Enzym.

ATC-nr.: A16A B12

  

   Står ikke på WADAs dopingliste

Bestill bekreftelse på dopingsøk



KONSENTRAT TIL INFUSJONSVÆSKE, oppløsning 1 mg/ml: 1 ml inneh.: Elosulfase alfa 1 mg, natriumacetattrihydrat, mononatriumfosfatmonohydrat, argininhydroklorid, sorbitol, polysorbat 20, vann til injeksjonsvæsker.


Indikasjoner

Behandling av mukopolysakkaridose type IVA (Morquio A-syndrom, MPS IVA) hos pasienter i alle aldre.

Dosering

Behandlingen bør overvåkes av lege med erfaring med behandling av pasienter med MPS IVA eller andre arvelige stoffskiftesykdommer. Administrering bør utføres av helsepersonell med riktig opplæring og som kan håndtere medisinske akuttsituasjoner. Hjemmeadministrering under tilsyn av helsepersonell med relevant opplæring kan vurderes for pasienter som tåler infusjonene godt. Anbefalt dose er 2 mg/kg kroppsvekt administrert 1 gang ukentlig. Beregnet antall hetteglass rundes av oppover til nærmeste hele hetteglass. Totalt infusjonsvolum skal administreres i løpet av ca. 4 timer.
Premedisinering: Pasienten bør 30-60 minutter før infusjonsstart få antihistaminer med eller uten antipyretika, pga. risikoen for overfølsomhetsreaksjoner.
Spesielle pasientgrupper: Barn: Doseringen er den samme som hos voksne. Det er viktig å initiere behandling så tidlig som mulig. Eldre ≥65 år: Sikkerhet og effekt er ikke fastslått, og ingen alternative doseanbefalinger kan gis. Ukjent om eldre reagerer annerledes enn yngre.
Tilberedning/Håndtering: Hetteglass skal ikke varmes opp. Konsentratet fortynnes i infusjonspose med natriumklorid 9 mg/ml (0,9%) infusjonsvæske. Totalt infusjonsvolum er avhengig av pasientens kroppsvekt (se tabell). Et volum av infusjonsvæsken med natriumklorid 9 mg/ml (0,9%), tilsv. konsentratvolumet som skal tilføres, skal trekkes opp av infusjonsposen og kastes. Beregnet konsentratvolum tilsettes sakte i infusjonsposen, unngå risting. Roter forsiktig, ikke rist. For ytterligere informasjon se pakningsvedlegg/SPC. Den fortynnede oppløsningen administreres vha. et infusjonssett. Et infusjonssett utstyrt med 0,2 μm inline-filter kan benyttes.
Administrering: Kun til i.v. infusjon. Infusjonshastighet: Ved fortynning i 100 ml skal infusjonshastigheten være 3 ml/time. Ved fortynning i 250 ml skal infusjonshastigheten være 6 ml/time. Infusjonshastigheten kan økes hvert 15. minutt hvis preparatet tåles.

Anbefalt infusjonsvolum og infusjonshastighet1

Vekt (kg)

Totalt
infusjons-
volum (ml)

Infusjonshastighet (ml/time)

0-15
minutter2

15-30
minutter

30-45
minutter

45-60
minutter

60-75
minutter

75-90
minutter

>90
minutter3

<25

100

3

6

12

18

24

30

36

≥25

250

6

12

24

36

48

60

72

1Infusjonshastighet kan økes dersom preparatet tåles av pasienten. 2Innledende infusjonshastighet. 3Maks. infusjonshastighet.

Kontraindikasjoner

Livstruende overfølsomhet (anafylaktisk reaksjon) for noen av innholdsstoffene.

Forsiktighetsregler

Anafylaksi og alvorlige allergiske reaksjoner er rapportert, og passende medisinsk hjelp skal derfor være lett tilgjengelig ved administrering. Ved alvorlige allergiske reaksjoner skal infusjonen stoppes og passende medisinsk behandling igangsettes umiddelbart. Gjeldende medisinske standarder for akuttbehandling skal følges. Forsiktighet bør utvises ved ny administrering til pasienter som tidligere har reagert allergisk på preparatet. Infusjonsrelaterte reaksjoner (inkl. allergiske) er vanligste observerte bivirkning, og pasienten bør premedisineres med antihistaminer med eller uten antipyretika. Behandling av infusjonsreaksjoner skal baseres på reaksjonens alvorlighetsgrad, og nedsatt hastighet, midlertidig avbrytelse av infusjonen, og/eller administrering av ytterligere antihistaminer, antipyretika og/eller kortikosteroider, kan være aktuelt. Ved alvorlige infusjonsreaksjoner skal infusjonen stoppes og passende medisinsk behandling igangsettes umiddelbart. Ny administrering etter alvorlig reaksjon bør skje med forsiktighet og under nøye overvåkning. Ryggmargskompresjon er sett, og pasienten bør kontrolleres for tegn og symptomer på ryggmargskompresjon (bl.a. ryggsmerter, lammelse av lemmer nedenfor kompresjonsnivået, urin- og avføringsinkontinens), og behandles deretter. Preparatet inneholder 8 mg natrium pr. hetteglass, og administreres i infusjonsvæske med 9 mg/mg (0,9%) natriumklorid. Skal tas i betraktning hos pasienter på kontrollert natriumdiett. Preparatet bør ikke brukes ved arvelige problemer med fruktoseintoleranse. Liten påvirkning på evnen til å kjøre bil og bruke maskiner. Svimmelhet er rapportert som infusjonsrelatert reaksjon. Svimmelhet etter infusjonen kan påvirke evnen til å kjøre bil og bruke maskiner.

Graviditet, amming og fertilitet

Graviditet: Ingen data tilgjengelig fra bruk hos gravide. Dyrestudier indikerer ingen direkte eller indirekte skadelige effekter når det gjelder graviditet eller utvikling av embryo/foster. Dyrestudiene har imidlertid begrenset relevans. Som et forsiktighetstiltak anbefales det å unngå bruk under graviditet, hvis ikke helt nødvendig.
Amming: Data fra dyr har vist utskillelse i morsmelk. Ukjent om elosulfase alfa utskilles i morsmelk hos mennesker, men systemisk eksponering via morsmelk forventes ikke. Pga. mangel på data hos mennesker bør preparatet kun administreres til ammende dersom fordelen anses å oppveie mulig risiko for barnet.
Fertilitet: Nedsatt fertilitet er ikke observert.

Bivirkninger

Svært vanlige (≥1/10): Gastrointestinale: Diaré, oppkast, smerter i strupen, smerter i øvre abdomen, smerter i abdomen, kvalme. Luftveier: Dyspné. Muskel-skjelettsystemet: Frysninger. Nevrologiske: Hodepine, svimmelhet. Øvrige: Pyreksi. Vanlige (≥1/100 til <1/10): Immunsystemet: Overfølsomhet. Muskel-skjelettsystemet: Myalgi. Mindre vanlige (≥1/1000 til <1/100): Immunsystemet: Anafylaksi. Antistoffer mot elosulfase alfa er sett hos alle pasienter. Hos ca. 80% er det sett nøytraliserende antistoffer, som kan hindre elosulfase alfa i å binde seg til mannose-6-fosfatreseptoren. Det er ikke sett noen sammenheng mellom høyere antistofftiter eller positivt resultat for nøytraliserende antistoff og reduksjoner i effektmål eller opptreden av anafylaksi eller andre overfølsomhetsreaksjoner. IgE-antistoffer mot elosulfase alfa er sett hos ≤10% og er noen ganger relatert til anafylaksi eller andre overfølsomhetsreaksjoner og/eller seponering.

Rapportering av bivirkninger


Overdosering/Forgiftning

Elosulfase alfa er undersøkt i doser opptil 4 mg/kg pr. uke, og ingen spesifikke tegn eller symptomer er identifisert i etterkant av de høyere dosene. Ingen forskjeller i sikkerhetsprofilen er observert.

Egenskaper

Klassifisering: Enzym for fordøyelseskanal og metabolisme.
Virkningsmekanisme: Mukopolysakkaridoser bidrar til en gruppe lysosomale avleiringssykdommer, som forårsakes av mangelen på spesifikke lysosomale enzymer som kreves for metaboliseringen av glykosaminoglykaner (GAG). MPS IVA kjennetegnes av fravær eller markert reduksjon av N-acetylgalaktosamine-6-sulfatase-aktivitet. Redusert sulfataseaktivitet fører til akkumulering av GAG-substrater, KS og kondroitin-6-sulfat (K6S) i den lysosomale delen av celler i hele kroppen. Akkumuleringen gir utstrakt forstyrrelse av celle-, vevs- og organfunksjoner. Elosulfase alfa sørger for tilførsel av det eksogene enzymet N-acetylgalaktosamin-6-sulfatase, som tas opp i lysosomene og øker kataboliseringen av GAG-er, KS og K6S. Cellenes enzymopptak i lysosomer medieres av kationuavhengig mannose-6-fosfatreseptorer og fører til gjenopptatt GALNS-aktivitet og clearance av KS og K6S.
Absorpsjon: Gjennomsnittlig AUC0-t er 238 (SD 100) minutt×μg/ml uke 0 og 577 (SD 416) minutt×μg/ml uke 22. Gjennomsnittlig Cmax er 1,49 (SD 0,534) μg/ml uke 0 og 4,04 (SD 3,24) μg/ml uke 22. Gjennomsnittlig Tmax er 172 (SD 75,3) minutt uke 0 og 202 (SD 90,8) minutt uke 22.
Halveringstid: Gjennomsnittlig t1/2 øker fra 7,52 minutter i uke 0 til 35,9 minutter i uke 22. Gjennomsnittlig clearance er 10 (SD 3,73) ml/minutt/kg uke 0 og 7,08 (SD 13) ml/minutt/kg uke 22. Pasienter med positivt resultat for nøytraliserende antistoffer viser redusert totalclearance (CL)-verdier og forlenget t1/2. Forekomsten av nøytraliserende antistoffer har likevel ingen påvirkning på farmakodynamikk, effekt eller sikkerhet.
Metabolisme: Elosulfase alfa er et protein og forventes å metaboliseres ved hydrolyse av peptider.
Utskillelse: Ingen tegn på akkumulering i plasma etter ukentlig administrering. Renal eliminasjon er antatt å være mindre viktig.

Oppbevaring og holdbarhet

Oppbevares i kjøleskap (2-8°C). Skal ikke fryses. Oppbevares i originalpakningen for å beskytte mot lys. Etter fortynning: Kjemisk og fysisk stabilitet under bruk er dokumentert i opptil 24 timer ved 2-8°C, etterfulgt av opptil 24 timer ved 23-27°C. Av mikrobiologiske hensyn bør fortynnet preparat brukes umiddelbart. Dersom fortynningen ikke brukes umiddelbart, er oppbevaringstid og -betingelser brukerens ansvar, og bør vanligvis ikke overskride 24 timer ved 2-8°C, etterfulgt av opptil 24 timer ved 23-27°C.

Sist endret: 17.10.2018
(priser og ev. refusjon oppdateres hver 14. dag)


Basert på SPC godkjent av SLV/EMA:

09/2018

 

Lenkene går til godkjente preparatomtaler (SPC) på Legemiddelverkets nettside. Legemidler sentralt godkjent i EU/EØS lenkes til preparatomtaler på nettsiden til The European Medicines Agency (EMA). For sentralt godkjente legemidler ligger alle styrker og legemiddelformer etter hverandre i samme dokument.


Vimizim, KONSENTRAT TIL INFUSJONSVÆSKE, oppløsning:

StyrkePakning
Varenr.
Refusjon1
Byttegruppe
Pris (kr)2R.gr.3SPC
1 mg/ml5 ml (hettegl.)
386702
H-resept
-
10315,80CSPC_ICON

1Gjelder forhåndsgodkjent refusjon. For informasjon om individuell stønad, se HELFO.

2Pakninger som selges uten resept er angitt med stjerne * i kolonnen Pris. Det er fri prisfastsettelse for pakninger som selges uten resept, og maksimal utsalgspris kan derfor ikke angis.

3Reseptgruppe. Utleveringsgruppe.


Ordforklaringer til teksten
 

Ordforklaringer

abdomen (bukhule): Abdomen er det anatomiske begrepet for buken eller bukhulen.

absorpsjon: Opptak i kroppen. Virkestoff absorberes av kroppen for å kunne transporteres til de steder de skal virke. Opptak kan skje gjennom tarmvegg, hud og slimhinner.

allergisk reaksjon: Kroppsreaksjon som inkluderer opphovning, rødhet, kløe, rennende nese og pustevansker når kroppen blir utsatt for noe den er allergisk mot, f.eks. pollen, legemidler, visse matvarer og pelsdyr. En alvorlig allergisk reaksjon kan føre til anafylaksi.

anafylaksi (anafylaktisk reaksjon): Akutt og alvorlig allergisk reaksjon med symptomer som feber, utslett, opphovning, pustebesvær og blodtrykksfall. Anafylaktisk sjokk er livstruende om man ikke setter i gang med legemiddelbehandling i form av antihistaminer og adrenalin.

antihistamin: Legemiddel som hemmer effekten av histamin, og som brukes ved behandling av allergi.

antipyretika (antipyretikum, antipyretiske midler): Legemidler som reduserer feber uten å senke normal kroppstemperatur.

clearance: Et mål på kroppens evne til å skille ut en substans pr. tidsenhet, vanligvis via nyrene.

diaré (løs mage): Tyntflytende og hyppig avføring. Diaré som skyldes bakterie- eller virusinfeksjon kalles enteritt eller gastroenteritt.

dyspné (tung pust): Tung og anstrengende pust. Oppstår vanligvis ved anstrengelse, men ved visse hjerte- og lungesykdommer, selv ved hvile.

enzym: Protein som katalyserer (øker hastigheten på) biokjemiske reaskjoner i en celle.

fertilitet (fruktbarhet): Evnen til å få barn.

forgiftning: Tilstand som skyldes inntak av giftige stoffer, slik som legemidler, rusmidler, kjemikalier eller stoffer som finnes naturlig i dyr og planter, i en slik mengde at det kan føre til alvorlig skade.

halveringstid (t1/2, t1/2): Tiden det tar til konsentrasjonen (mengden) av et virkestoff er halvert.

i.v. (intravenøs, intravenøst): Begrepet betegner administrering av et parenteralt preparat som skal gis intravenøst.

indikasjoner: I medisinsk sammenheng brukes indikasjoner for å beskrive grunner til å igangsette et bestemt tiltak, slik som legemiddelbehandling.

kontraindikasjoner: Forhold som i et spesielt tilfelle taler imot en viss handlemåte, f.eks. en behandlingsmetode. I Felleskatalogtekstene må de forhold som angis tolkes som absolutte kontraindikasjoner, hvilket betyr at bruken skal unngås helt.

kortikosteroid: Steroidhormoner som produseres i binyrebarken. De kan inndeles i flere undergrupper: Glukokortikoider, mineralkortikoider og mannlige- og kvinnelige kjønnshormoner.

kvalme: Kvalme (nausea) er en ubehagsfornemmelse i mellomgulv og mage, som ofte er fulgt av en følelse av at en vil kaste opp. Kvalme kan forekomme f.eks. ved reisesyke, graviditet, migrene, sykdom i mage-tarmkanalen, forgiftninger, sykdom i hjernen/indre øret, skader i hodet/hjernen og bruk av legemidler (bivirkning).

lysosom: Vesikkel (blære) inne i en celle, inneholder enzymer.

metabolisme: Kjemiske prosesser i levende organismer som fører til omdannelse av tilførte (f.eks. legemidler) eller kroppsegne stoffer. Noen legemidler metaboliseres til inaktive metabolitter, mens andre metaboliseres til aktive metabolitter.

mukopolysakkaridose: Medfødt forstyrrelse i stoffskiftet på grunn av mangel på lysosomer.

utskillelse (ekskresjon): Hvordan kroppen skiller ut virkestoff og eventuelle metabolitter. Utskillelse av legemidler skjer hovedsakelig via nyrene eller via gallen.