Dette er et søkefelt med autofullføringsforslag. Start å skrive og du vil få opp forslag på virkestoff, legemidler og bruksområder, som du kan velge mellom. Bruk Søke-knappen hvis autofullføringsforslagene ikke er relevante, eller Strekkode-knappen hvis du ønsker å skanne strekkoden på legemiddelpakningen.
PULVER TIL KONSENTRAT TIL INFUSJONSVÆSKE, oppløsning 105 mg: Hvert hetteglass inneh.: Cipaglukosidase alfa 105 mg, natriumcitratdihydrat, sitronsyremonohydrat, mannitol, polysorbat 80.
Indikasjoner
Langsiktig enzymerstatningsterapi i kombinasjon med enzymstabilisatoren miglustat for behandling av voksne med sent innsettende Pompes sykdom (syre-alfa-glukosidase (GAA)-mangel).Dosering
Mht. sporbarhet skal preparatnavn og batchnr. noteres i pasientjournalen. Behandling skal overvåkes av lege med erfaring i behandling av pasienter med Pompes sykdom eller andre arvelige metabolske/nevromuskulære sykdommer. Cipaglukosidase alfa skal brukes i kombinasjon med miglustat 65 mg kapsler, og preparatomtalen for kapslene bør derfor konsulteres før bruk av cipaglukosidase alfa, mht. antall kapsler (basert på kroppsvekt), tid for dosering og faste.
Voksne
Anbefalt cipaglukosidase alfa-dose: 20 mg/kg kroppsvekt annenhver uke.
Bytte fra en annen enzymerstatningsterapi (ERT)
Ved bytte fra en annen ERT til cipaglukosidase alfa i kombinasjon med miglustat, kan behandlingen starte ved neste planlagte doseringstidspunkt (dvs. ca. 2 uker etter siste ERT-administrering). For å minimere infusjonsrelaterte reaksjoner bør pasienten fortsette med samme premedisineringer som brukt ved den tidligere ERT-behandlingen. Avhengig av toleranse kan premedisinering endres.
Glemt dose Hvis infusjonen ikke kan startes innen 3 timer etter oral administrering av miglustat, endre tidspunktet for behandlingen av cipaglukosidase alfa og miglustat til minst 24 timer etter inntak av miglustat. Hvis både cipaglukosidase alfa og miglustat mangler, skal behandlingen skje så snart som mulig.
Spesielle pasientgrupper
- Nedsatt leverfunksjon: Ikke evaluert. Intet spesifikt doseregime er anbefalt.
- Nedsatt nyrefunksjon: Ikke evaluert. Ingen dosejustering nødvendig.
- Barn og ungdom <18 år: Sikkerhet og effekt ikke fastslått. Ingen data.
- Eldre: Begrenset erfaring. Ingen dosejusteringer kreves.
Tilberedning/Håndtering Bruk aseptisk teknikk. Kun til engangsbruk. Beregn antall hetteglass basert på kroppsvekt, se eksempel på utregning i SPC. Hetteglassene og oppløsningene til rekonstituering og fortynning skal ha romtemperatur før tilberedning startes. Velg en posestørrelse basert på pasientens kroppsvekt. Se SPC for detaljerte instruksjoner om rekonstituering og fortynning. Infusjonsoppløsningen skal ha romtemperatur og gis så raskt som mulig etter tilberedning.
Administrering Gis som i.v. infusjon. Infusjonen bør starte 1 time etter inntak av miglustat-kapsler. Ved infusjonsforsinkelse bør infusjonsstart ikke overskride 3 timer fra inntak av miglustat-kapsler. Fortynnet oppløsning skal gis gjennom et 0,2 mikron in-line-filter for å fjerne proteinpartikler. Hvis i.v.-slangen blokkeres under infusjon, skift filteret. Andre legemidler skal ikke infunderes i den samme i.v.-slangen. Infusjon av anbefalt dose gis normalt i løpet av 4 timer hvis tolerert. Infusjonen skal gis trinnvis. En innledende infusjonshastighet på 1 mg/kg/time anbefales, og denne kan økes gradvis med 2 mg/kg/time ca. hvert 30. minutt hvis det ikke er tegn på infusjonsrelaterte reaksjoner (IRR), inntil maks. hastighet på 7 mg/kg/time. Hastigheten skal styres av pasientens tidligere erfaring under infusjonen. Hjemmeinfusjon: Kan vurderes for pasienter som tolererer infusjonene sine godt og ikke har noen historikk med moderate eller alvorlige IRR over noen få måneder. Avgjørelsen tas etter evaluering og etter anbefaling av behandlende lege. Infrastruktur, ressurser og prosedyrer, inkl. opplæring, skal være etablert og tilgjengelig for helsepersonell. Hjemmeinfusjon skal overvåkes av helsepersonell som alltid skal være tilgjengelig under og etter infusjonen. Dose og infusjonshastighet skal ikke endres uten å rådføre seg med ansvarlig lege. Infusjonsprosessen stoppes umiddelbart ved bivirkninger, og passende medisinsk behandling skal initieres. Påfølgende infusjoner kan være nødvendig på sykehus eller under tilfredsstillende forhold på poliklinikk, til slike bivirkninger ikke forekommer.
Kontraindikasjoner
Livstruende overfølsomhet for innholdsstoffene ved bekreftet mislykket reintroduksjon. Kontraindikasjon mot miglustat.Forsiktighetsregler
Anafylaktisk reaksjon og infusjonsrelaterte reaksjoner (IRR): Har forekommet. Premedisinering med orale antihistaminer, antipyretika og/eller kortikosteroider kan administreres for å hjelpe med tegn/symptomer relatert til IRR ved tidligere ERT-behandling. Reduksjon av infusjonshastighet, midlertidig infusjonsavbrudd, symptomatisk behandling med oralt antihistamin eller antipyretika, og hensiktsmessige gjenopplivingstiltak bør vurderes for å håndtere alvorlige IRR. Ved milde/moderate og forbigående IRR kan infusjonshastigheten reduseres eller infusjonen avbrytes; medisinsk behandling eller seponering er kanskje ikke nødvendig. Ved anafylaktisk reaksjon eller alvorlige allergiske reaksjoner, skal infusjonen umiddelbart pauses, og passende medisinsk behandling initieres. Gjeldende medisinske prosedyrer for akuttbehandling av anafylaktiske reaksjoner skal overveies, og hjerte-lunge-redningsutstyr skal være lett tilgjengelig. Risiko/fordeler ved å gi cipaglukosidase alfa på nytt etter anafylaktisk reaksjon/alvorlig allergisk reaksjon bør vurderes nøye, og hensiktsmessige gjenopplivingstiltak skal gjøres tilgjengelige ved gjennopptak av behandlingen. Om anafylaktisk reaksjon/alvorlig allergisk reaksjon oppstår ved hjemmeinfusjon og behandlingen skal fortsattsette, skal de neste infusjonene skje i et klinisk miljø, utstyrt for å håndtere medisinske nødstilfeller. Risiko for akutt kardiorespiratorisk svikt: Pasienter med akutt underliggende luftveissykdom eller nedsatt hjerte- og/eller respirasjonsfunksjon, kan ha risiko for alvorlig forverring av hjerte- eller respirasjonsfunksjon under infusjon. Egnet medisinsk støtte og overvåkningstiltak skal være lett tilgjengelig under infusjon. Immunkompleksrelaterte reaksjoner: Er sett med annen ERT-behandling hos pasienter med høye IgG-antistofftiter, inkl. alvorlige kutane reaksjoner og nefrotisk syndrom. En potensiell klasseeffekt kan ikke utelukkes. Pasienten bør overvåkes for kliniske tegn/symptomer på dette under behandling. Om dette oppstår bør seponering vurderes og passende medisinsk behandling igangsettes. Risiko/fordeler ved ev. ny infusjon vurderes individuelt. Hjelpestoffer: Inneholder 10,5 mg natrium pr. hetteglass, tilsv. 0,52% av WHOs anbefalte maks. daglige inntak for voksne. Bilkjøring og bruk av maskiner: Kan ha en liten påvirkning. Bivirkninger som svimmelhet, hypotensjon og somnolens er sett og forsiktighet kreves ved bilkjøring eller bruk av maskiner etter infusjon.Interaksjoner
Graviditet, amming og fertilitet
GraviditetData mangler. Dyrestudier med cipaglukosidase alfa i kombinasjon med miglustat, samt med miglustat alene, har vist reproduksjonstoksisitet. Kombinasjonen er ikke anbefalt under graviditet. Pålitelige prevensjonsmidler skal brukes av kvinner i fertil alder i løpet av behandling og i 4 uker etter seponering. Anbefales ikke til kvinner i fertil alder som ikke bruker pålitelig prevensjon.
AmmingUkjent om cipaglukosidase alfa og miglustat utskilles i human morsmelk. Data fra dyr har vist overgang av miglustat og cipaglukosidase alfa i melk. En risiko for nyfødte/spedbarn som ammes kan ikke utelukkes. Det må tas en beslutning om amming skal opphøre eller behandling avstås fra, basert på nytte-/risikovurdering.
FertilitetData mangler. Ingen effekt på spermatogenesen er sett hos hannrotter etter administrering i kombinasjon med miglustat eller ved monoterapi. Det er sett økt preimplantasjonstap hos hunnrotter ved kombinasjon med miglustat og med miglustat alene.
Bivirkninger
Frekvensintervaller: Svært vanlige (≥1/10), vanlige (≥1/100 til <1/10), mindre vanlige (≥1/1000 til <1/100), sjeldne (≥1/10 000 til <1/1000), svært sjeldne (<1/10 000) og ukjent frekvens.
Egenskaper og miljø
VirkningsmekanismePompes sykdom skyldes mangel på syre-alfa-glukosidase (GAA) som nedbryter glykogen til glukose inne i lysosomet. Cipaglukosidase alfa erstatter det fraværende eller svekkede endogene enzymet. Cipaglukosidase alfa stabiliseres ved at miglustat reduserer tapet av enzymaktivitet i blodet under infusjon.
AbsorpsjonTmax ca. 4 timer.
FordelingGjennomsnittlig Vd 2-4,7 liter.
HalveringstidGjennomsnittlig terminal t1/2 er 1,6-2,6 timer. Ved samtidig bruk med miglustat øker distribusjonshalveringstiden med 48% og plasmaclearance reduseres med 27%.
Pakninger, priser og refusjon
Pombiliti, PULVER TIL KONSENTRAT TIL INFUSJONSVÆSKE, oppløsning:
| Styrke | Pakning Varenr. |
Refusjon | Pris (kr) | R.gr. |
|---|---|---|---|---|
| 105 mg | 1 stk. (hettegl.) 544714 |
- |
13 842,20 | C |
Basert på SPC godkjent av DMP/EMA:
12.09.2024
Sist endret: 19.12.2025
(priser og ev. refusjon oppdateres hver 14. dag)