FELLESKATALOGEN
KONSENTRAT TIL INFUSJONSVÆSKE, oppløsning 2 mg/ml: 1 ml inneh.: Pegunigalsidase alfa 2 mg, trinatriumsitratdihydrat, sitronsyre, natriumklorid.
Indikasjoner
Langsiktig enzymerstatningsbehandling hos voksne med bekreftet diagnose av Fabrys sykdom (mangel på alfa-galaktosidase).De regionale helseforetakenes anbefalinger
Dosering
Mht. sporbarhet skal preparatnavn og batchnr. noteres i pasientjournalen. Potensen til dette legemidlet skal ikke sammenlignes med potensen til andre pegylerte eller ikke‑pegylerte proteiner av samme legemiddelklasse. Behandling må håndteres av lege med erfaring med behandling av pasienter med Fabrys sykdom. Passende medisinske støttetiltak må være lett tilgjengelig ved administrering til pasienter som ikke har fått behandling før, eller som har opplevd kraftige overfølsomhetsreaksjoner overfor legemidlet tidligere. Premedisinering med antihistaminer og/eller kortikosteroider kan være tilrådelig ved tidligere overfølsomhetsreaksjon overfor legemidlet eller andre enzymerstatningsbehandlinger.
Voksne
Anbefalt dose er 1 mg/kg kroppsvekt gitt 1 gang hver 2. uke. Bytte av behandling fra agalsidase alfa eller beta: I de første 3 månedene (6 infusjoner) av behandlingen med Elfabrio, bør premedisinering fortsette og trappes ned gradvis basert på toleranse.
Spesielle pasientgrupper
- Nedsatt lever-/nyrefunksjon: Dosejustering ikke nødvendig.
- Barn og ungdom (0-17 år): Sikkerhet og effekt ikke fastslått. Ingen data.
- Eldre (≥65 år): Sikkerhet og effekt ikke evaluert, ingen alternative doseregimer kan anbefales. Kan gis samme dose som andre voksne.
Tilberedning/Håndtering Se pakningsvedlegget for instruksjoner om fortynning. Skal ikke blandes med andre legemidler pga. manglende uforlikelighetsstudier. Skal ikke brukes ved mistanke om kontaminering. Risting/omrøring skal unngås.
Administrering I.v. infusjon etter fortynning. Fortynningen gis via i.v. infusjon og filtreres gjennom et 0,2 µm in-line-filter med lav proteinbinding. Skal ikke infunderes i samme i.v. slange som andre preparater. Pasienten skal observeres for infusjonsrelaterte reaksjoner (IRR) i 2 timer etter infusjonen. Hjemmeinfusjon: Kan vurderes av behandlende lege hvis pasienten tåler infusjonene godt og ikke har hatt moderate/kraftige IRR på flere måneder. Pasienten skal være medisinsk stabil. Infrastruktur, ressurser og prosedyrer for hjemmeinfusjon, inkl. opplæring, må være etablert og tilgjengelig for helsepersonell med ansvar for hjemmeinfusjon. Helsepersonell skal være tilgjengelig til enhver tid under hjemmeinfusjonen og i en spesifisert tid etterpå. Før oppstart må pasienten/omsorgspersonen få opplæring av behandlende lege/sykepleier. Dose og infusjonshastighet som skal brukes hjemme skal være den samme som på sykehuset, og skal kun endres under tilsyn av behandlende lege. Ved bivirkninger under hjemmeinfusjonen, må denne stoppes umiddelbart og helsepersonell oppsøkes. Påfølgende infusjoner må kanskje skje i klinisk setting. Infusjonshastighet og -varighet: Første infusjon: 1 mg/kg kroppsvekt hver 2. uke.
Vedlikeholdsinfusjon: 1 mg/kg kroppsvekt hver 2. uke.
Målet for varigheten på infusjonen oppnås avhengig av hva pasienten tåler. Økning i infusjonshastighet skal gjøres gradvis med utgangspunkt i hastighet gitt ved 1. infusjon.
1Infusjonshastigheten kan justeres hvis det oppstår en IRR.
Kroppsvekt |
Totalt volum |
Infusjonsvarighet |
Infusjonshastighet1 |
|---|---|---|---|
<70 kg |
150 ml |
Ikke <3 timer |
0,83 ml/minutt |
70-100 kg |
250 ml |
Ikke <3 timer |
1,39 ml/minutt |
>100 kg |
500 ml |
Ikke <3 timer |
2,78 ml/minutt |
Målet for varigheten på infusjonen oppnås avhengig av hva pasienten tåler. Økning i infusjonshastighet skal gjøres gradvis med utgangspunkt i hastighet gitt ved 1. infusjon.
Kroppsvekt |
Totalt volum |
Infusjonsvarighet |
Infusjonshastighet1 |
|---|---|---|---|
<70 kg |
150 ml |
Ikke <1,5 timer |
1,68 ml/minutt |
70-100 kg |
250 ml |
Ikke <1,5 timer |
2,78 ml/minutt |
>100 kg |
500 ml |
Ikke <1,5 timer |
5,56 ml/minutt |
Forsiktighetsregler
Infusjonsrelaterte reaksjoner (IRR): Er sett, definert som alle relaterte bivirkninger som oppsto etter oppstart av infusjon og i <2 timer etter avslutning. Vanligste symptomer var overfølsomhet, kløe, kvalme, svimmelhet, frysninger og muskelsmerter. Håndtering må baseres på alvorlighetsgrad, og inkludere reduksjon av infusjonshastighet og behandling med legemidler som antihistaminer, antipyretika og/eller kortikosteroider for milde/moderate reaksjoner. Premedisinering med antihistaminer og/eller kortikosteroider kan forhindre etterfølgende reaksjoner i de tilfellene der symptomatisk behandling var nødvendig, selv om IRR oppsto hos enkelte etter at de var premedisinert. Ved IRR, inkl. overfølsomhetsreaksjoner eller anafylaktiske reaksjoner under infusjon, må infusjonen stoppes umiddelbart og hensiktsmessig medisinsk behandling igangsettes. Overfølsomhet: Er sett, inkl. lokalisert angioødem, bronkospasme, hypotensjon, generalisert urtikaria, dysfagi, utslett, dyspné, rødming, ubehag i brystet, kløe og tett nese. Ved kraftig allergisk/anafylaktisk reaksjon anbefales umiddelbar seponering og å følge gjeldende medisinsk standard for nødbehandling. Hos pasienter som har opplevd kraftige overfølsomhetsreaksjoner under infusjon av legemidlet, må forsiktighet utvises ved provokasjon (rechallenge), og passende medisinsk støtte må være lett tilgjengelig. Hos pasienter som har opplevd kraftige overfølsomhetsreaksjoner med enzymerstatningsinfusjoner (inkl. Elfabrio), bør hensiktsmessig medisinsk støtte være lett tilgjengelig. Immunogenisitet: Behandlingsindusert antistoffdannelse mot legemidlet (ADA) er sett. Tilstedeværelse av ADA kan være forbundet med høyere risiko for IRR, og det er mer sannsynlig at det oppstår kraftige IRR hos ADA-positive pasienter. Pasienter som utvikler IRR eller immunreaksjoner under behandling må overvåkes. Pasienter som er ADA-positive overfor andre enzymerstatningsbehandlinger, som har opplevd overfølsomhetsreaksjoner overfor Elfabrio, og pasienter som bytter over til Elfabrio, må overvåkes. Membranproliferativ glomerulonefritt: Er sett, som følge av avleiring av immunkomplekser i nyrene. Hjelpestoffer: Inneholder 48 mg natrium pr. hetteglass, tilsv. 2% av WHOs anbefalte maks. daglige inntak for voksne. Bilkjøring og bruk av maskiner: Svimmelhet/vertigo er sett. Disse pasientene bør avstå fra å kjøre bil eller bruke maskiner til symptomene har avtatt.Graviditet, amming og fertilitet
GraviditetIngen/begrensede data på bruk hos gravide. Dyrestudier indikerer ingen direkte/indirekte skadelige effekter. Bruk under graviditet frarådes med mindre det er strengt nødvendig.
AmmingUtskillelse i human morsmelk er ukjent. Utskilles i melk hos dyr. Risiko for nyfødte/spedbarn som ammes kan ikke utelukkes. Det må tas en beslutning om amming skal opphøre eller behandling avstås fra, basert på nytte-/risikovurdering.
FertilitetIngen kliniske data. Dyrestudier viser ingen tegn på nedsatt fertilitet.
Bivirkninger
Frekvensintervaller: Svært vanlige (≥1/10), vanlige (≥1/100 til <1/10), mindre vanlige (≥1/1000 til <1/100), sjeldne (≥1/10 000 til <1/1000), svært sjeldne (<1/10 000) og ukjent frekvens.
Egenskaper og miljø
KlassifiseringPegylert rekombinant form av human alfa-galaktosidase-A. Produseres i tobakkceller.
VirkningsmekanismeSupplerer eller erstatter alfa-galaktosidase-A, enzymet som katalyserer hydrolysen av de terminale alfa-galaktosyldelene av oligosakkarider og polysakkarider i lysosomet, og reduserer mengden opphoping av globotriaosylceramid (Gb3) og obotriaosylsfingosin (Lyso-Gb3).
Halveringstid53-134 timer.
Basert på SPC godkjent av DMP/EMA:
23.05.2024
Sist endret: 15.08.2024
(priser og ev. refusjon oppdateres hver 14. dag)