Middel mot Fabrys sykdom.

ATC-nr.: A16A X14

   Står ikke på WADAs dopingliste

Bestill bekreftelse på dopingsøk



KAPSLER, harde 123 mg: Hver kapsel inneh.: Migalastathydroklorid tilsv. migalastat 123 mg, hjelpestoffer. Fargestoff: Titandioksid (E 171), indigokarmin (E 132), svart jernoksid (E 172).


Indikasjoner

Langsiktig behandling av voksne og ungdom ≥16 år med bekreftet diagnose på Fabrys sykdom (α-galaktosidase A-mangel) og som har en mottakelig mutasjon (se tabellene i SPC).

Dosering

Behandling skal initieres og overvåkes av spesialist med erfaring i diagnostisering og behandling av Fabrys sykdom.
Voksne, inkl. eldre og ungdom ≥16 år: 1 kapsel 1 gang hver 2. dag.
Glemt dose: Preparatet skal ikke tas 2 påfølgende dager. Glemt dose skal kun tas hvis det er gått <12 timer fra normalt doseringstidspunkt. Hvis det er gått >12 timer skal glemt dose ikke tas, og vanlig doseringsplan følges.
Spesielle pasientgrupper: Nedsatt leverfunksjon: Dosejustering ikke nødvendig. Nedsatt nyrefunksjon: Ikke anbefalt ved GFR <30 ml/minutt/1,73 m2. Barn 0-15 år: Sikkerhet og effekt er ikke fastslått.
Administrering: Skal tas til samme tid hver 2. dag. Skal ikke tas innen 2 timer før eller etter mat, for å gi minst 4 timers faste. Klare væsker, inkl. kullsyredrikkevarer, kan inntas i løpet av denne tiden. Skal svelges hele. Skal ikke deles, knuses eller tygges.

Kontraindikasjoner

Overfølsomhet for innholdsstoffene.

Forsiktighetsregler

Det anbefales at nyrefunksjon, ekkokardiografiske parametre og biokjemiske markører overvåkes regelmessig (hver 6. måned). Ved klinisk relevant forverring bør ytterligere klinisk evaluering eller seponering vurderes. Ikke indisert til bruk hos pasienter med ikke-mottakelige mutasjoner. Det er ikke sett reduksjon i proteinuri. Ikke beregnet for samtidig bruk med enzymerstatningsterapi.

Interaksjoner

For utfyllende informasjon fra Legemiddelverket om relevante interaksjoner, se A16A X14

Gå til interaksjonsanalyse


Graviditet, amming og fertilitet

Graviditet: Begrensede data. Ikke anbefalt under graviditet eller til fertile kvinner som ikke bruker prevensjon.
Amming: Utskillelse i morsmelk er ukjent. Utskilles i melk hos rotter. Risiko for at det diende barnet eksponeres for migalastat kan ikke utelukkes. Det må tas en beslutning om amming skal opphøre eller behandling avstås fra, basert på nytte-/risikovurdering.
Fertilitet: Effekt på human fertilitet er ikke undersøkt. Påvirker ikke fertilitet hos hunnrotter.

Bivirkninger

Svært vanlige (≥1/10): Nevrologiske: Hodepine. Vanlige (≥1/100 til <1/10): Gastrointestinale: Diaré, kvalme, abdominalsmerte, konstipasjon, munntørrhet, plutselig avføringstrang, dyspepsi. Hjerte/kar: Palpitasjoner. Hud: Utslett, pruritus. Luftveier: Dyspné, epistakse. Muskel-skjelettsystemet: Muskelspasmer, myalgi, torticollis, smerter i ekstremiteter. Nevrologiske: Parestesi, svimmelhet, hypoestesi. Nyre/urinveier: Proteinuri. Psykiske: Depresjon. Undersøkelser: Forhøyet CK i blod, vektøkning. Øre: Vertigo. Øvrige: Fatigue, smerter.

Rapportering av bivirkninger


Overdosering/Forgiftning

Symptomer: Hodepine og svimmelhet var vanligst ved doser opptil hhv. 1250 mg og 2000 mg.
Behandling: Generell medisinsk behandling.
Se Giftinformasjonens anbefalinger: A16A X14

Egenskaper

Virkningsmekanisme: Migalastat er en farmakologisk chaperon som binder seg selektivt og reversibelt med høy affinitet til de aktive setene på visse mutante former av α-Gal A, hvis genotyper refereres til som mottakelige mutasjoner. Bindingen stabiliserer mutante former av α-Gal A i endoplasmatisk retikulum, og bidrar til riktig transport til lysosomer. I lysosomene vil dissosiasjon av migalastat gjenopprette α-Gal A-aktivitet, noe som fører til katabolisme av GL-3 og relaterte substrater.
Absorpsjon: Biotilgjengelighet ca. 75%. Tmax 3 timer.
Proteinbinding: Ingen.
Fordeling: Vd 77-133 liter.
Halveringstid: Cl/F ca. 11-14 liter/time. T1/2 ca. 3-5 timer.
Utskillelse: Ca. 77% i urin (55% uendret), ca. 20% i feces.

Oppbevaring og holdbarhet

Oppbevares i originalpakningen for å beskytte mot fuktighet.

Sist endret: 14.02.2018
(priser og ev. refusjon oppdateres hver 14. dag)


Basert på SPC godkjent av SLV/EMA:

28.03.2019

 

Lenkene går til godkjente preparatomtaler (SPC) på Legemiddelverkets nettside. Legemidler sentralt godkjent i EU/EØS lenkes til preparatomtaler på nettsiden til The European Medicines Agency (EMA). For sentralt godkjente legemidler ligger alle styrker og legemiddelformer etter hverandre i samme dokument.


Galafold, KAPSLER, harde:

StyrkePakning
Varenr.
Refusjon1
Byttegruppe
Pris (kr)2R.gr.3SPC
123 mg14 stk. (blister)
434967
H-resept
-
186217,20CSPC_ICON

1Gjelder forhåndsgodkjent refusjon. For informasjon om individuell stønad, se HELFO.

2Pakninger som selges uten resept er angitt med stjerne * i kolonnen Pris. Det er fri prisfastsettelse for pakninger som selges uten resept, og maksimal utsalgspris kan derfor ikke angis.

3Reseptgruppe. Utleveringsgruppe.


Ordforklaringer til teksten
 

Ordforklaringer

absorpsjon: Opptak i kroppen. Virkestoff absorberes av kroppen for å kunne transporteres til de steder de skal virke. Opptak kan skje gjennom tarmvegg, hud og slimhinner.

biotilgjengelighet: Angir hvor stor del av tilført legemiddeldose som når blodbanen. Legemidler som gis intravenøst har 100% biotilgjengelighet.

ck (kreatinkinase, kreatinfosfokinase, cpk): Et enzym som finnes i muskelvev og som spalter kreatinfosfat. Finnes normalt i lav konsentrasjon i blod, men øker ved muskelskade, f.eks. ved hjerteinfarkt.

diaré (løs mage): Tyntflytende og hyppig avføring. Diaré som skyldes bakterie- eller virusinfeksjon kalles enteritt eller gastroenteritt.

dyspepsi (fordøyelsesbesvær, fordøyelsesproblemer): Fordøyelsesproblemer med symptomer som vedvarende eller tilbakevendende smerter fra magen og øvre del av buken. Smerten kan variere og oppstår ofte i forbindelse med spising. Dyspepsi rammer ca. 25% av befolkningen. Vanligvis er årsaken ikke sykdom og det kalles da funksjonell dyspepsi.

dyspné (tung pust, tungpustethet): Tung og anstrengende pust. Oppstår vanligvis ved anstrengelse, men ved visse hjerte- og lungesykdommer, selv ved hvile.

fabrys sykdom: Arvelig stoffskiftesykdom som forårsakes av mangel på et enzym (alfagalaktosidase A) som er involvert i nedbrytningen av bestemte kjemiske stoffer i cellene. Dette fører til opphopning av skadelige stoffer, noe som kan gi organskader.

fertilitet (fruktbarhet): Evnen til å få barn.

forgiftning: Tilstand som skyldes inntak av giftige stoffer, slik som legemidler, rusmidler, kjemikalier eller stoffer som finnes naturlig i dyr og planter, i en slik mengde at det kan føre til alvorlig skade.

gfr: (GFR: Glomerulær filtrasjonsrate) Mål på vannmengden som filtreres ut av plasma i nyrene. Verdien sier noe om hvor godt nyrene fungerer. Ved nyresykdom faller verdien, vanligvis også ved økende alder.

halveringstid (t1/2, t1/2): Tiden det tar til konsentrasjonen (mengden) av et virkestoff er halvert.

indikasjoner: I medisinsk sammenheng brukes indikasjoner for å beskrive grunner til å igangsette et bestemt tiltak, slik som legemiddelbehandling.

kontraindikasjoner: Forhold som i et spesielt tilfelle taler imot en viss handlemåte, f.eks. en behandlingsmetode. I Felleskatalogtekstene må de forhold som angis tolkes som absolutte kontraindikasjoner, hvilket betyr at bruken skal unngås helt.

kvalme: Kvalme (nausea) er en ubehagsfornemmelse i mellomgulv og mage, som ofte er fulgt av en følelse av at en vil kaste opp. Kvalme kan forekomme f.eks. ved reisesyke, graviditet, migrene, sykdom i mage-tarmkanalen, forgiftninger, sykdom i hjernen/indre øret, skader i hodet/hjernen og bruk av legemidler (bivirkning).

lysosom: Vesikkel (blære) inne i en celle, inneholder enzymer.

munntørrhet (xerostomi, tørr munn): Tørre slimhinner i munnen som følge av nedsatt spyttsekresjon.

utskillelse (ekskresjon): Hvordan kroppen skiller ut virkestoff og eventuelle metabolitter. Utskillelse av legemidler skjer hovedsakelig via nyrene eller via gallen.

vd (distribusjonsvolum, fordelingsvolum): Et teoretisk volum som beskriver hvordan et legemiddel fordeler seg i vev og blodbane. Ved et lavt distribusjonsvolum fordeler legemiddelet seg i liten grad utenfor blodbanen. Distribusjonsvolumet vil være ca. 5 liter hos et voksent menneske for et legemiddel som hovedsakelig befinner seg i plasma.