Kanuma

Enzym.

KONSENTRAT TIL INFUSJONSVÆSKE, oppløsning 2 mg/ml: 1 ml inneh.: Sebelipase alfa 2 mg, natriumsitrat, sitronsyremonohydrat, humant serumalbumin, vann til injeksjonsvæsker.

Indikasjoner

Langsiktig enzymerstatningsterapi (ERT) hos pasienter i alle aldre med lysosomal syrelipase (LAL)-mangel.

Dosering

Mht. sporbarhet skal preparatnavn og batchnr. noteres i pasientjournalen. Behandling skal overvåkes av helsepersonell med erfaring i behandling av pasienter med LAL-mangel, andre stoffskiftelidelser eller kroniske leversykdommer. Skal administreres av opplært helsearbeider som kan håndtere medisinske nødssituasjoner.
Spedbarn (<6 måneder) med raskt progressiv LAL-mangel: Anbefalt startdose er 1 mg/kg, gitt som i.v. infusjon 1 gang/uke. Doseeskalering til 3 mg/kg 1 gang/uke skal vurderes.
Barn og voksne som ikke hadde hurtig progredierende LAL-mangel før 6 måneders alder: Anbefalt dose er 1 mg/kg, gitt som i.v. infusjon 1 gang annenhver uke.

Spesielle pasientgrupper: Nedsatt lever-/nyrefunksjon: Ingen dosejustering anbefales. Barn: Bruk hos spedbarn med bekreftet multippel organsvikt bør skje etter behandlende leges skjønn. Eldre (≥65 år): Sikkerhet og effekt er ikke evaluert. Ingen alternative doseregimer kan anbefales. Overvektige: Sikkerhet og effekt er ikke grundig evaluert. Ingen alternative doseringsregimer anbefales.

Tilberedning/Håndtering: For instruksjoner om fortynning av legemidlet før administrering, se SPC.

Administrering: Til i.v. bruk. Totalt infusjonsvolum skal administreres over ca. 2 timer. 1-times infusjon kan vurderes etter at tolerabilitet er fastslått. Infusjonsperioden kan forlenges ved opptrapping av dosen. Skal administreres via et 0,2 μm filter.

Kontraindikasjoner

Livstruende overfølsomhet (anafylaktisk reaksjon) for virkestoffet når forsøk på reintroduksjon er mislykket, eller overfor egg eller noen av hjelpestoffene.

Forsiktighetsregler

Overfølsomhetsreaksjoner, inkl. anafylakse, er rapportert. Hensiktsmessig medisinsk støtte må være lett tilgjengelig under administrering. Ved alvorlige reaksjoner skal infusjonen avbrytes umiddelbart. Etter 1. infusjon, inkl. 1. infusjon etter en doseøkning, skal pasienten observeres i 1 time for å overvåke ev. tegn eller symptomer på anafylaksi eller alvorlig overfølsomhetsreaksjon. Mht. pasienter som har opplevd allergiske reaksjoner under infusjonen, skal det utvises forsiktighet ved readministrering. Hvis infusjonen avbrytes, kan den gjenopptas ved langsommere hastighet med tolererte økninger. Forhåndsbehandling med antipyretika og/eller antihistaminer kan forhindre etterfølgende reaksjoner i de tilfellene der symptomatisk behandling er påkrevd. Ved alvorlige bivirkninger og ved manglende effekt eller tap av effekt, bør pasienten testes for tilstedeværelse av antistoffer. Inneholder 33 mg natrium pr. hetteglass, tilsv. 1,7% av WHOs anbefalte maks. daglige inntak på 2 g for en voksen. Administreres i natriumklorid 9 mg/ml (0,9%) infusjonsvæske. Dette bør vurderes ved kontrollert natriumdiett.

Interaksjoner

Gå til interaksjonsanalyse

Ingen interaksjonsstudier er utført. Siden sebelipase alfa er et rekombinant, humant protein, er det liten sannsynlighet for CYP450-medierte interaksjoner eller andre legemiddelinteraksjoner.

Graviditet, amming og fertilitet

Graviditet: Ingen data. Dyrestudier indikerer ingen direkte eller indirekte skadelige effekter mht. reproduksjonstoksisitet. Som et forsiktighetstiltak anbefales ikke bruk under graviditet.

Amming: Utskillelse i morsmelk er ukjent. Ingen data fra studier med ammende. Det må tas en beslutning om amming skal opphøre eller behandling avstås fra, basert på nytte-/risikovurdering.

Fertilitet: Ingen data. Dyrestudier viser ingen tegn til nedsatt fertilitet.

Bivirkninger

Spedbarn (<6 måneder)

Organklasse	Bivirkning
Gastrointestinale
Svært vanlige	Brekning, diaré, gastroøsofageal reflukssykdom, oppkast
Generelle
Svært vanlige	Feber, frysninger, hypertermi, ødem
Hjerte
Svært vanlige	Takykardi
Hud
Svært vanlige	Eksem, kløe, makulopapuløst utslett, urticaria, utslett
Immunsystemet
Svært vanlige	Øyelokksødem
Kar
Svært vanlige	Hypertensjon, pallor
Luftveier
Svært vanlige	Hoste, hvesing, nysing, pustebesvær, rhinitt, tett nese
Nevrologiske
Svært vanlige	Hypotoni
Psykiske
Svært vanlige	Agitasjon, irritabilitet
Undersøkelser
Svært vanlige	Redusert oksygenmetning, økt blodtrykk, økt hjerterytme, økt kroppstemperatur, økt respirasjonsfrekvens

Spedbarn (<6 måneder)

Frekvens	Bivirkning
Svært vanlige
Gastrointestinale	Brekning, diaré, gastroøsofageal reflukssykdom, oppkast
Generelle	Feber, frysninger, hypertermi, ødem
Hjerte	Takykardi
Hud	Eksem, kløe, makulopapuløst utslett, urticaria, utslett
Immunsystemet	Øyelokksødem
Kar	Hypertensjon, pallor
Luftveier	Hoste, hvesing, nysing, pustebesvær, rhinitt, tett nese
Nevrologiske	Hypotoni
Psykiske	Agitasjon, irritabilitet
Undersøkelser	Redusert oksygenmetning, økt blodtrykk, økt hjerterytme, økt kroppstemperatur, økt respirasjonsfrekvens

Barn (≥6 måneder) og voksne

Organklasse	Bivirkning
Gastrointestinale
Vanlige	Abdominal distensjon, diaré, kvalme, magesmerte
Generelle
Vanlige	Brystubehag, fatigue, feber, frysninger, indurasjon på infusjonsstedet, ødem
Hjerte
Vanlige	Takykardi
Hud
Vanlige	Eksem, kløe, urticaria, utslett (inkl. papuløst og kløende)
Immunsystemet
Vanlige	Anafylaktisk reaksjon
Infeksiøse
Vanlige	Urinveisinfeksjon
Kar
Vanlige	Hyperemi, hypotensjon
Kjønnsorganer/bryst
Vanlige	Menoragi
Luftveier
Vanlige	Dyspné, laryngealt ødem
Nevrologiske
Vanlige	Svimmelhet
Psykiske
Vanlige	Angst, insomni
Skader/komplikasjoner
Vanlige	Infusjonsrelatert reaksjon
Stoffskifte/ernæring
Vanlige	Forbigående hyperkolesterolemi, forbigående hypertriglyseridemi
Undersøkelser
Vanlige	Økt kroppstemperatur
Øye
Vanlige	Øyelokksødem

Barn (≥6 måneder) og voksne

Frekvens	Bivirkning
Vanlige
Gastrointestinale	Abdominal distensjon, diaré, kvalme, magesmerte
Generelle	Brystubehag, fatigue, feber, frysninger, indurasjon på infusjonsstedet, ødem
Hjerte	Takykardi
Hud	Eksem, kløe, urticaria, utslett (inkl. papuløst og kløende)
Immunsystemet	Anafylaktisk reaksjon
Infeksiøse	Urinveisinfeksjon
Kar	Hyperemi, hypotensjon
Kjønnsorganer/bryst	Menoragi
Luftveier	Dyspné, laryngealt ødem
Nevrologiske	Svimmelhet
Psykiske	Angst, insomni
Skader/komplikasjoner	Infusjonsrelatert reaksjon
Stoffskifte/ernæring	Forbigående hyperkolesterolemi, forbigående hypertriglyseridemi
Undersøkelser	Økt kroppstemperatur
Øye	Øyelokksødem

Rapportering av bivirkninger

Overdosering/Forgiftning

I kliniske studier ble doser økt opptil 5 mg/kg 1 gang i uken, uten at spesifikke tegn eller symptomer ble observert.

Egenskaper

Klassifisering: Sebelipase alfa er en rekombinant, human, lysosomal syrelipase (rhLAL).

Virkningsmekanisme: Bindes til celleoverflatereseptorer via glykaner uttrykt på proteinet, og blir deretter tatt opp i lysosomer. Katalyserer den lysosomale hydrolysen av kolesterylestere og triglyserider, og frigjør kolesterol, glyserol og frie fettsyrer. Erstatning av LAL-enzymaktivitet fører til reduksjon av leverens fettinnhold og transaminaser, aktiverer metabolisering av kolesterylestere og triglyserider i lysosomer, og fører til reduksjon i LDL-kolesterol, ikke-HDL-kolesterol og triglyserider, og økning i HDL-kolesterol.

Absorpsjon: T_max 1,3 timer (barn 4-11 år), 1,1 timer (barn 12-17 år), 1,3 timer (voksne ≥18 år).

Fordeling: Sentralt Vd 3,6 liter (barn 4-11 år), 5,4 liter (barn 12-17 år), 5,3 liter (voksne ≥18 år).

Halveringstid: T_¹/₂ 0,1 timer (voksne og barn ≥4 år). Clearance 31,1 liter/time (barn 4-11 år), 37,4 liter/time (barn 12-17 år), 38,2 liter/time (voksne ≥18 år).

Oppbevaring og holdbarhet

Oppbevares i kjøleskap (2-8°C). Skal ikke fryses. Oppbevares i originalemballasjen for å beskytte mot lys. Etter fortynning: Bør fra et mikrobiologisk synspunkt brukes umiddelbart. Brukeren er ansvarlig for oppbevaringstid og -forhold, som normalt skal være <24 timer ved 2-8°C, eller i opptil 12 timer <25°C, med mindre fortynning/rekonstituering er utført under aseptiske forhold.

Pakninger, priser, refusjon og SPC

Kanuma, KONSENTRAT TIL INFUSJONSVÆSKE, oppløsning:

Styrke	Pakning Varenr.	SPC¹	Refusjon² Byttegruppe	Pris (kr)³	R.gr.⁴
2 mg/ml	10 ml (hettegl.) 412241		- -	104592,70	C

¹Lenkene går til godkjente preparatomtaler (SPC) på Legemiddelverkets nettside. Legemidler sentralt godkjent i EU/EØS lenkes til preparatomtaler på nettsiden til The European Medicines Agency (EMA). For sentralt godkjente legemidler ligger alle styrker og legemiddelformer etter hverandre i samme dokument.

²Gjelder forhåndsgodkjent refusjon. For informasjon om individuell stønad, se HELFO.

³Angitt pris er maksimal utsalgspris fra apotek. Pakninger som selges uten resept er angitt med stjerne *. Det er fri prisfastsettelse for pakninger som selges uten resept, og maksimal utsalgspris kan derfor ikke angis.

⁴Reseptgruppe. Utleveringsgruppe.

Sist endret: 18.05.2020
(priser og ev. refusjon oppdateres hver 14. dag)

Basert på SPC godkjent av SLV/EMA:

23.04.2020

Abdominal: Adjektiv som brukes for å beskrive noe som har med bukhulen å gjøre.

Absorpsjon: Opptak i kroppen. Virkestoff absorberes av kroppen for å kunne transporteres til de steder de skal virke. Opptak kan skje gjennom tarmvegg, hud og slimhinner.

Agitasjon (Hypereksitabilitet): Rastløshet, uro og ukontrollerte bevegelser. Kjennetegnes ved at personen er opphisset/oppskaket.

Allergisk reaksjon: Kroppsreaksjon som inkluderer opphovning, rødhet, kløe, rennende nese og pustevansker når kroppen blir utsatt for noe den er allergisk mot, f.eks. pollen, legemidler, visse matvarer og pelsdyr. En alvorlig allergisk reaksjon kan føre til anafylaksi.

Anafylakse (Anafylaktisk reaksjon, Anafylaksi): Akutt og alvorlig allergisk reaksjon med symptomer som feber, utslett, opphovning, pustebesvær og blodtrykksfall. Anafylaktisk sjokk er livstruende om man ikke setter i gang med legemiddelbehandling i form av antihistaminer og adrenalin.

Angst (Engstelse): Tilstand der hovedsymptomet er irrasjonell frykt.

Antihistamin: Legemiddel som hemmer effekten av histamin, og som brukes ved behandling av allergi.

Antipyretika (Antipyretikum, Antipyretiske midler): Legemidler som reduserer feber uten å senke normal kroppstemperatur.

Clearance: Et mål på kroppens evne til å skille ut en substans pr. tidsenhet, vanligvis via nyrene.

CYP450 (Cytokrom P-450, CYP): Gruppe av jernholdige enzymer som i stor grad er involvert i nedbrytningen av legemidler i kroppen.

Diaré (Løs mage): Tyntflytende og hyppig avføring. Diaré som skyldes bakterie- eller virusinfeksjon kalles enteritt eller gastroenteritt.

Dyspné (Tung pust, Tungpustethet): Tung og anstrengende pust. Oppstår vanligvis ved anstrengelse, men ved visse hjerte- og lungesykdommer, selv ved hvile.

Eksem: Samlebetegnelse for overflatiske hudbetennelser som vanligvis er langvarige og ikke-smittsomme. Vanligvis får man ett eller flere symptomer som rødhet, hevelser, småblemmer, hudfortykkelse og hudavflassing. Eksem kan ha flere årsaker som f.eks. arvelige faktorer, eller stoffer som kommer i kontakt med huden som nikkel og vaskemidler, såkalt kontakteksem.

Enzym: Protein som katalyserer (øker hastigheten på) biokjemiske reaskjoner i en celle.

Feber (Pyreksi, Febertilstand): Kroppstemperatur på 38°C eller høyere (målt i endetarmen).

Fertilitet (Fruktbarhet): Evnen til å få barn.

Forgiftning: Tilstand som skyldes inntak av giftige stoffer, slik som legemidler, rusmidler, kjemikalier eller stoffer som finnes naturlig i dyr og planter, i en slik mengde at det kan føre til alvorlig skade.

Gastroøsofageal reflukssykdom (GERD, GØRS): (GERD: GastroEsophageal Reflux Disease. GØRS: Gastroøsofageal reflukssykdom.): Oppgulp av magesyre og mageinnhold fra magen til spiserøret. Oppstøtene kommer flere ganger i uken og kan påvirke livskvaliteten til pasienten betydelig. Andre symptomer på sykdommen kan inkludere magesmerter, tørrhoste og følelse av en klump i brystet. Kvalme og natthoste som ligner astma kan også forekomme. Det er flere årsaker til sykdommen. Den vanligste er at den nederste lukkemuskelen i spiserøret avslappes i for lang tid, slik at mageinnholdet kan komme tilbake til spiserøret. Det kan også skyldes nedsatt spyttproduksjon og at den nedre lukkemuskelen ikke lukkes helt. For de fleste er gastroøsofageal reflukssykdom en kronisk tilstand.

Halveringstid (t1/2, T1/2): Tiden det tar til konsentrasjonen (mengden) av et virkestoff er halvert.

HDL: (HDL: high density lipoprotein) HDL er et stoff som transporterer kolesterol og andre fettstoffer i blodet. Siden HDL fjerner kolesterol fra blodkarvegger reduseres risikoen for hjerte-karsykdom.

Hyperkolesterolemi: En tilstand med en unormal høy mengde kolesterol i blodet. For mye kolesterol i blodet kan forårsakes av for høyt alkoholkonsum, samt dårlige kost- og mosjonsvaner. I tillegg finnes noen arvelige tilstander.

Hypertensjon (Høyt blodtrykk): Høyt blodtrykk er definert som overtrykk (systolisk trykk) over 140 og/eller undertrykk (diastoliske trykk) over 90 mm Hg.

Hypertermi (Overopphetning): Unormal høy kroppstemperatur.

Hypertriglyseridemi: Økte nivåer av triglyserider i blodet. Triglyserider er den viktigste bestanddel i animalsk og vegetabilsk fett.

Hypotensjon (Lavt blodtrykk): Lavt blodtrykk kan føre til svimmelhet og besvimelse. Lavt blodtrykk kan være en bivirkning av behandling mot høyt blodtrykk. Normalt blotrykk er definert som overtrykk (systolisk trykk) 120 mm Hg og undertrykk (diastolisk trykk) 80 mm Hg.

Hypotoni (Muskelhypotoni, Hypotoni i musklene): Hypotoni er minsket/nedsatt muskelspenning.

I.v. (Intravenøs, Intravenøst): Begrepet betegner administrering av et parenteralt preparat som skal gis intravenøst.

Indikasjoner: I medisinsk sammenheng brukes indikasjoner for å beskrive grunner til å igangsette et bestemt tiltak, slik som legemiddelbehandling.

Insomni (Søvnløshet): Problemer med å sovne, urolig nattesøvn, problemer med å sove lenge nok og/eller dårlig søvnkvalitet.

Kontraindikasjoner: Forhold som i et spesielt tilfelle taler imot en viss handlemåte, f.eks. en behandlingsmetode. I Felleskatalogtekstene må de forhold som angis tolkes som absolutte kontraindikasjoner, hvilket betyr at bruken skal unngås helt.

Kvalme: Kvalme (nausea) er en ubehagsfornemmelse i mellomgulv og mage, som ofte er fulgt av en følelse av at en vil kaste opp. Kvalme kan forekomme f.eks. ved reisesyke, graviditet, migrene, sykdom i mage-tarmkanalen, forgiftninger, sykdom i hjernen/indre øret, skader i hodet/hjernen og bruk av legemidler (bivirkning).

LDL (Low Density Lipoprotein): (LDL: Low Density Lipoprotein) LDL er et protein i blodet som transporterer kolesterol og andre blodfettstoffer. Høye nivåer av LDL kan føre til hjertesykdom.

Lysosom: Vesikkel (blære) inne i en celle, inneholder enzymer.

Menoragi (Kraftig menstruasjonsblødning, Økt menstruasjonsblødning): Kraftig og regelmessig menstruasjon som varer mer enn 8 dager og/eller med blødningsmengde over 80 ml/menstruasjon. Hos de fleste er årsaken ukjent, men kjente årsaker er livmorinnlegg (spiral) og livmorknuter (myomer).

Rhinitt: Betennelse i nesens slimhinne som gir utslag som tett nese, rennende nese, nysing, kløe og hodepine.

Takykardi: Unormalt rask hjerterytme, definert som puls over 100 slag/minutt.

Urinveisinfeksjon (UVI): En betennelsestilstand i urinblæren. Som regel er det bakterier fra tarmen som gir urinveisinfeksjon.

Urticaria (Elveblest): Reaksjon i huden, gjerne over et stort hudområde. Sees som røde vabler.

Vd (Distribusjonsvolum, Fordelingsvolum): Et teoretisk volum som beskriver hvordan et legemiddel fordeler seg i vev og blodbane. Ved et lavt distribusjonsvolum fordeler legemiddelet seg i liten grad utenfor blodbanen. Distribusjonsvolumet vil være ca. 5 liter hos et voksent menneske for et legemiddel som hovedsakelig befinner seg i plasma.

Ødem (Væskeoppsamling, Væskeopphopning, Væskeansamling): Sykelig opphoping av væske i vevet utenfor cellene. Folkelig beskrives dette som ‘vann i kroppen’.