Dette er et søkefelt med autofullføringsforslag. Start å skrive og du vil få opp forslag på virkestoff, legemidler og bruksområder, som du kan velge mellom. Bruk Søke-knappen hvis autofullføringsforslagene ikke er relevante, eller Strekkode-knappen hvis du ønsker å skanne strekkoden på legemiddelpakningen.
DISPERGERBARE TABLETTER 200 mg: Hver dispergerbar tablett inneh.: Kargluminsyre 200 mg, hjelpestoffer.
Indikasjoner
Behandling av:- Hyperammonemi som skyldes primær mangel på N-acetylglutamatsyntase.
- Hyperammonemi som skyldes isovaleriansyreemi.
- Hyperammonemi som skyldes metylmalonsyreemi.
- Hyperammonemi som skyldes propionsyreemi.
De regionale helseforetakenes anbefalinger
Dosering
Behandling skal startes opp under oppsyn av en lege med erfaring med behandling av stoffskifteforstyrrelser.
Mangel på N-acetylglutamatsyntase
Behandling kan startes i 1. levedag. Daglig startdose er 100 mg/kg. Kan økes til 250 mg/kg om nødvendig. Deretter bør dosen avpasses individuelt for å vedlikeholde normale ammoniakknivåer i plasma. På lang sikt er det ikke påkrevd å øke dosen etter kroppsvekten, så lenge adekvat stoffskiftekontroll oppnås; daglige doser varierer fra 10-100 mg/kg. Mottakelighetstest for kargluminsyre: Det anbefales å teste individuell mottakelighet for kargluminsyre før langtidsbehandling initieres, f.eks.: - Hos et komatøst barn, start med dose 100-250 mg/kg/dag og mål ammoniakkonsentrasjonen i plasma minst før hver administrering. Konsentrasjonen skal bli normal innen få timer etter behandlingsstart. - Hos en pasient med moderat hyperammonemi, gi en testdose på 100-200 mg/kg/dag i 3 dager sammen med konstant proteininntak, og utfør gjentatte målinger av ammoniakkonsentrasjonen i plasma (før og 1 time etter måltidet). Juster dosen for å vedlikeholde normale ammoniakknivåer i plasma.
Isovaleriansyreemi, metylmalonsyreemi og propionsyreemi
Behandling bør starte ved hyperammonemi hos organiske acidemipasienter. Daglig startdose er 100 mg/kg, opptil 250 mg/kg om nødvendig. Bør deretter justeres individuelt for å opprettholde normale ammoniakknivåer i plasma.
Spesielle pasientgrupper
- Nedsatt nyrefunksjon: Forsiktighet anbefales ved nedsatt nyrefunksjon. Dosejustering er nødvendig iht. GFR. Moderat nedsatt nyrefunksjon (GFR 30-59 ml/minutt): Anbefalt startdose er 50-125 mg/kg/dag for pasienter med hyperammonemi som skyldes mangel på N-acetylglutamatsyntase eller organisk acidemi. Ved langtidsbruk vil daglige dose være 5-50 mg/kg/dag og bør avpasses individuelt for å vedlikeholde normale ammoniakknivåer i plasma. Alvorlig nedsatt nyrefunksjon (GFR ≤29 ml/minutt): Anbefalt startdose er 15-40 mg/kg/dag for pasienter med hyperammonemi som skyldes mangel på N-acetylglutamatsyntase eller organisk acidemi. Ved langtidsbruk vil daglige dose være 2-20 mg/kg/dag og bør avpasses individuelt for å vedlikeholde normale ammoniakknivåer i plasma.
- Barn og ungdom (fra fødsel til 17 år): Sikkerhet og effekt er etablert. Det anses ikke nødvendig med dosejustering hos nydfødte.
Administrering Det anbefales å fordele den totale daglige dosen på 2-4 doser. Oppløses i minst 5-10 ml vann og svelges straks eller administreres gjennom en sprøyte (ved et raskt trykk) via nasogastrisk sonde. Gis før måltid eller ernæringsprosedyre. Kan deles i halve eller kvarte deler (3 delestreker). Oppløsningen har en litt syrlig smak.
Forsiktighetsregler
Ammoniakk- og aminosyrenivået i plasma skal holdes innenfor normale grenser. Pga. svært få sikkerhetsopplysninger anbefales systematisk overvåkning av lever-, nyre- og hjertefunksjoner og av hematologiske parametre. Restriksjoner i proteininntak og arginintilskudd kan være indisert ved lav toleranse for protein.Graviditet, amming og fertilitet
GraviditetIngen kliniske data. Forsiktighet bør utvises ved forskrivning til gravide.
AmmingKontraindisert.
Bivirkninger
Frekvensintervaller: Svært vanlige (≥1/10), vanlige (≥1/100 til <1/10), mindre vanlige (≥1/1000 til <1/100), sjeldne (≥1/10 000 til <1/1000), svært sjeldne (<1/10 000) og ukjent frekvens.
Overdosering/Forgiftning
Egenskaper og miljø
VirkningsmekanismeKargluminsyre har en struktur som kan sammenlignes med N-acetylglutamat (naturlig forekommende aktivator av karbamylfosfatsyntetase, det første enzymet i ureasyklusen).
AbsorpsjonBiotilgjengelighet ca. 30%. Cmax 2,6 µg/ml og Tmax 3 timer etter en enkeltdose på 100 mg/kg kroppsvekt.
ProteinbindingIkke bestemt.
HalveringstidTofaset plasmaeliminasjonskurve med en rask fase i løpet av de første 12 timene etterfulgt av en langsom fase (t1/2 opptil 28 timer). Diffusjon inn i erytrocyttene forekommer ikke.
Utskillelse9% uendret i urin og opptil 60% i feces. Sluttproduktet av kargluminsyre-metabolismen er CO2 som utskilles via lungene.
Basert på SPC godkjent av DMP/EMA:
11/2024
Sist endret: 10.08.2023
(priser og ev. refusjon oppdateres hver 14. dag)