Orfadin

Forsiktighetsregler

Kontroller bør foretas hver 6. måned. Kortere intervaller anbefales ved bivirkninger. Tyrosinnivåer i plasma: Spaltelampeundersøkelse av øynene anbefales før behandling innledes og deretter minst 1 gang i året. Ved utvikling av øyelidelser, skal pasienten undersøkes omgående av oftalmolog. HT-1: Det skal konstateres at pasienten holder seg til sitt diettmessige regime, og tyrosinkonsentrasjonen i plasma bør måles. En mer restriktiv tyrosin- og fenylalanindiett skal implementeres i tilfeller der tyrosinverdien i plasma er >500 µmol​/​liter. Det anbefales ikke å senke tyrosinkonsentrasjonen i plasma ved å redusere eller seponere nitisinon, siden den metabolske svikten kan resultere i at klinisk tilstand forverres. AKU: Hos pasienter som utvikler keratopatier, skal tyrosinnivået i plasma overvåkes. Nitisinon seponeres midlertidig, men kan reintroduseres når symptomene har opphørt. Lever: HT-1: Leverfunksjon overvåkes regelmessig med leverfunksjonsprøver og røntgen. Det anbefales også å overvåke alfaføtoproteinkonsentrasjonen i serum. Forhøyet serumkonsentrasjon av alfaføtoprotein kan være et tegn på utilstrekkelig behandling. Pasienter med økende alfaføtoprotein eller tegn på knuter i leveren, skal alltid evalueres for ondartet levertilstand. Blodplater/hvite blodceller: Overvåkning av antall blodplater og hvite blodceller anbefales regelmessig ved HT-1 og AKU, da noen få tilfeller med reversibel trombocytopeni og leukopeni er sett ved HT-1. Hjelpestoffer i mikstur: 1 ml inneholder 500 mg glyserol. ≥10 g glyserol kan gi hodepine, magesyke og diaré. 1 ml inneholder 0,7 mg natrium og 1 mg natriumbenzoat. Bilirubinfrigjøring fra albumin forårsaket av benzosyre og -salter, kan gi økt forekomst av gulsott hos nyfødte premature og nyfødte etter fullgått svangerskap, og utvikle seg til kjerneikterus (ukonjugert bilirubin i hjernevevet). Nøye overvåkning av plasmanivåene av bilirubin hos nyfødte er derfor svært viktig. Bilirubinnivået bør måles før behandlinsstart. Ved markert forhøyet bilirubinnivå i plasma, spesielt hos premature med risikofaktorer som acidose og lavt albuminnivå, skal behandling med kapsler vurderes istedenfor mikstur, inntil normalisering av ukonjugert bilirubinnivå i plasma. Bilkjøring og bruk av maskiner: Liten påvirkning, men øyerelaterte bivirkninger kan påvirke synet. Dersom synet påvirkes, skal pasienten ikke kjøre bil eller bruke maskiner før dette har gått over.