Replagal

Shire

Enzym.

ATC-nr.: A16A B03

  

   Står ikke på WADAs dopingliste

Bestill bekreftelse på dopingsøk



KONSENTRAT TIL INFUSJONSVÆSKE, oppløsning 1 mg/ml: 1 ml inneh.: Agalsidase alfa 1 mg, natriumdihydrogenfosfatmonohydrat, polysorbat 20, natriumklorid, natriumhydroksid, vann til injeksjonsvæsker.


Indikasjoner

Langsiktig enzymsubstitusjonsbehandling hos pasienter med bekreftet diagnose Fabrys sykdom (α-galaktosidase A-mangel).

Dosering

Skal administreres under tilsyn av lege med erfaring fra håndtering av pasienter med Fabrys sykdom eller andre arvelige metabolske lidelser.
Voksne, ungdom og barn ≥7 år: 0,2 mg/kg kroppsvekt administreres annenhver uke.
Spesielle pasientgrupper: Nedsatt leverfunksjon: Ingen studier er utført. Nedsatt nyrefunksjon: Ingen dosejustering nødvendig ved nyresvikt. Barn og unge: Ingen anbefalt dosering for barn <7 år, da sikkerhet og effekt ikke er vist. Ingen uventede sikkerhetsproblemer er påvist hos barn ≥7 år som fikk Replagal 0,2 mg/kg annenhver uke. Eldre >65 år: Ingen anbefalt dosering, da sikkerhet og effekt ikke er vist.
Tilberedning/Håndtering: Fortynnes med 9 mg/ml (0,9%) natriumkloridoppløsning. Aseptisk teknikk må benyttes. Skal ikke gis som infusjon samtidig med andre legemidler i samme i.v. slange. Etter fortynning vugges oppløsningen forsiktig. Skal ikke ristes. Inspiseres for partikler og misfarging før administrering. Bør anvendes umiddelbart etter fortynning. Anvendes kun til engangsbruk. Se pakningsvedlegg for ytterligere opplysninger.
Administrering: Gis som i.v. infusjon over 40 minutter.

Kontraindikasjoner

Overfølsomhet for noen av innholdsstoffene.

Forsiktighetsregler

Idiosynkratiske infusjonsrelaterte reaksjoner: Infusjonsreaksjoner er rapportert og kan være forbundet med hemodynamisk stress som utløser hjerteproblemer hos pasienter med eksisterende hjertemanifestasjoner av Fabrys sykdom. Ved milde/moderate akutte infusjonsreaksjoner, må legehjelp tilkalles straks og egnede tiltak treffes. Infusjonen kan avbrytes midlertidig (5-10 minutter) til symptomene går tilbake, for så å startes igjen. Milde og forbigående reaksjoner krever ikke nødvendigvis medisinsk behandling eller at infusjonen stanses. Oral eller i.v. forhåndsbehandling med antihistaminer og/eller kortikosteroider fra 1-24 timer før infusjon, kan forhindre senere reaksjoner. Overfølsomhetsreaksjoner av allergi-type: Allergilignende overfølsomhetsreaksjoner kan forekomme. Ved alvorlige allergiske eller anafylaktoide reaksjoner bør behandlingen umiddelbart avsluttes og egnet behandling startes. Antistoffer mot proteinet: Antistoffer mot proteiner kan utvikles. Pasienter med nedsatt nyrefunksjon: Forekomst av omfattende nyreskade kan begrense nyrenes respons på enzymsubstitusjonsbehandling, muligens pga. underliggende irreversible patologiske endringer. I slike tilfeller forblir tapet av nyrefunksjon innenfor forventet område for naturlig sykdomsutvikling.

Interaksjoner

For utfyllende informasjon fra Legemiddelverket om relevante interaksjoner, se A16A B03
Bør ikke administreres samtidig med klorokin, amiodaron, benokin eller gentamycin, da disse potensielt kan hemme intracellulær α-galaktosidaseaktivitet. I kliniske studier ble nevropatiske smertelindrende legemidler (som karbamazepin, fenytoin og gabapentin) administrert samtidig til de fleste pasienter uten at interaksjon ble påvist.

Gå til interaksjonsanalyse


Graviditet, amming og fertilitet

Graviditet: Svært begrensede kliniske data fra eksponerte svangerskap. Forsiktighet må utvises ved forskrivning til gravide.
Amming: Utskillelse i morsmelk er ukjent. Forsiktighet må utvises ved forskrivning til ammende.
Fertilitet: Ingen effekt er vist i dyrestudier med hannrotter.

Bivirkninger

Svært vanlige (≥1/10): Gastrointestinale: Kvalme. Hjerte/kar: Rødme. Nevrologiske: Hodepine. Øvrige: Rigor, pyreksi, smerte og ubehag, fatigue. Vanlige (≥1/100 til <1/10): Gastrointestinale: Diaré, oppkast, abdominalsmerter/ubehag. Hjerte/kar: Takykardi, palpitasjoner, hypertensjon. Hud: Akne, erytem, pruritus, utslett, livedo reticularis. Luftveier: Hoste, heshet, følelse av sammensnøring av halsen, dyspné, nasofaryngitt, faryngitt, økt sekresjon i halsen, rhinoré. Muskel-skjelettsystemet: Ubehag i muskler og skjelettsystem, myalgi, ryggsmerter, smerter i ekstremitetene, perifer hovenhet, artralgi, hovenhet i leddene. Nevrologiske: Svimmelhet, dysgeusi, nevropatisk smerte, skjelvinger, hypersomni, hypoestesi, parestesi. Stoffskifte/ernæring: Perifert ødem. Øre: Tinnitus, forverret tinnitus. Øye: Redusert korneal refleks, økt lakrimasjon. Øvrige: Økt fatigue, varmefølelse, kuldefølelse, asteni, brystsmerter, tetthet i brystet, influensalignende symptomer, utslett på injeksjonsstedet, malaise. Mindre vanlige (≥1/1000 til <1/100): Hud: Angionevrotisk ødem, urticaria. Immunsystemet: Anafylaktisk reaksjon, overfølsomhet. Luftveier: Redusert oksygenmetning. Muskel-skjelettsystemet: Tyngdefølelse. Nevrologiske: Parosmi. Svært sjeldne (<1/10 000), ukjent: Hjerte/kar: Hjertearytmi (atrieflimmer, ventrikulære ekstrasystoler, takyarytmi), iskemisk hjertesykdom, hjertesvikt, hypotensjon. Hud: Hyperhidrose. Rapporterte bivirkninger hos barn og ungdom er generelt sett de samme som hos voksne. Infusjonsrelaterte reaksjoner (pyreksi, dyspné, brystsmerter) og smerteeksaserbasjoner oppstår imidlertid hyppigere.

Rapportering av bivirkninger


Overdosering/Forgiftning

Sikkerhetsprofilen ved bruk av doser opptil 0,4 mg/kg pr. uke viser ingen forskjell fra anbefalt dose på 0,2 mg/kg annen hver uke.

Egenskaper

Klassifisering: Humanprotein α-galaktosidase A produsert ved genteknologi i human cellelinje.
Virkningsmekanisme: Agalsidase alfa katalyserer hydrolysen av Gb3 og spalter terminal galaktoserest fra molekylet. Reduserer akkumuleringen av Gb3 i mange celletyper, inkl. endotel- og parenkymceller.
Fordeling: Vd: Ca. 17% av kroppsvekten.
Halveringstid: Ca. 108 ± 17 minutter hos menn, og ca. 89 ± 28 minutter hos kvinner. Clearance normalisert for kroppsvekt er hhv. 2,66 og 2,10 ml/minutt/kg for menn og kvinner.
Metabolisme: Peptidhydrolyse. Svekket leverfunksjon forventes ikke å påvirke farmakokinetikken på en klinisk signifikant måte.

Oppbevaring og holdbarhet

Oppbevares i kjøleskap (2-8°C). Fra et mikrobiologisk synspunkt bør preparatet administreres umiddelbart.

Sist endret: 05.04.2019
(priser og ev. refusjon oppdateres hver 14. dag)


Basert på SPC godkjent av SLV/EMA:

07/2016

 

Lenkene går til godkjente preparatomtaler (SPC) på Legemiddelverkets nettside. Legemidler sentralt godkjent i EU/EØS lenkes til preparatomtaler på nettsiden til The European Medicines Agency (EMA). For sentralt godkjente legemidler ligger alle styrker og legemiddelformer etter hverandre i samme dokument.


Replagal, KONSENTRAT TIL INFUSJONSVÆSKE, oppløsning:

StyrkePakning
Varenr.
Refusjon1
Byttegruppe
Pris (kr)2R.gr.3SPC
1 mg/ml3,5 ml (hettegl.)
007601
H-resept
-
17889,50CSPC_ICON

1Gjelder forhåndsgodkjent refusjon. For informasjon om individuell stønad, se HELFO.

2Pakninger som selges uten resept er angitt med stjerne * i kolonnen Pris. Det er fri prisfastsettelse for pakninger som selges uten resept, og maksimal utsalgspris kan derfor ikke angis.

3Reseptgruppe. Utleveringsgruppe.


Ordforklaringer til teksten
 

Ordforklaringer

akne (acne vulgaris, kviser): Infeksjon i huden som oppstår når en talgkjertel tetter seg.

allergi: Overfølsomhet, unormal følsomhet for visse fremmede stoffer (allergener). Det er kroppens immunsystem som gjenkjenner og reagerer på allergenet. Vanlige allergener er pollen, mugg og pelsdyr, og diverse matvarer som melk, egg og nøtter. Når kroppen kommer i kontakt med allergenet frisetter immunforsvaret substansen histamin, som utløser reaksjoner som rennende nese, nysing, opphovning, røde øyne og andre kroppsreaksjoner.

anafylaktisk reaksjon (anafylaksi): Akutt og alvorlig allergisk reaksjon med symptomer som feber, utslett, opphovning, pustebesvær og blodtrykksfall. Anafylaktisk sjokk er livstruende om man ikke setter i gang med legemiddelbehandling i form av antihistaminer og adrenalin.

angionevrotisk ødem (angioødem, quinckes ødem): Hevelse i hud og slimhinner, ofte i ansiktet, øyne eller lepper. Kan i verste fall føre til pustebersvær og kvelning. Kan forekomme ved allergi, men varme, sollys og trykk kan også være utløsende faktorer. Oppstår noen ganger ved legemiddelbruk.

antihistamin: Legemiddel som hemmer effekten av histamin, og som brukes ved behandling av allergi.

atrieflimmer (atriefibrillering, forkammerflimmer, atriell fibrillering, atriell fibrillasjon): Hjerterytmeforstyrrelse som oppstår i hjertets forkamre. Symptomer kan være hjertebank, rask puls, tungpustethet og svimmelhet.

clearance: Et mål på kroppens evne til å skille ut en substans pr. tidsenhet, vanligvis via nyrene.

diaré (løs mage): Tyntflytende og hyppig avføring. Diaré som skyldes bakterie- eller virusinfeksjon kalles enteritt eller gastroenteritt.

dyspné (tung pust, tungpustethet): Tung og anstrengende pust. Oppstår vanligvis ved anstrengelse, men ved visse hjerte- og lungesykdommer, selv ved hvile.

enzym: Protein som katalyserer (øker hastigheten på) biokjemiske reaskjoner i en celle.

erytem (hudrødme): Diffus rødhet i huden.

fabrys sykdom: Arvelig stoffskiftesykdom som forårsakes av mangel på et enzym (alfagalaktosidase A) som er involvert i nedbrytningen av bestemte kjemiske stoffer i cellene. Dette fører til opphopning av skadelige stoffer, noe som kan gi organskader.

faryngitt (halskatarr, halsbetennelse): Betennelse i slimhinnen og lymfatisk vev i svelget (farynks). Skyldes som regel en infeksjon av virus (70%) eller bakterier (30%). En infeksjon av virus går som regel over av seg selv etter noen dager. Hvis det derimot er bakterier som er årsaken kan sykdommen vare lenger og også gi feber. Hvis betennelsen skyldes streptokokker bør den behandles med antibiotika, vanligvis penicillin.

fertilitet (fruktbarhet): Evnen til å få barn.

forgiftning: Tilstand som skyldes inntak av giftige stoffer, slik som legemidler, rusmidler, kjemikalier eller stoffer som finnes naturlig i dyr og planter, i en slik mengde at det kan føre til alvorlig skade.

halveringstid (t1/2, t1/2): Tiden det tar til konsentrasjonen (mengden) av et virkestoff er halvert.

hjertearytmi (arytmi, hjerterytmeforstyrrelse): Uregelmessig hjerterytme som følge av at de elektriske impulsene som samordner hjerteslagene ikke fungerer som normalt.

hyperhidrose (økt svetting, overdreven svetting, diaforese): Hyperhidrose er økt svetting som vanligvis skyldes en sykdom.

hypertensjon (høyt blodtrykk): Høyt blodtrykk er definert som overtrykk (systolisk trykk) over 140 og/eller undertrykk (diastoliske trykk) over 90 mm Hg.

hypotensjon (lavt blodtrykk): Lavt blodtrykk kan føre til svimmelhet og besvimelse. Lavt blodtrykk kan være en bivirkning av behandling mot høyt blodtrykk. Normalt blotrykk er definert som overtrykk (systolisk trykk) 120 mm Hg og undertrykk (diastolisk trykk) 80 mm Hg.

i.v. (intravenøs, intravenøst): Begrepet betegner administrering av et parenteralt preparat som skal gis intravenøst.

indikasjoner: I medisinsk sammenheng brukes indikasjoner for å beskrive grunner til å igangsette et bestemt tiltak, slik som legemiddelbehandling.

kontraindikasjoner: Forhold som i et spesielt tilfelle taler imot en viss handlemåte, f.eks. en behandlingsmetode. I Felleskatalogtekstene må de forhold som angis tolkes som absolutte kontraindikasjoner, hvilket betyr at bruken skal unngås helt.

kortikosteroid: Steroidhormoner som produseres i binyrebarken. De kan inndeles i flere undergrupper: Glukokortikoider, mineralkortikoider og mannlige- og kvinnelige kjønnshormoner.

kvalme: Kvalme (nausea) er en ubehagsfornemmelse i mellomgulv og mage, som ofte er fulgt av en følelse av at en vil kaste opp. Kvalme kan forekomme f.eks. ved reisesyke, graviditet, migrene, sykdom i mage-tarmkanalen, forgiftninger, sykdom i hjernen/indre øret, skader i hodet/hjernen og bruk av legemidler (bivirkning).

malaise (sykdomsfølelse, uvelhetsfølelse, utilpasshet, illebefinnende): En subjektiv følelse av ubehag, svakhet, utmattelse eller en følelse av å være utkjørt som forekommer alene eller sammen med andre symptomer eller sykdommer.

metabolisme: Kjemiske prosesser i levende organismer som fører til omdannelse av tilførte (f.eks. legemidler) eller kroppsegne stoffer. Noen legemidler metaboliseres til inaktive metabolitter, mens andre metaboliseres til aktive metabolitter.

takykardi: Unormalt rask hjerterytme, definert som puls over 100 slag/minutt.

tinnitus (øresus): Oppfattelse av lyd uten noen ytre sansepåvirkning.

urticaria (elveblest): Reaksjon i huden, gjerne over et stort hudområde. Sees som røde vabler.

utskillelse (ekskresjon): Hvordan kroppen skiller ut virkestoff og eventuelle metabolitter. Utskillelse av legemidler skjer hovedsakelig via nyrene eller via gallen.

vd (distribusjonsvolum, fordelingsvolum): Et teoretisk volum som beskriver hvordan et legemiddel fordeler seg i vev og blodbane. Ved et lavt distribusjonsvolum fordeler legemiddelet seg i liten grad utenfor blodbanen. Distribusjonsvolumet vil være ca. 5 liter hos et voksent menneske for et legemiddel som hovedsakelig befinner seg i plasma.

ødem (væskeoppsamling, væskeopphopning, væskeansamling): Sykelig opphoping av væske i vevet utenfor cellene. Folkelig beskrives dette som ‘vann i kroppen’.