DISPERGERBARE TABLETTER 200 mg: Hver dispergerbar tablett inneh.: Kargluminsyre 200 mg, hjelpestoffer.
Indikasjoner
Behandling av hyperammonemi som skyldes primær mangel på N-acetylglutamatsyntase, hyperammonemi som skyldes isovaleriansyreemi, hyperammonemi som skyldes metylmalonsyreemi, hyperammonemi som skyldes propionsyreemi.Dosering
Behandling skal startes opp under oppsyn av en lege med erfaring med behandling av stoffskifteforstyrrelser.Mangel på N-acetylglutamatsyntase: Behandling kan startes i 1. levedag. Daglig startdose er 100 mg/kg. Kan økes til 250 mg/kg om nødvendig. Deretter bør dosen avpasses individuelt for å vedlikeholde normale ammoniakknivåer i plasma. På lang sikt er det ikke påkrevd å øke dosen etter kroppsvekten, så lenge adekvat stoffskiftekontroll oppnås; daglige doser varierer fra 10-100 mg/kg. Det anbefales å teste individuell mottakelighet for kargluminsyre før langtidsbehandling initieres, se SPC for eksempler.
Isovaleriansyreemi, metylmalonsyreemi og propionsyreemi: Behandling bør starte ved hyperammonemi hos organiske acidemipasienter. Daglig startdose er 100 mg/kg, opptil 250 mg/kg om nødvendig. Bør deretter justeres individuelt for å opprettholde normale ammoniakknivåer i plasma.
Administrering: Det anbefales å dele den totale daglige dosen i 2-4 doser. Oppløses i minst 5-10 ml vann og svelges straks eller administreres gjennom en sprøyte (ved et raskt trykk) via nasogastrisk sonde. Gis før måltid eller ernæringsprosedyre. Kan deles i halve eller kvarte deler (3 delestreker).
Forsiktighetsregler
Ammoniakk- og aminosyrenivået i plasma skal holdes innenfor normale grenser. Pga. svært få sikkerhetsopplysninger anbefales systematisk overvåkning av lever-, nyre- og hjertefunksjoner og av hematologiske parametre. Restriksjoner i proteininntak og arginintilskudd kan være indisert ved lav toleranse for protein.Graviditet, amming og fertilitet
Graviditet: Ingen kliniske data. Forsiktighet bør utvises ved forskrivning til gravide.
Amming: Kontraindisert.
Bivirkninger
| Organklasse | Bivirkning |
| Gastrointestinale | |
| Mindre vanlige | Diaré2, oppkast2 |
| Generelle | |
| Mindre vanlige | Feber2 |
| Hjerte | |
| Mindre vanlige | Bradykardi2 |
| Hud | |
| Vanlige | Hyperhidrose1 |
| Ukjent frekvens | Utslett1,2 |
| Undersøkelser | |
| Mindre vanlige | Økte transaminaser1 |
| Frekvens | Bivirkning |
| Vanlige | |
| Hud | Hyperhidrose1 |
| Mindre vanlige | |
| Gastrointestinale | Diaré2, oppkast2 |
| Generelle | Feber2 |
| Hjerte | Bradykardi2 |
| Undersøkelser | Økte transaminaser1 |
| Ukjent frekvens | |
| Hud | Utslett1,2 |
Overdosering/Forgiftning
En dose på 750 mg/kg/dag ga en sympatikomimetisk reaksjon med takykardi, sterk svetting, økt bronkiesekresjon, økt kroppstemperatur og rastløshet. Symptomene avtok ved dosereduksjon.Egenskaper
Virkningsmekanisme: Kargluminsyre har en struktur som kan sammenlignes med N-acetylglutamat (naturlig forekommende aktivator av karbamylfosfatsyntetase, det første enzymet i ureasyklusen).
Absorpsjon: Biotilgjengelighet ca. 30%. Cmax 2,6 µg/ml og Tmax 3 timer etter en enkeltdose på 100 mg/kg kroppsvekt.
Proteinbinding: Ikke bestemt.
Halveringstid: Tofaset plasmaeliminasjonskurve med en rask fase i løpet av de første 12 timene etterfulgt av en langsom fase (t1/2 opptil 28 timer). Diffusjon inn i erytrocyttene forekommer ikke.
Utskillelse: 9% uendret i urin og opptil 60% i feces. Sluttproduktet av kargluminsyre-metabolismen er CO2 som utskilles via lungene.
Sist endret: 09.09.2020
(priser og ev. refusjon oppdateres hver 14. dag)
Basert på SPC godkjent av SLV/EMA:
04.2019