Cystadane

Orphan Europe

Fordøyelses- og stoffskiftepreparat.

ATC-nr.: A16A A06

  

   Står ikke på WADAs dopingliste

Bestill bekreftelse på dopingsøk



PULVER: 1 g inneh.: Betain, vannfritt 1 g.


Indikasjoner

Tilleggsbehandling ved homocystinuri inkl. mangler eller defekter i cystationin beta-syntase (CBS), 5,10-metylen-tetrahydrofolat-reduktase (MTHFR), kobalamin kofaktor-metabolisme (cbl). Preparatet bør brukes som tillegg til annen behandling som vitamin B6 (pyridoksin), vitamin B12 (kobalamin), folat og spesifikk diett.

Dosering

Behandling skal overvåkes av lege med erfaring innen behandling av homocystinuri. Monitorering av behandling: Målet med behandlingen er å holde plasmanivået av total homocystein <15 μM eller så lavt som mulig. Steady state oppnås vanligvis innen 1 måned.
Voksne og barn: Anbefalt daglig dose er 100 mg/kg, fordelt på 2 doser daglig. Dosen skal imidlertid titreres individuelt iht. plasmanivåer for homocystein og metionin. Enkelte kan ha behov for doser >200 mg/kg/dag for å nå behandlingsmålene. Forsiktighet utvises ved opptitrering av doser hos pasienter med CBS-mangel, pga. risiko for hypermetioninanemi. Metioninnivåer skal overvåkes nøye hos disse pasientene.
Spesielle pasientgrupper: Nedsatt lever- eller nyrefunksjon: Dosejustering er ikke nødvendig ved redusert nyrefunksjon eller hepatisk stenose som ikke skyldes alkohol.
Tilberedning/Håndtering: Flasken bør ristes forsiktig før åpning. Det anbefales at 1 toppet måleskje tas ut fra flasken og at en plan overflate dras over toppen av skjeen. Dette gir følgende betaindoser: Liten måleskje 100 mg, mellomste måleskje 150 mg og stor måleskje 1 g.
Administrering: Pulveret bør blandes med vann, juice, melk, næringstilskudd eller mat til fullstendig oppløsning og inntas deretter umiddelbart oralt.

Kontraindikasjoner

Overfølsomhet for betain.

Forsiktighetsregler

Mindre vanlige tilfeller av alvorlig cerebralt ødem assosiert med hypermetioninemi er rapportert hos pasienter med CBS-mangel. Fullstendig bedring observeres etter seponering. Plasmakonsentrasjonene av metionin skal være <1000 µM. Det anbefales å måle metioninnivået i plasma ved behandlingsstart, deretter 1 eller 2 ganger i året. Hvis metionin øker i særlig grad over den første sikkerhetsterskelen på 700 µmol/liter, skal pasienten monitoreres oftere, og overholdelse av diett undersøkes. For å redusere metioninnivåer skal diettendringer i tillegg til dosereduksjon eller midlertidig opphold i behandlingen vurderes. Ved symptomer på cerebralt ødem (f.eks. hodepine om morgenen med oppkast og/eller synsforstyrrelser), bør behandlingen midlertidig avbrytes. Dersom symptomer på cerebralt ødem gjenoppstår etter reintroduksjon av behandling, bør preparatet seponeres på ubestemt tid. For å redusere risikoen for legemiddelinteraksjoner anbefales 30 minutters opphold mellom inntak av betain og aminosyreblandinger og/eller legemidler som inneholder vigabatrin og GABA-analoger.

Interaksjoner

For utfyllende informasjon fra Legemiddelverket om relevante interaksjoner, se A16A A06
Ingen interaksjonsstudier er utført.

Gå til interaksjonsanalyse


Graviditet, amming og fertilitet

Graviditet: Begrensede data indikerer ingen skadelige effekter på svangerskapsforløpet eller fosteret/det nyfødte barnet. Reproduksjonsstudier på dyr er ikke utført. Administrering av betain i tillegg til pyridoksin, folat, antikoagulant og diett ved tett oppfølging av homocystein i plasma, vil være forenlig med godt resultat for mor og foster. Skal likevel ikke brukes under graviditet, hvis ikke strengt nødvendig.
Amming: Ukjent om vannfritt betain utskilles i morsmelk. Pga. utilstrekkelige data bør forsiktighet utvises ved forskrivning til ammende.

Bivirkninger

Svært vanlige (≥1/10): Undersøkelser: Økt metionin i blodet. Mindre vanlige (≥1/1000 til <1/100): Gastrointestinale: Diaré, glossitt, kvalme, magebesvær, oppkast. Hud: Hårtap, urticaria, unormal hudlukt. Nyre/urinveier: Inkontinens. Nevrologiske: Hjerneødem. Psykiske: Agitasjon, irritabilitet. Stoffskifte/ernæring: Anoreksi.

Rapportering av bivirkninger


Overdosering/Forgiftning

Ingen rapporterte tilfeller.
Se Giftinformasjonens anbefalinger: A16A A06

Egenskaper

Klassifisering: Aminosyrederivat.
Virkningsmekanisme: Reduserer plasmanivået av homocystein ved 3 forskjellige typer homocystinuri, hhv. CBS-mangel, MTHFR-mangel og cbl-defekt. Fungerer som metylgruppe-donor ved remetylering av homocystein til metionin. Plasmanivå av homocystein kan reduseres til 20-30% av utgangsnivå.
Absorpsjon: Absolutt biotilgjengelighet er ukjent. Etter enkeltdose betain (50 mg/kg) til friske, frivillige er Cmax 0,9±0,2 mM og Tmax er 0,9±0,3 timer. Absorpsjonskinetikken endres ikke etter gjentatte doser 100 mg/kg/dag i 5 dager, men distribusjonshalveringstiden forlenges betydelig (opptil 36 timer), noe som indikerer mettede transport- og redistribusjonsprosesser.
Fordeling: Vd: 1,3 liter/kg (ved antatt 100% biotilgjengelighet).
Halveringstid: Ved antatt 100% biotilgjengelighet er t1/2 14 timer og total clearance 84 ml/time/kg, hvorav renal clearance utgjør 5%.

Oppbevaring og holdbarhet

Brukes innen 3 måneder etter åpning. Hold flasken tett lukket for å beskytte mot fuktighet.

Sist endret: 10.11.2017
(priser og ev. refusjon oppdateres hver 14. dag)


Basert på SPC godkjent av SLV/EMA:

24.07.2018

 

Lenkene går til godkjente preparatomtaler (SPC) på Legemiddelverkets nettside. Legemidler sentralt godkjent i EU/EØS lenkes til preparatomtaler på nettsiden til The European Medicines Agency (EMA). For sentralt godkjente legemidler ligger alle styrker og legemiddelformer etter hverandre i samme dokument.


Cystadane, PULVER:

StyrkePakning
Varenr.
Refusjon1
Byttegruppe
Pris (kr)2R.gr.3SPC
180 g (flaske m/3 måleskjeer)
108697
H-resept
-
5176,30CSPC_ICON

1Gjelder forhåndsgodkjent refusjon. For informasjon om individuell stønad, se HELFO.

2Pakninger som selges uten resept er angitt med stjerne * i kolonnen Pris. Det er fri prisfastsettelse for pakninger som selges uten resept, og maksimal utsalgspris kan derfor ikke angis.

3Reseptgruppe. Utleveringsgruppe.


Ordforklaringer til teksten
 

Ordforklaringer

absorpsjon: Opptak i kroppen. Virkestoff absorberes av kroppen for å kunne transporteres til de steder de skal virke. Opptak kan skje gjennom tarmvegg, hud og slimhinner.

agitasjon (hypereksitabilitet): Rastløshet, uro og ukontrollerte bevegelser. Kjennetegnes ved at personen er opphisset/oppskaket.

biotilgjengelighet: Angir hvor stor del av tilført legemiddeldose som når blodbanen. Legemidler som gis intravenøst har 100% biotilgjengelighet.

clearance: Et mål på kroppens evne til å skille ut en substans pr. tidsenhet, vanligvis via nyrene.

diaré (løs mage): Tyntflytende og hyppig avføring. Diaré som skyldes bakterie- eller virusinfeksjon kalles enteritt eller gastroenteritt.

fertilitet (fruktbarhet): Evnen til å få barn.

forgiftning: Tilstand som skyldes inntak av giftige stoffer, slik som legemidler, rusmidler, kjemikalier eller stoffer som finnes naturlig i dyr og planter, i en slik mengde at det kan føre til alvorlig skade.

gaba: (GABA: gammaaminosmørsyre) er den viktigste hemmende signalsubstansen i sentralnervesystemet. Når GABA utskilles i synapsen mellom nerveceller hemmes impulsoverføringen mellom nervecellene. For lave konsentrasjonen av GABA fører til for høy aktivitet i cellene, og en effekt av dette er epilepsi.

halveringstid (t1/2, t1/2): Tiden det tar til konsentrasjonen (mengden) av et virkestoff er halvert.

indikasjoner: I medisinsk sammenheng brukes indikasjoner for å beskrive grunner til å igangsette et bestemt tiltak, slik som legemiddelbehandling.

kontraindikasjoner: Forhold som i et spesielt tilfelle taler imot en viss handlemåte, f.eks. en behandlingsmetode. I Felleskatalogtekstene må de forhold som angis tolkes som absolutte kontraindikasjoner, hvilket betyr at bruken skal unngås helt.

kvalme: Kvalme (nausea) er en ubehagsfornemmelse i mellomgulv og mage, som ofte er fulgt av en følelse av at en vil kaste opp. Kvalme kan forekomme f.eks. ved reisesyke, graviditet, migrene, sykdom i mage-tarmkanalen, forgiftninger, sykdom i hjernen/indre øret, skader i hodet/hjernen og bruk av legemidler (bivirkning).

metabolisme: Kjemiske prosesser i levende organismer som fører til omdannelse av tilførte (f.eks. legemidler) eller kroppsegne stoffer. Noen legemidler metaboliseres til inaktive metabolitter, mens andre metaboliseres til aktive metabolitter.

steady state: Steady state (likevekt) er oppnådd når konsentrasjonen i blodet er stabil. Halveringstiden til et legemiddel påvirker tiden det tar før steady state oppnås.

urticaria (elveblest): Reaksjon i huden, gjerne over et stort hudområde. Sees som røde vabler.

utskillelse (ekskresjon): Hvordan kroppen skiller ut virkestoff og eventuelle metabolitter. Utskillelse av legemidler skjer hovedsakelig via nyrene eller via gallen.

vd (distribusjonsvolum, fordelingsvolum): Et teoretisk volum som beskriver hvordan et legemiddel fordeler seg i vev og blodbane. Ved et lavt distribusjonsvolum fordeler legemiddelet seg i liten grad utenfor blodbanen. Distribusjonsvolumet vil være ca. 5 liter hos et voksent menneske for et legemiddel som hovedsakelig befinner seg i plasma.

ødem (væskeoppsamling, væskeopphopning, væskeansamling): Sykelig opphoping av væske i vevet utenfor cellene. Folkelig beskrives dette som ‘vann i kroppen’.