiketten til en posisjon der du kan dra sprøyteetiketten av.

Kasteanvisninger

Kast den brukte sprøyten i en beholder for skarpe gjenstander (en beholder som kan lukkes og ikke punkteres).

Legemidler skal ikke kastes i avløpsvann eller sammen med husholdningsavfall. Spør legen eller på apoteket hvordan du skal kaste legemidler som du ikke lenger bruker. Disse tiltakene bidrar til å beskytte miljøet. Ikke anvendt legemiddel samt avfall bør destrueres i overensstemmelse med lokale krav.

Ordforklaringer til teksten

Ordforklaringer

allergi: Overfølsomhet, unormal følsomhet for visse fremmede stoffer (allergener). Det er kroppens immunsystem som gjenkjenner og reagerer på allergenet. Vanlige allergener er pollen, mugg og pelsdyr, og diverse matvarer som melk, egg og nøtter. Når kroppen kommer i kontakt med allergenet frisetter immunforsvaret substansen histamin, som utløser reaksjoner som rennende nese, nysing, opphovning, røde øyne og andre kroppsreaksjoner.

allergisk reaksjon: Kroppsreaksjon som inkluderer opphovning, rødhet, kløe, rennende nese og pustevansker når kroppen blir utsatt for noe den er allergisk mot, f.eks. pollen, legemidler, visse matvarer og pelsdyr. En alvorlig allergisk reaksjon kan føre til anafylaksi.

anafylaksi (anafylaktisk reaksjon): Akutt og alvorlig allergisk reaksjon med symptomer som feber, utslett, opphovning, pustebesvær og blodtrykksfall. Anafylaktisk sjokk er livstruende om man ikke setter i gang med legemiddelbehandling i form av antihistaminer og adrenalin.

anemi (blodmangel): Reduksjon i antall røde blodceller eller nivået av blodpigment, hemoglobin. Kan bl.a. forårsakes av blodtap eller arvelige faktorer.

betennelse (inflammasjon): Skade eller nedbrytning av kroppsvev.

blodplater (trombocytter): Trobocytter/blodplater er skiveformede fragmenter av store hvite blodceller som kalles megakarocytter. Blodplater har en viktig funksjon ved blødning, siden de inneholder stoffer som er nødvendige for at blod skal størkne. De kan også klebre seg sammen for å tette hullet i en blodårevegg hvis denne skades.

feber (pyreksi, febertilstand): Kroppstemperatur på 38°C eller høyere (målt i endetarmen).

febril nøytropeni: Tilstand med nøytropeni og samtidig feber. Feber kan tyde på systemisk infeksjon, og krever rask behandling med antibiotika.

flass: Små og litt fettete hudflak, som ofte sitter fast i håret.

glomerulonefritt: Akutt eller kronisk sykdom med mer eller mindre uttalte endringer i nyrens glomeruli.

infeksjon (infeksjonssykdom): Når bakterier, parasitter, virus eller sopp trenger inn i en organisme og begynner å formere seg.

interstitiell lungesykdom (ils, ild): Interstitielle lungesykdommer er en heterogen gruppe av lungesykdommer. Diffuse lungeparenkymsykdommer er foretrukken betegnelse, i engelsk litteratur brukes "diffuse parenchymal lung disease" (DPLD).

kvalme: Kvalme (nausea) er en ubehagsfornemmelse i mellomgulv og mage, som ofte er fulgt av en følelse av at en vil kaste opp. Kvalme kan forekomme f.eks. ved reisesyke, graviditet, migrene, sykdom i mage-tarmkanalen, forgiftninger, sykdom i hjernen/indre øret, skader i hodet/hjernen og bruk av legemidler (bivirkning).

nøytropeni (neutropeni, mangel på nøytrofile granulocytter): Sykelig redusert antall nøytrofile granulocytter i blodet.

pneumoni: Betennelse i lungevevet som følge av en infeksjon med virus eller bakterier.

rødming (flushing): Plutselig varmefølelse, hudrødme

sigdcelleanemi: En arvelig sykdom som forårsaker avvik i uttrykk av globin i hemoglobin. Arvegangen er autosomal recessiv, det vil si at hos en person som har arvet kun ett gen for tilstanden fra den ene forelderen, vil fremdeles det friske genet ha uttrykk av normalt hemoglobin og symptomer vil sjeldent forekomme. Et individ med arveanlegg for tilstanden fra begge foreldrene vil alltid uttrykke sykdommen, og vil kun danne abnormt hemoglobin. Abnormt hemoglobin blir viskøst ved utsettelse for en nedgang av oksygen. Dette fører til at de røde blodcellene får en sigdform (halvmåneform), blir stive, klebrige og skjøre. Når sigdceller klumper seg sammen vil kapillærene blokkeres, og oksygentransporten blir begrenset som fører til skader på vev og organer. Sykdommen har en høy dødelighet for pasienter med alvorlig sykdom.

splenomegali (forstørrelse av milten): Forstørrelse av milten. Milten er en del av lymfesystemet, som er en del av immunsystemet. Milten bryter blant annet ned gamle røde blodceller.

subkutan (s.c., subkutant): Begrepet betegner administrering av et parenteralt preparat som skal gis subkutant.

trombocytopeni (trombopeni, blodplatemangel): Redusert antall trombocytter (blodplater) i blodet.