Spinraza

Biogen

Middel mot spinal muskelatrofi.

ATC-nr.: M09A X07

  

   Står ikke på WADAs dopingliste

Bestill bekreftelse på dopingsøk



Miljørisiko i Norge
 M09A X07
Nusinersen
 
Miljørisiko: Bruk av nusinersen gir ingen miljøpåvirkning.
Miljøinformasjonen (datert 20.12.2017) er utarbeidet av Biogen Sweden.
Se miljøinfo for virkestoff i samme ATC-gruppe

INJEKSJONSVÆSKE, oppløsning 12 mg: Hvert hetteglass inneh.: Nusinersennatrium tilsv. nusinersen 12 mg, natriumdihydrogenfosfatdihydrat, dinatriumfosfat, natriumklorid, kaliumklorid, kalsiumkloriddihydrat, magnesiumkloridheksahydrat, natriumhydroksid/saltsyre (til pH-justering), vann til injeksjonsvæsker.


Indikasjoner

Behandling av 5q spinal muskelatrofi.

Dosering

Behandling skal kun startes av lege med erfaring i behandling av spinal muskelatrofi (SMA). Beslutning om behandling skal baseres på individuell nytte-/risikovurdering. Anbefalt dose 12 mg (5 ml) pr. administrering. Behandling bør starte tidligst mulig etter diagnostisering, med 4 ladningsdoser. 1 dose gis på dag 0, 14, 28 og 63. Deretter bør en vedlikeholdsdose gis 1 gang hver 4. måned. Ingen informasjon vedrørende langtidseffekt. Behov for videre behandling skal vurderes regelmessig og på grunnlag av klinisk tilstand og behandlingsrespons.
Glemt dose: Glemt ladningsdose gis så snart som mulig, med ≥14 dager mellom dosene, og dosering fortsettes iht. plan. Glemt vedlikeholdsdose gis så snart som mulig, og dosering fortsettes hver 4. måned.
Spesielle pasientgrupper: Nedsatt leverfunksjon: Ikke undersøkt. Behov for dosejustering lite sannsynlig. Nedsatt nyrefunksjon: Sikkerhet og effekt ikke fastslått, pasienten bør observeres nøye.
Tilberedning/Håndtering: Se SPC/pakningsvedlegg.
Administrering: Gis intratekalt ved spinalpunksjon, som bolusinjeksjon i 1-3 minutter vha. kanyle til spinalanestesi. Skal gis av helsepersonell med erfaring i spinalpunksjon. Injeksjonen skal ikke settes i hudområder med tegn på infeksjon/inflammasjon. Cerebrospinalvæske (CSF) tilsv. volumet som skal injiseres bør tas ut før administrering. Sedasjon kan være nødvendig. Se SPC/pakningsvedlegg.

Kontraindikasjoner

Overfølsomhet for innholdsstoffene.

Forsiktighetsregler

Bruk er ikke undersøkt hos pasienter med uttalt hypotoni og respirasjonssvikt ved fødselen, og pga. den alvorlige SMN-proteinmangelen vil ikke disse nødvendigvis ha klinisk signifikant nytte av behandlingen. Spinalpunksjonsprosedyre: Gir risiko for bivirkninger (f.eks. hodepine, ryggsmerter, oppkast, se Bivirkninger). Problemer med administreringsveien kan sees hos svært unge pasienter og ved skoliose. Bruk av ultralyd/andre bildeteknikker til hjelp ved administrering vurderes iht. skjønn. Blod: Koagulasjonsforstyrrelser og trombocytopeni, inkl. akutt alvorlig trombocytopeni, er sett for andre antisense-oligonukleotider gitt s.c. eller i.v. Laboratorietesting av blodplater og koagulasjon anbefales før administrering hvis klinisk indisert. Nyrer: Nyretoksisitet er sett for andre antisense-oligonukleotider gitt s.c. eller i.v. Måling av proteiner i urin (fortrinnsvis første morgenurin) anbefales hvis klinisk indisert. Ved vedvarende forhøyet protein i urin bør ytterligere utredning vurderes. Hydrocephalus: Kommuniserende hydrocephalus ikke relatert til meningitt eller blødning er rapportert, og skal vurderes som mulig årsak ved nedsatt bevissthet. Nytte/risiko ved behandling etter implantering av ventrikuloperitoneal shunt er ukjent, og fortsatt behandling må vurderes nøye. Immunogenisitet: Lav insidens av antistoffer mot legemidlet. Antistoffer har ingen klar påvirkning på klinisk respons, bivirkninger eller farmakokinetisk profil.

Interaksjoner

For utfyllende informasjon fra Legemiddelverket om relevante interaksjoner, se M09A X07
Ingen interaksjonsstudier er utført. In vitro-studier indikerer ingen induksjon/hemming av CYP450-mediert metabolisme, samt liten sannsynlighet for interaksjoner som skyldes hemming av transportproteiner eller konkurranse om binding til plasma-/transportproteiner.

Gå til interaksjonsanalyse


Graviditet, amming og fertilitet

Graviditet: Ingen/begrensede data. Dyrestudier indikerer ingen direkte eller indirekte skadelige effekter mht. reproduksjon. Bruk under graviditet bør unngås.
Amming: Overgang i morsmelk er ukjent. Risiko for nyfødte/spedbarn kan ikke utelukkes. Det må tas en beslutning om amming skal opphøre eller behandling avstås fra, basert på nytte-/risikovurdering.
Fertilitet: Ingen effekt er sett i dyrestudier. Humane data mangler.

Bivirkninger

Svært vanlige (≥1/10): Gastrointestinale: Oppkast. Muskel-skjelettsystemet: Ryggsmerter. Nevrologiske: Hodepine. Bivirkningene anses å være forbundet med spinalpunksjonsprosedyren, som manifestasjoner av postspinalpunksjonssyndrom. Ukjent frekvens: Ved behandling ved spinalpunksjon: Alvorlig infeksjon, som meningitt. Kommuniserende hydrocephalus.

Rapportering av bivirkninger


Overdosering/Forgiftning

Ingen rapporterte tilfeller.
Behandling: Støttende medisinsk behandling, inkl. konsultasjon og nøye observasjon av klinisk status.
Se Giftinformasjonens anbefalinger: M09A X07

Egenskaper

Virkningsmekanisme: Nusinersen er et antisense-oligonukleotid (ASO) som øker andelen av ekson 7-inklusjon i SMN2 (survival motor neuron 2)-mRNA-transkripter ved binding til et sete i intron 7 i SMN2 pre‑mRNA. Denne bindingen fortrenger undertrykkende spleisefaktorer, og gir retensjon av ekson 7 i SMN2-mRNA. Når SMN2-mRNA dannes kan det dermed translateres til funksjonelt SMN-protein av full lengde.
Absorpsjon: Gjennomsnittlig Cmin i CSF før neste injeksjon akkumulerer ca. 1,4-3 ganger etter gjentatte ladnings- og vedlikeholdsdoser, og når steady state innen ca. 24 måneder. Etter intratekal administrering var Cmin i plasma før neste injeksjon relativt lav sammenlignet med Cmin i CSF. Median Tmax i plasma: 1,7-6 timer. Gjennomsnittlig Cmax og AUC i plasma økte ca. doseproporsjonalt. Ingen akkumulering i plasmaeksponering (Cmax og AUC) etter gjentatt dosering.
Fordeling: Omfattende distribusjon i CNS. Terapeutiske nivåer oppnås i målvev i ryggmargen. Nusinersen er også påvist i nevroner/andre celler i ryggmarg og hjerne, og i skjelettmuskulatur, lever og nyre.
Halveringstid: Gjennomsnittlig terminal t1/2 i CSF: 135-177 dager.
Metabolisme: Langsomt og primært ved eksonuklease (3’‑ og 5’)‑mediert hydrolyse.
Utskillelse: Nusinersen/metabolitter utskilles primært via urin.

Oppbevaring og holdbarhet

Oppbevares i kjøleskap (2‑8°C), og i ytteremballasjen for å beskytte mot lys. Skal ikke fryses. Kan oppbevares ved ≤30°C i opptil 14 dager. Uåpnet hetteglass kan tas ut/settes tilbake i kjøleskap ved behov. Dersom det tas ut av originalemballasjen skal samlet total tid utenfor kjøleskap være ≤30 timer ved ≤25°C. Brukes innen 6 timer etter at oppløsningen er trukket opp i sprøyten.

Sist endret: 21.09.2018
(priser og ev. refusjon oppdateres hver 14. dag)


Basert på SPC godkjent av SLV:

08/2018

 

Lenkene går til godkjente preparatomtaler (SPC) på Legemiddelverkets nettside. Legemidler sentralt godkjent i EU/EØS lenkes til preparatomtaler på nettsiden til The European Medicines Agency (EMA). For sentralt godkjente legemidler ligger alle styrker og legemiddelformer etter hverandre i samme dokument.


Spinraza, INJEKSJONSVÆSKE, oppløsning:

StyrkePakning
Varenr.
Refusjon1
Byttegruppe
Pris (kr)2R.gr.3SPC
12 mg5 ml (hettegl.)
458838
-
-
976161,30CSPC_ICON

1Gjelder forhåndsgodkjent refusjon. For informasjon om individuell stønad, se HELFO.

2Pakninger som selges uten resept er angitt med stjerne * i kolonnen Pris. Det er fri prisfastsettelse for pakninger som selges uten resept, og maksimal utsalgspris kan derfor ikke angis.

3Reseptgruppe. Utleveringsgruppe.


Ordforklaringer til teksten
 

Ordforklaringer

absorpsjon: Opptak i kroppen. Virkestoff absorberes av kroppen for å kunne transporteres til de steder de skal virke. Opptak kan skje gjennom tarmvegg, hud og slimhinner.

blodplater (trombocytter): Trobocytter/blodplater er skiveformede fragmenter av store hvite blodceller som kalles megakarocytter. Blodplater har en viktig funksjon ved blødning, siden de inneholder stoffer som er nødvendige for at blod skal størkne. De kan også klebre seg sammen for å tette hullet i en blodårevegg hvis denne skades.

cyp450 (cytokrom p-450, cyp): Gruppe av jernholdige enzymer som i stor grad er involvert i nedbrytningen av legemidler i kroppen.

fertilitet (fruktbarhet): Evnen til å få barn.

forgiftning: Tilstand som skyldes inntak av giftige stoffer, slik som legemidler, rusmidler, kjemikalier eller stoffer som finnes naturlig i dyr og planter, i en slik mengde at det kan føre til alvorlig skade.

halveringstid (t1/2, t1/2): Tiden det tar til konsentrasjonen (mengden) av et virkestoff er halvert.

i.v. (intravenøs, intravenøst): Begrepet betegner administrering av et parenteralt preparat som skal gis intravenøst.

indikasjoner: I medisinsk sammenheng brukes indikasjoner for å beskrive grunner til å igangsette et bestemt tiltak, slik som legemiddelbehandling.

infeksjon (infeksjonssykdom): Når bakterier, parasitter, virus eller sopp trenger inn i en organisme og begynner å formere seg.

inflammasjon (betennelse): Skade eller nedbrytning av kroppsvev.

koagulasjonsforstyrrelse (koagulopati): Forstyrrelse i blodets koagulasjon (levring). Mens mangel på koagulasjonsfaktorer gir blødningstendens, vil mangel på koagulasjonshemmere gi blodpropptendens.

kontraindikasjoner: Forhold som i et spesielt tilfelle taler imot en viss handlemåte, f.eks. en behandlingsmetode. I Felleskatalogtekstene må de forhold som angis tolkes som absolutte kontraindikasjoner, hvilket betyr at bruken skal unngås helt.

meningitt (hjernehinnebetennelse): Betennelse i hinnene rundt hjerne og ryggmarg, forårsaket av bakterier eller virus. Sykdommen forårsaker alvorlig hodepine, feber og er en betydelig belastning for kroppen. Hjernehinnebetennelse som er forårsaket av bakterier er svært alvorlig og kan noen ganger føre til døden, selv om antibiotikabehandling igangsettes. Hjernehinnebetennelse forårsaket av virus er som regel ikke så alvorlig.

metabolisme: Kjemiske prosesser i levende organismer som fører til omdannelse av tilførte (f.eks. legemidler) eller kroppsegne stoffer. Noen legemidler metaboliseres til inaktive metabolitter, mens andre metaboliseres til aktive metabolitter.

metabolitt: En metabolitt oppstår når et stoff (f.eks. legemiddel) omdannes som følge av kjemiske prosesser i levende organismer (metabolisme). Noen legemidler metaboliseres til inaktive metabolitter, mens andre metaboliseres til aktive metabolitter.

s.c. (subkutan, subkutant): Begrepet betegner administrering av et parenteralt preparat som skal gis subkutant.

steady state: Steady state (likevekt) er oppnådd når konsentrasjonen i blodet er stabil. Halveringstiden til et legemiddel påvirker tiden det tar før steady state oppnås.

trombocytopeni (trombopeni, blodplatemangel): Redusert antall trombocytter (blodplater) i blodet.

ultralyd: Ultralyd er høyfrekvente lydbølger (over 30 000 Hz pr. sekund). Brukes både i ultralydbehandling og ultralydundersøkelse (diagnose). Under en ultralydundersøkelse sendes lydbølgene inn i kroppen, og ulike vev reflekterer lyden tilbake som ekko. Dette fanges opp av ultralydapparatet som omdanner lyden til bilder.

utskillelse (ekskresjon): Hvordan kroppen skiller ut virkestoff og eventuelle metabolitter. Utskillelse av legemidler skjer hovedsakelig via nyrene eller via gallen.