Dette er et søkefelt med autofullføringsforslag. Start å skrive og du vil få opp forslag på virkestoff, legemidler og bruksområder, som du kan velge mellom. Bruk Søke-knappen hvis autofullføringsforslagene ikke er relevante, eller Strekkode-knappen hvis du ønsker å skanne strekkoden på legemiddelpakningen.
INJEKSJONSVÆSKE, oppløsning 100 mg: Hvert hetteglass inneh.: Tofersen 100 mg, dinatriumfosfat, kaliumklorid, kalsiumkloriddihydrat, magnesiumkloridheksahydrat, natriumklorid, natriumdihydrogenfosfatdihydrat, vann til injeksjonsvæsker. pH 6,7-7,7.
Indikasjoner
Behandling av voksne med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) forbundet med en mutasjon i superoksiddismutase 1 (SOD1)-genet.Dosering
Behandling skal kun innledes av lege med erfaring i ALS-behandling.
Voksne (inkl. eldre) ≥18 år
Anbefalt dose er 100 mg pr. behandling. Det gis først 3 ladningsdoser med 14 dagers mellomrom, deretter 1 vedlikeholdsdose hver 28. dag.
Behandlingsvarighet
Behovet for fortsatt behandling skal vurderes regelmessig ut ifra pasientens kliniske tilstand og behandlingsrespons.
Glemt/forsinket dose Dersom 2. ladningsdose blir forsinket/glemt gis dosen så snart som mulig, og 3. ladningsdose gis 14 dager senere. Dersom 3. ladningsdose blir forsinket/glemt gis dosen så snart som mulig, og 1. vedlikeholdsdose gis 28 dager senere. Dersom en vedlikeholdsdose blir forsinket/glemt gis dosen så snart som mulig. Påfølgende vedlikeholdsdoser gis hver 28. dag etter siste dose.
Spesielle pasientgrupper
- Nedsatt lever-/nyrefunksjon: Ikke undersøkt.
- Barn og ungdom <18 år: Sikkerhet og effekt ikke fastslått. Ingen data.
Tilberedning/Håndtering Bruk aseptisk teknikk. Kun til engangsbruk. La hetteglasset nå romtemperatur (25°C) før administrering (ikke bruk ekstern varmekilde). Skal ikke ristes. Kontroller at oppløsningen er klar, fargeløs til svakt gul, og trekk opp 15 ml tofersen (100 mg) gjennom midten av forseglingen. Gis umiddelbart. Eksterne filtre, inkl. bakterie- og partikkelfiltre, er ikke nødvendig. Sedasjon og bruk av bildeveiledning kan vurderes. Bekreft at pasienten er klar før aluminiumsforseglingen fjernes. Skal ikke fortynnes/blandes med andre legemidler.
Administrering Gis intratekalt ved spinalpunksjon, som bolusinjeksjon med spinalkanyle i 1-3 minutter. Skal gis av/under tilsyn av helsepersonell med erfaring i spinalpunksjon. Ca. 10 ml cerebrospinalvæske (CSF) tas ut ved bruk av en spinalkanyle før administrering. For å unngå alvorlige komplikasjoner skal pasienten evalueres for mulige tilstander knyttet til spinalpunksjon før og etter injeksjon. Standard oppfølging etter spinalpunksjon anbefales etter injeksjonen.
Forsiktighetsregler
Spinalpunksjon kan gi bivirkninger som hodepine, ryggsmerter, postspinalpunksjonssyndrom og infeksjon. Alvorlig myelitt og/eller radikulitt samt økt intrakranielt trykk og/eller papilleødem er sett. Ved symptomer bør diagnostisk evaluering og standard behandling igangsettes. Trombocytopeni og koagulasjonsforstyrrelser, inkl. akutt alvorlig trombocytopeni, er sett etter s.c./i.v. administrering av antisense-oligonukleotider. Hvis klinisk indisert anbefales laboratorietesting av blodplater og koagulasjon før administrering. Nyretoksisitet er sett etter s.c./i.v. administrering av antisense-oligonukleotider. Hvis klinisk indisert anbefales måling av proteiner i urin. Ved vedvarende forhøyet protein i urin bør ytterligere utredning vurderes. Hjelpestoffer: Inneholder 52 mg natrium pr. dose, tilsv. 3% av WHOs anbefalte maks. daglige inntak for voksne. Inneholder <1 mmol (39 mg) kalium pr. dose, og er så godt som kaliumfritt. Bilkjøring og bruk av maskiner: Har liten påvirkning. Pasienten bør advares mot å kjøre bil/bruke maskiner ved synsforstyrrelser.Graviditet, amming og fertilitet
GraviditetIngen humane data. Dyrestudier indikerer ingen direkte/indirekte skadelige effekter mht. reproduksjon. Bruk under graviditet/hos fertile kvinner som ikke bruker prevensjon anbefales ikke.
AmmingIngen humane data. Dyrestudier viser utskillelse i melk. Risiko for diende nyfødte/spedbarn kan ikke utelukkes. Det må tas en beslutning om amming skal opphøre eller behandling avstås fra, basert på nytte-/risikovurdering.
FertilitetIngen humane data. Dyrestudier indikerer ikke redusert fertilitet.
Bivirkninger
Frekvensintervaller: Svært vanlige (≥1/10), vanlige (≥1/100 til <1/10), mindre vanlige (≥1/1000 til <1/100), sjeldne (≥1/10 000 til <1/1000), svært sjeldne (<1/10 000) og ukjent frekvens.
Overdosering/Forgiftning
Ingen rapporterte tilfeller.BehandlingStøttende medisinsk behandling, inkl. konsultasjon og nøye observasjon av klinisk status.
Egenskaper og miljø
VirkningsmekanismeTofersen er et antisense-oligonukleotid (ASO) som bindes til SOD1-mRNA via Watson-Crick baseparing (hybridisering), og gir RNase-H-mediert degradering av SOD1-mRNA, noe som reduserer syntesen av SOD1-protein.
AbsorpsjonTmax i plasma: 2-6 timer.
Proteinbinding≥98%.
FordelingVd: 43 liter.
HalveringstidIkke målt hos mennesker. 31-40 dager i CNS-vev hos cynomolgusaper. Plasmaclearance: 6 liter/time.
UtskillelsePrimært via urin.
Pakninger, priser og refusjon
Qalsody, INJEKSJONSVÆSKE, oppløsning:
| Styrke | Pakning Varenr. |
Refusjon | Pris (kr) | R.gr. |
|---|---|---|---|---|
| 100 mg | 15 ml (hettegl.) 035770 |
- |
304 868,80 | C |
Basert på SPC godkjent av DMP/EMA:
06/2026
Sist endret: 01.10.2026
(priser og ev. refusjon oppdateres hver 14. dag)