Dette er et søkefelt med autofullføringsforslag. Start å skrive og du vil få opp forslag på virkestoff, legemidler og bruksområder, som du kan velge mellom. Bruk Søke-knappen hvis autofullføringsforslagene ikke er relevante, eller Strekkode-knappen hvis du ønsker å skanne strekkoden på legemiddelpakningen.
PULVER TIL KONSENTRAT TIL INFUSJONSVÆSKE, oppløsning 20 mg: Hvert hetteglass inneh.: Olipudase alfa 20 mg, L-metionin, dibasisk natriumfosfat (heptahydrat), monobasisk natriumfosfat (monohydrat), sukrose.
Indikasjoner
Enzymerstatningsterapi til behandling av ikke-CNS manifestasjoner av sur sfingomyelinasemangel (ASMD) hos barn og ungdom (0-<18 år) og voksne med type A/B eller type B.Dosering
Mht. sporbarhet skal preparatnavn og batchnr. noteres i pasientjournalen. Dosen er basert på faktisk kroppsvekt for pasienter med kroppsmasseindeks (BMI) ≤30, eller optimal kroppsvekt for pasienter med BMI >30. Ved BMI >30 beregnes optimal kroppsvekt slik: Kroppsvekt (kg) som skal brukes til utregning av dosen = 30 × (faktisk høyde i m)2. Behandling skal alltid innledes med doseøkningsregime for å minimere risiko for infusjonsrelaterte reaksjoner, inkl. akuttfasereaksjoner og økninger i levertransaminaser. Alle instruksjoner for dosering og administrering, samt klargjøring og håndtering, skal følges for å unngå risiko for overdose. Doseøkning for barn og ungdom kan være forskjellig fra voksne. Hver dose skal gis med stegvis infusjonshastighet. Hjemmeinfusjon skal kun overveies etter doseøkningsfasen.
Voksne ≥18 år
Doseøkningsfase: Anbefalt startdose er 0,1 mg/kg, deretter bør dosen økes iht. følgende doseøkningsregime:
Vedlikeholdsfase: Anbefalt vedlikeholdsdose er 3 mg/kg hver 2. uke.
Infusjonshastighet og -varighet:
1. dose (dag 1/uke 0) |
0,1 mg/kg |
2. dose (uke 2) |
0,3 mg/kg |
3. dose (uke 4) |
0,3 mg/kg |
4. dose (uke 6) |
0,6 mg/kg |
5. dose (uke 8) |
0,6 mg/kg |
6. dose (uke 10) |
1 mg/kg |
7. dose (uke 12) |
2 mg/kg |
8. dose (uke 14) |
3 mg/kg (anbefalt vedlikeholdsdose) |
Infusjonshastighet og -varighet:
Dose |
Infusjonshastighet og -varighet |
Omtrentlig infusjonsvarighet |
|||
|---|---|---|---|---|---|
Steg 1 |
Steg 2 |
Steg 3 |
Steg 4 |
||
0,1 |
20 ml/time over 20 minutter |
60 ml/time over 15 minutter |
- |
- |
35 minutter |
0,3-3 |
3,33 ml/time over 20 minutter |
10 ml/time over 20 minutter |
20 ml/time over 20 minutter |
33,33 ml/time over 160 minutter |
220 minutter |
Barn og ungdom (0-<18 år)
Doseøkningsfase: Anbefalt startdose er 0,03 mg/kg, deretter bør dosen økes iht. følgende doseøkningsregime:
Vedlikeholdsfase: Anbefalt vedlikeholdsdose er 3 mg/kg hver 2. uke.
Infusjonshastighet og -varighet:
1. dose (dag 1/uke 0) |
0,03 mg/kg |
2. dose (uke 2) |
0,1 mg/kg |
3. dose (uke 4) |
0,3 mg/kg |
4. dose (uke 6) |
0,3 mg/kg |
5. dose (uke 8) |
0,6 mg/kg |
6. dose (uke 10) |
0,6 mg/kg |
7. dose (uke 12) |
1 mg/kg |
8. dose (uke 14) |
2 mg/kg |
9. dose (uke 16) |
3 mg/kg (anbefalt vedlikeholdsdose) |
Infusjonshastighet og -varighet:
Dose |
Infusjonshastighet og -varighet |
Omtrentlig infusjonsvarighet |
|||
|---|---|---|---|---|---|
Steg 1 |
Steg 2 |
Steg 3 |
Steg 4 |
||
0,03 |
0,1 mg/kg/time over hele infusjonens varighet |
- |
- |
- |
18 minutter |
0,1 |
0,1 mg/kg/time over 20 minutter |
0,3 mg/kg/time videre |
- |
- |
35 minutter |
0,3 |
0,1 mg/kg/time over 20 minutter |
0,3 mg/kg/time over 20 minutter |
0,6 mg/kg/time videre |
- |
60 minutter |
0,6 |
0,1 mg/kg/time over 20 minutter |
0,3 mg/kg/time over 20 minutter |
0,6 mg/kg/time over 20 minutter |
1 mg/kg/time videre |
80 minutter |
1 |
100 minutter |
||||
2 |
160 minutter |
||||
3 |
|
|
|
|
220 minutter |
Glemt dose En dose anses som glemt når den ikke administreres innen 3 dager etter planlagt dato. Ved glemt dose skal neste dose administreres som beskrevet under, så snart som mulig. Under doseøkningsfasen: Hvis 1 infusjon er glemt skal siste tolererte dose administreres før doseøkning gjenopptas. Hvis 2 påfølgende infusjoner er glemt skal ett dosenivå lavere enn siste tolererte dose (med en minimumsdose på 0,3 mg/kg) administreres før doseøkning gjenopptas iht. regime. Hvis ≥3 påfølgende infusjoner er glemt bør doseøkning gjenopptas med 0,3 mg/kg iht. regime. Ved neste planlagte infusjon etter en glemt dose, hvis den administrerte dosen er 0,3 eller 0,6 mg/kg, bør dosen administreres 2 ganger iht. regime. Under vedlikeholdsfasen: Hvis 1 vedlikeholdsinfusjon er glemt skal vedlikeholdsdosen administreres og behandlingsplanen tilpasses i samsvar med dette. Hvis 2 påfølgende vedlikeholdsinfusjoner er glemt skal 1 dose under vedlikeholdsdosen (dvs. 2 mg/kg) administreres. For påfølgende infusjoner bør vedlikeholdsdosen (3 mg/kg) administreres annenhver uke. Hvis ≥3 vedlikeholdsinfusjoner er glemt bør doseøkning gjenopptas med 0,3 mg/kg iht. regimet.
Spesielle pasientgrupper
- Nedsatt lever-/nyrefunksjon: Ingen dosejustering.
- Eldre: Ingen dosejustering.
Tilberedning/Håndtering Pulveret må rekonstitueres med vann til injeksjonsvæsker og fortynnes videre med natriumklorid 9 mg/ml (0,9%) injeksjonsvæske før infusjon, se pakningsvedlegget for instruksjoner.
Administrering Kun til i.v. bruk, helst ved bruk av infusjonspumpe. Infusjonshastigheten økes trinnvis under infusjonen, men bare når infusjonsrelaterte reaksjoner ikke forekommer. Ved slutten av infusjonen skylles infusjonsslangen med natriumklorid 9 mg/ml (0,9%) injeksjonsvæske med samme infusjonshastighet som siste del av infusjonen. Hjemmeinfusjon under vedlikeholdsfasen: Kan vurderes dersom infusjonene tåles godt, og skal skje under tilsyn av helsepersonell. Beslutning om overføring til hjemmeinfusjon bør tas etter evaluering og anbefaling fra behandlende lege. Egnet medisinsk støtte skal være lett tilgjengelig ved administrering. Ved anafylaktiske eller andre akutte reaksjoner må infusjonen avbrytes umiddelbart og hensiktsmessig medisinsk behandling igangsettes. Ved alvorlige overfølsomhetsreaksjoner kan det være nødvendig at påfølgende infusjoner utføres på sykehus. Dose og infusjonshastighet bør være konstant, og kun endres av behandlende lege. Ved glemte doser eller forsinket infusjon kontaktes behandlende lege.
Forsiktighetsregler
Infusjonsrelaterte reaksjoner (IRR): IRR inkl. overfølsomhetsreaksjoner og akuttfasereaksjoner oppstår vanligvis mellom infusjonstidspunktet og opptil 24 timer etter fullført infusjon. Alvorlige bivirkninger, inkl. dødsfall, er sett etter overdosering i doseøkningsfasen. Overfølsomhet/anafylaksi: Overfølsomhetsreaksjoner inkl. anafylaksi er sett. Håndtering av IRR/overfølsomhet/anafylaksi: Pasienten bør observeres nøye under og i en hensiktsmessig tidsperiode etter infusjonen, basert på klinisk vurdering. Pasienten må informeres om symptomer på overfølsomhet/anafylaksi og instrueres i å søke øyeblikkelig medisinsk hjelp skulle disse oppstå. Behandling av IRR bør baseres på alvorlighetsgraden av tegn/symptomer, og kan inkludere midlertidig avbrudd av infusjonen, nedsatt infusjonshastighet og/eller hensiktsmessig medisinsk behandling. Ved alvorlig overfølsomhet eller anafylaksi bør preparatet seponeres umiddelbart, og hensiktsmessig medisinsk behandling startes. Forskriver bør vurdere risiko/fordel ved å readministrere preparatet etter anafylaksi eller alvorlig overfølsomhetsreaksjon. Dersom det vurderes å readministrere bør Sanofi (lokal representant) kontaktes for råd. Hos slike pasienter bør ekstrem forsiktighet utvises, med hensiktsmessige gjenopplivningstiltak tilgjengelig. Ved lette eller moderate IRR kan infusjonshastigheten reduseres eller midlertidig stanses, varigheten av hvert steg i en enkeltinfusjon økes og/eller dosen reduseres. Dersom en pasient trenger en dosereduksjon, bør reeskalering følge doseøkning beskrevet under Dosering. Pasienten kan forhåndsbehandles med antihistaminer, febernedsettende legemidler og/eller glukokortikoider for å forhindre eller redusere allergiske reaksjoner. Immunogenisitet: Behandlingsrelatert antistoffrespons (ADA) er sett. IRR og overfølsomhetsreaksjoner kan forekomme uavhengig av utviklingen av ADA; de fleste er milde eller moderate. Forbigående økte transaminaser: Forbigående økte transaminaser (ALAT eller ASAT) innen 24–48 timer etter infusjon er sett under doseøkningsfasen. Transaminasenivåer bør måles innen 1 måned før behandling initieres. Under doseøkning eller gjenoppstart av behandling etter glemte doser, bør transaminasenivåene måles innen 72 timer før neste planlagte infusjon. Dersom baseline eller et transaminasenivå før infusjonen er >2 × ULN under doseøkning, bør ytterligere transaminasenivåer måles innen 72 timer etter avsluttet infusjon. Ved transaminansenivåer økt over baseline og >2 × ULN før infusjonen, kan dosen justeres (forrige dose gjentas eller reduseres) eller behandlingen kan midlertidig holdes tilbake, i samsvar med graden av økte transaminaser. Når anbefalt vedlikeholdsdose er nådd kan transaminasetesting utføres som en del av rutinemessige klinisk behandling. Hjelpestoffer: Inneholder 3,02 mg natrium pr. hetteglass, tilsv. 0,15% av WHOs anbefalte maks. daglige inntak for voksen eller ungdom, og ≤0,38% for barn <16 år. Bilkjøring og bruk av maskiner: Kan ha begrenset påvirkning på evnen til å kjøre bil og bruke maskiner.Graviditet, amming og fertilitet
GraviditetDyrestudier har vist reproduksjonstoksisitet. Anbefales ikke hos gravide, eller kvinner som kan bli gravide som ikke bruker sikker prevensjon, med mindre potensiell fordel oppveier potensiell risiko. Fertile kvinner anbefales å bruke sikker prevensjon under behandling og i 14 dager etter seponering.
AmmingOvergang i morsmelk er ukjent. Påvist i melk hos diegivende mus. Risiko for nyfødte/spedbarn kan ikke utelukkes. Det må tas en beslutning om amming skal opphøre eller behandling avstås fra, basert på nytte-/risikovurdering.
FertilitetIngen humane data. Data fra dyr indikerer ingen direkte eller indirekte skadelige effekter mht. fertilitet.
Bivirkninger
Frekvensintervaller: Svært vanlige (≥1/10), vanlige (≥1/100 til <1/10), mindre vanlige (≥1/1000 til <1/100), sjeldne (≥1/10 000 til <1/1000), svært sjeldne (<1/10 000) og ukjent frekvens.
Overdosering/Forgiftning
Overdosering er sett hos barn og ungdom under doseøkning. Enkelte pasienter opplevde alvorlige bivirkninger, inkl. død, i løpet av 24 timer etter behandlingsstart.SymptomerRespirasjonssvikt, hypotensjon, markante økninger i leverfunksjonsprøver og gastrointestinal blødning.
BehandlingInfusjonen stoppes umiddelbart, og pasienten overvåkes nøye på sykehus for utvikling av infusjonsrelaterte reaksjoner, inkl. akuttfasereaksjoner.
Egenskaper og miljø
KlassifiseringHuman sur sfingomyelinase fremstilt vha. rekombinant DNA‑teknologi i ovarieceller fra kinesisk hamster (CHO).
VirkningsmekanismeReduserer akkumulering av sfingomyelin (SM) i organer hos pasienter med sur sfingomyelinasemangel (ASMD).
FordelingGjennomsnittlig Vd 13,1 liter.
Halveringstid31,9-37,6 timer.
Pakninger, priser og refusjon
Xenpozyme, PULVER TIL KONSENTRAT TIL INFUSJONSVÆSKE, oppløsning:
| Styrke | Pakning Varenr. |
Refusjon | Pris (kr) | R.gr. |
|---|---|---|---|---|
| 20 mg | 20 mg (hettegl.) 552779 |
- |
46 282,20 | C |
Basert på SPC godkjent av DMP/EMA:
11.01.2024
Sist endret: 30.01.2024
(priser og ev. refusjon oppdateres hver 14. dag)