Preparater A-Z
Orfadin, KAPSLER, harde:
| Styrke | Pakning | Varenr | Pris | Refusjon | SPC |
|---|---|---|---|---|---|
| 2 mg | 60 stk. (flaske) | 028328 | kr 8173,80 | - |  |
| 5 mg | 60 stk. (flaske) | 528233 | kr 16308,30 | - | |
| 10 mg | 60 stk. (flaske) | 463724 | kr 29558,40 | - | |
Orfadin
Står ikke på WADAs dopinglisteKAPSLER, harde 2 mg, 5 mg og 10 mg: Hver kapsel inneh.: Nitisinon 2 mg, resp. 5 mg og 10 mg, hjelpestoffer. Fargestoff: Titandioksid (E 171), sort jernoksid (E 172).
Indikasjoner:
Behandling av pasienter med bekreftet diagnose på hereditær tyrosinemi type 1 (HT-1) i kombinasjon med diettmessig restriksjon av tyrosin og fenylalanin.Dosering:
Behandling bør innledes og overvåkes av lege med erfaring i behandling av HT-1-pasienter. Behandling av alle genotyper av sykdommen bør innledes så tidlig som mulig for å øke generell overlevelse, og for å unngå komplikasjoner som leversvikt, leverkreft og nyresykdom. Ved siden av nitisinonbehandlingen er diett uten fenylalanin og tyrosin påkrevd, og bør følges ved å overvåke aminosyrer i plasma. Nitisinondosen bør justeres individuelt. Anbefalt innledende dose for barn og voksne er 1 mg/kg kroppsvekt/dag fordelt på 2 doser. Dosejustering: Under regelmessig overvåking er det hensiktsmessig å følge med på suksinylaceton i urinen, leverfunksjonsprøver og alfaføtoproteinverdier. Hvis suksinylaceton i urinen fortsatt kan påvises 1 måned etter behandlingsstart, bør nitisinondosen økes til 1,5 mg/kg kroppsvekt/dag fordelt på 2 doser. En dose på 2 mg/kg kroppsvekt/dag kan bli nødvendig på grunnlag av evalueringen av alle biokjemiske parametere. Denne dosen bør anses som maks. dose for alle pasienter. Ved tilfredsstillende biokjemisk respons, bør dosen bare justeres i forhold til økning i kroppsvekt. I tillegg til testene ovenfor kan det, under den innledende behandlingen eller ved en forverring, bli nødvendig å følge alle tilgjengelige biokjemiske parametere nærmere (f.eks. suksinylaceton i plasma, 5-aminolevulinat (ALA) i urin og erytrocytt porfobilinogen (PBG)-syntaseaktivitet). Barn: Doseanbefalingene er de samme for barn som for voksne. Eldre og nedsatt lever- eller nyrefunksjon: Ingen spesifikke doseanbefalinger for eldre eller for pasienter med nedsatt nyre- eller leverfunksjon. Administrering: Kapslene svelges primært hele. Kapselen kan åpnes og innholdet løses opp i litt vann eller flytende diettprodukt umiddelbart før inntak.Forsiktighetsregler:
Spaltelampeundersøkelse av øynene anbefales før nitisinonbehandling innledes. Ved utvikling av øyelidelser, skal pasienten undersøkes omgående av oftalmolog. Det skal konstateres at pasienten holder seg til sitt diettmessige regime, og tyrosinkonsentrasjonen i plasma bør måles. En mer restriktiv tyrosin- og fenylalanindiett skal implementeres i tilfeller der tyrosinverdien i plasma er >500 µmol/liter. Det anbefales ikke å senke tyrosinkonsentrasjonen i plasma ved å redusere eller seponere nitisinon, siden den metabolske svikten kan resultere i at klinisk tilstand forverres. Leverfunksjon bør overvåkes regelmessig med leverfunksjonsprøver og røntgen. Det anbefales også å overvåke alfaføtoproteinkonsentrasjonen i serum. Forhøyet konsentrasjon av alfaføtoprotein i serum kan være et tegn på utilstrekkelig behandling. Pasienter med økende alfaføtoprotein eller tegn på knuter i leveren, skal alltid evalueres for ondartet levertilstand. Det anbefales å overvåke antall blodplater og hvite blodceller regelmessig, da noen få tilfeller med reversibel trombocytopeni og leukopeni er observert. Kontroller bør foretas hver 6. måned, kortere intervaller anbefales dersom det oppstår bivirkninger.Interaksjoner:
Formelle interaksjonsstudier med andre legemidler eller mat er ikke foretatt. Nitisinon metaboliseres in vitro av CYP 3A4, og dosejustering kan derfor bli nødvendig ved administrering sammen med hemmere eller induktorer av dette enzymet. På grunnlag av in vitro studier forventes det ikke at nitisinon vil hemme CYP 1A2, 2C9, 2C19, 2D6, 2E1 eller 3A4-mediert metabolisme. Nitisinon ble administrert sammen med mat under generering av data på effekt og sikkerhet. Det anbefales derfor at dersom nitisinonbehandling innledes med mat, skal det opprettholdes på rutinemessig basis.Graviditet/Amming:
Overgang i placenta: Tilstrekkelige data fra bruk til gravide foreligger ikke. Dyrestudier har vist reproduksjonstoksiske effekter. Risikoen for mennesker er ukjent. Skal ikke brukes under graviditet, hvis ikke strengt nødvendig. Overgang i morsmelk: Ukjent. Dyrestudier har vist skadelige postnatale effekter via eksponering for nitisinon i melk. Mødre som får nitisinon må derfor ikke amme, da risiko for barn som ammes ikke kan utelukkes.Bivirkninger:
Vanlige (≥1/100 til <1/10): Blod/lymfe: Trombocytopeni, leukopeni, granulocytopeni. Øye: Konjunktivitt, opacitas corneae, keratitt, fotofobi, øyesmerter. Mindre vanlige (≥1/1000 til <1/100): Blod/lymfe: Leukocytose. Hud: Eksfoliativ dermatitt, erytematøst utslett, pruritus. Øye: Blefaritt. Nitisinonbehandling er forbundet med høyere tyrosinverdier. Forhøyede verdier av tyrosin har vært forbundet med uklare hornhinner og hyperkeratotiske lesjoner. Restriksjon av tyrosin og fenylalanin i dietten bør begrense toksisiteten som forbindes med denne type tyrosinemi.Overdosering/Forgiftning:
Ingen rapporterte tilfeller. Utilsiktet inntak av nitisinon av individer som inntar normale dietter uten restriksjon av tyrosin og fenylalanin vil resultere i høyere tyrosinverdier. Forhøyede tyrosinverdier er forbundet med toksisitet for øyne, hud og nervesystem. Restriksjon av tyrosin og fenylalanin i dietten bør begrense toksisiteten som forbindes med denne type tyrosinemi. Det foreligger ingen informasjon om spesifikk behandling ved overdosering. Se Giftinformasjonens anbefalinger A16A X04.Egenskaper:
Klassifisering: Stoffskiftepreparat. Virkningsmekanisme: Nitisinon er en kompetitiv hemmer av 4-hydroksyfenylpyruvatdioksygenase. Ved å hemme normal katabolisering av tyrosin hos pasienter med HT-1, vil nitisinon forhindre oppsamling av de toksiske mellomproduktene maleylacetoacetat og fumarylacetoacetat. Hos pasienter med HT-1 blir disse mellomproduktene omdannet til de toksiske metabolittene suksinylaceton og suksinylacetonacetat. Suksinylaceton hemmer synteseveien til porfyrin og fører til oppsamling av 5-aminolevulinat. Halveringstid: 52,1 timer. Metabolisme: Begrenset CYP 3A4-mediert metabolisering.Sist endret: 24.11.2011
(priser og ev. refusjon oppdateres hver 14. dag)
