Dette er et søkefelt med autofullføringsforslag. Start å skrive og du vil få opp forslag på virkestoff, legemidler og bruksområder, som du kan velge mellom. Bruk Søke-knappen hvis autofullføringsforslagene ikke er relevante, eller Strekkode-knappen hvis du ønsker å skanne strekkoden på legemiddelpakningen.
KAPSLER, harde 65 mg: Hver kapsel inneh.: Miglustat 65 mg, hjelpestoffer. Fargestoff: Svart jernoksid (E 172), titandioksid (E 171).
Indikasjoner
Enzymstabilisator av cipaglukosidase alfa, en langvarig enzymerstatningsbehandling hos voksne med diagnosen sent innsettende Pompes sykdom (syre-alfaglukosidase (GAA)-mangel).Dosering
Behandlingen bør overvåkes av lege med erfaring i behandling av pasienter med Pompes sykdom eller andre arvelige metabolske/nevromuskulære sykdommer. Skal brukes i kombinasjon med cipaglukosidase alfa. Preparatomtalen for cipaglukosidase alfa bør konsulteres før bruk.
Voksne, inkl. eldre
Anbefalt dose skal tas oralt annenhver uke, og er basert på kroppsvekt. Dosetidslinje: Fasting starter ved time 0. Miglustat tas ved time 2. Infusjonen med cipaglukosidase alfa1 startes ved time 3. Fasten kan avsluttes ved time 4. Infusjonen fullføres ved time 7. ≥50 kg: 260 mg (4 kapsler à 65 mg). ≥40-<50 kg: 195 mg (3 kapsler à 65 mg). 1Miglustat skal tas ca. 1 time, men ikke >3 timer, før start av cipaglukosidase alfa-infusjonen.
SeponeringBehandlingsrespons bør evalueres rutinemessig basert på omfattende evaluering av alle kliniske sykdomsmanifestasjoner. Ved utilstrekkelig respons/uakseptabel sikkerhetsrisiko, bør seponering vurderes. Begge legemidlene skal enten fortsettes eller avbrytes.
Glemt dose Glemt miglustatdose skal tas så snart som mulig. Hvis dosen ikke tas, skal cipaglukosidase alfa-infusjonen ikke startes. Cipaglukosidase alfa-infusjon kan starte 1 time etter at miglustat er tatt.
Spesielle pasientgrupper
- Nedsatt lever-/nyrefunksjon: Sikkerhet og effekt av miglustat i kombinasjon med cipaglukosidase alfa er ikke vurdert ved nedsatt nyre- og/eller leverfunksjon. Ingen klinisk relevant påvirkning forventes. Ingen dosejustering nødvendig.
- Barn og ungdom <18 år: Sikkerhet og effekt av miglustat i kombinasjon med cipaglukosidase alfa er ikke fastslått. Ingen data.
Administrering Skal tas på tom mage. Pasienten skal faste 2 timer før og etter inntak av miglustat. I løpet av denne 4-timers fasteperioden kan det inntas vann, fettfri (skummet) kumelk og te/kaffe uten krem, sukker eller søtningsmidler. Spising og drikking kan gjenopptas som normalt 2 timer etter inntak av miglustat. Skal svelges hele.
Forsiktighetsregler
Bivirkninger kan forekomme ved bruk av miglustat i kombinasjon med cipaglukosidase alfa. Bilkjøring og bruk av maskiner: Ingen/ubetydelig påvirkning.Interaksjoner
Graviditet, amming og fertilitet
GraviditetIngen kliniske data på bruk i kombinasjon med cipaglukosidase alfa hos gravide. Miglustat passerer placenta. Dyrestudier med miglustat i kombinasjon med cipaglukosidase alfa samt miglustat monoterapi har vist reproduksjonstoksisitet. Miglustat i kombinasjon med cipaglukosidase alfa anbefales ikke under graviditet. Fertile kvinner må bruke sikker prevensjon under og i 4 uker etter avsluttet behandling. Anbefales ikke til fertile kvinner som ikke bruker sikker prevensjon.
AmmingDet er ukjent om miglustat og cipaglukosidase alfa utskilles i human morsmelk. Dyrestudier har vist utskillelse i melk. En risiko for nyfødte/spedbarn kan ikke utelukkes. Det må tas en beslutning om amming skal opphøre eller behandling avstås fra, basert på nytte-/risikovurdering.
FertilitetIngen kliniske data om effekt av miglustat i kombinasjon med cipaglukosidase alfa på fertilitet.
Bivirkninger
Frekvensintervaller: Svært vanlige (≥1/10), vanlige (≥1/100 til <1/10), mindre vanlige (≥1/1000 til <1/100), sjeldne (≥1/10 000 til <1/1000), svært sjeldne (<1/10 000) og ukjent frekvens.
Overdosering/Forgiftning
SymptomerLeukopeni, granulocytopeni, nøytropeni, svimmelhet og parestesi er sett hos hiv-pasienter som får miglustat ≥800 mg/dag.
BehandlingGenerell medisinsk behandling skal gis umiddelbart. Overvåkning av full blodtelling for reduserte leukocytter.
Egenskaper og miljø
VirkningsmekanismeMiglustat er en enzymstabilisator av cipaglukosidase alfa. Binder seg selektivt til cipaglukosidase alfa i blodet under infusjon, noe som stabiliserer konformasjonen av cipaglukosidase alfa og minimerer tapet av enzymaktivitet i sirkulasjonen. Miglustat alene har ingen effekt på glykogenreduksjon.
AbsorpsjonTmax ca. 2-3 timer. Ved dose 260 mg er Cmax ca. 3000 ng/ml og AUC0-∞ ca. 25 000 ng × time/ml. Matinntak gir redusert Cmax på 36% og forsinket absorpsjon med ca. 2 timer.
HalveringstidCa. 6 timer.
UtskillelseI stor grad uendret via nyre.
Pakninger, priser og refusjon
Opfolda, KAPSLER, harde:
| Styrke | Pakning Varenr. |
Refusjon | Pris (kr) | R.gr. |
|---|---|---|---|---|
| 65 mg | 24 stk. (boks) 191814 |
- |
9 219,90 | C |
Basert på SPC godkjent av DMP/EMA:
24.10.2024
Sist endret: 17.12.2025
(priser og ev. refusjon oppdateres hver 14. dag)