Aldurazyme

Genzyme

Enzym.

ATC-nr.: A16A B05

 

   Står ikke på WADAs dopingliste

Bestill bekreftelse på dopingsøk



Miljørisiko i Norge
 A16A B05
Laronidase
 
Miljørisiko: Bruk av aminosyrer, proteiner og peptider gir ingen miljøpåvirkning.
Miljøinformasjonen (datert 12.05.2016) er utarbeidet av Sanofi AB.
Se miljøinfo for virkestoff i samme ATC-gruppe

KONSENTRAT TIL INFUSJONSVÆSKE, oppløsning 100 E/ml: Hvert hetteglass inneh.: Laronidase 500 E, monobasisk natriumfosfat (monohydrat), dibasisk natriumfosfat (heptahydrat), polysorbat 80, natriumklorid, vann til injeksjonsvæsker.


Indikasjoner

Langvarig enzymerstatningsbehandling hos pasienter som har fått bekreftet diagnosen Mukopolysakkaridose I (MPS I; α-L-iduronidasemangel) for å behandle sykdommens ikke-nevrologiske symptomer.

Dosering

Voksne og barn: Behandling bør skje under tilsyn av lege som har erfaring med behandling av pasienter med MPS I eller andre arvelige stoffskiftesykdommer. Bør gis i egnet klinisk miljø der gjenopplivingsutstyr til bruk i nødstilfelle er lett tilgjengelig. Anbefalt dose er 100 E/kg kroppsvekt, gitt 1 gang pr. uke. Initial infusjonshastighet på 2 E/kg/time kan økes hvert 15. minutt, hvis tolerert, til maks. 43 E/kg/time. Totalt infusjonsvolum bør tilføres i løpet av ca. 3-4 timer.
Eldre (>65 år): Sikkerhet og effekt er ikke klarlagt, ingen dosering kan anbefales.
Spesielle pasientgrupper: Nedsatt lever-/nyrefunksjon: Sikkerhet og effekt er ikke klarlagt, ingen dosering kan anbefales.
Tilberedning/Håndtering: Fortynnes med natriumklorid 9 mg/ml infusjonsvæske, se pakningsvedlegg. Fortynnet oppløsning bør administreres gjennom et 0,2 µm in-line-filter for å fjerne proteinpartikler.
Administrering: Gis som i.v. infusjon.

Kontraindikasjoner

Alvorlig overfølsomhet (anafylaktisk reaksjon) for innholdsstoffene.

Forsiktighetsregler

Pasienter kan utvikle infusjonsrelaterte reaksjoner (IRR, noen kan være alvorlige) og bør overvåkes nøye. Alle tilfeller av IRR, forsinkede reaksjoner og mulige immunologiske reaksjoner bør rapporteres. Antistoffstatus bør monitoreres regelmessig og rapporteres. Alvorlige IRR er sett ved alvorlige underliggende problemer med øvre luftveier, og disse pasientene skal overvåkes nøye og bare infunderes i klinisk hensiktsmessige omgivelser med tilgang til gjenopplivningsutstyr. Akutt underliggende sykdom ser ut til å gi større risiko for IRR. Klinisk status bør derfor vurderes nøye før administrering. Nesten alle pasienter forventes å utvikle IgG-antistoffer mot laronidase, vanligvis innen 3 måneder etter behandlingsstart. Ved antistoffer eller symptomer på IRR bør behandling skje med forsiktighet. Vanligvis kan IRR behandles ved å senke infusjonshastigheten og gi antihistaminer og/eller antipyretika (paracetamol eller ibuprofen) før behandling, for å muliggjøre fortsatt behandling. Ved gjenopptak av behandlingen etter et lengre avbrudd, må forsiktighet utvises pga. økt risiko for overfølsomhetsreaksjon. For å minimere forekomst av IRR anbefales premedisinering (antihistaminer og/eller antipyretika) ca. 60 minutter før infusjonsstart ved 1. administrering, eller ved gjenopptak etter avbrudd i behandlingen. Premedisinering bør også vurderes ved påfølgende infusjoner hvis det foreligger kliniske indikasjoner. Ved mild eller moderat IRR bør behandling med antihistaminer og paracetamol/ibuprofen og/eller halvering av infusjonshastighet vurderes. Ved et alvorlig enkelttilfelle av IRR, bør infusjonen stoppes til symptomene er forsvunnet og behandling med antihistaminer og paracetamol/ibuprofen vurderes. Ved restart reduseres infusjonshastigheten til 1/2-1/4 av hastigheten ved forrige reaksjon. Ved gjentatte moderate IRR eller ny provokasjon etter et enkelttilfelle av alvorlig IRR, bør premedisinering (antihistaminer og paracetamol/ibuprofen og/eller kortikosteroider) vurderes og infusjonshastigheten reduseres til 1/2-1/4 av hastigheten ved forrige reaksjon. Alvorlige allergilignende overfølsomhetsreaksjoner kan forekomme. Ved slike reaksjoner anbefales umiddelbar seponering og standard akuttbehandling. Inneholder natrium (1,29 mmol/hetteglass). Pasienter på natriumdiett bør ta hensyn til dette.

Interaksjoner

For utfyllende informasjon fra Legemiddelverket om relevante interaksjoner, se A16A B05
Ingen studier utført. Cytokrom P-450-relaterte interaksjoner er usannsynlig pga. virkestoffets metabolisme. Bør ikke administreres samtidig med klorokin eller prokain, pga. potensiell risiko for forstyrrelser i det intracellulære opptaket av laronidase.

Gå til interaksjonsanalyse


Graviditet, amming og fertilitet

Graviditet: Utilstrekkelige data. Skal kun brukes ved graviditet dersom strengt nødvendig.
Amming: Kan gå over i morsmelk. Amming anbefales ikke.

Bivirkninger

Ca. 53% av pasientene (35% hos barn) opplever IRR, noen alvorlige. Omfanget av disse reduseres over tid. Svært vanlige (≥1/10): Gastrointestinale: Kvalme, abdominale smerter. Hjerte/kar: Rødming. Hud: Utslett. Muskel-skjelettsystemet: Artropati, atralgi, ryggsmerter, smerter i ekstremitetene. Nevrologiske: Hodepine. Øvrige: Pyreksi, reaksjoner på administreringsstedet. Vanlige (≥1/100 til <1/10): Gastrointestinale: Oppkast, diaré. Hjerte/kar: Takykardi, hypotensjon, blekhet, perifer kuldefølelse. Hud: Angioødem, ansiktshevelser, urticaria, prurigo, kaldsvette, alopesi, hyperhidrose. Immunsystemet: Anafylaktisk reaksjon. Luftveier: Pustevansker, dyspné, hoste. Muskel-skjelettsystemet: Muskel- og skjelettsmerter. Nevrologiske: Parestesi, svimmelhet. Psykiske: Rastløshet. Undersøkelser: Forhøyet kroppstemperatur, redusert oksygenmetning. Øvrige: Kuldegysninger, varmefølelse, kuldefølelse, tretthet, influensalignende symptomer. Etter markedsføring (noen av disse alvorlige): Cyanose, hypoksi, takypné, pyreksi, oppkast, kuldegysninger og erytem. Problem i øvre luftveier og lunger, alvorlige reaksjoner inkl. bronkospasme, respirasjonsstans og ansiktsødem er sett hos enkelte pasienter med tidligere alvorlig MPS I. Serokonvertering forventes hos de fleste pasienter etter behandling. Det er også sett bloduttredelse. Hos barn <5 år er følgende milde til moderate bivirkninger sett: Svært vanlige (≥1/10): Hjerte/kar: Takykardi. Undersøkelser: Økt blodtrykk, redusert oksygenmetning. Øvrige: Pyreksi, kuldegysninger.

Rapportering av bivirkninger


Egenskaper

Klassifisering: Rekombinant form av human α-L-iduronidase.
Virkningsmekanisme: Gjenoppretter enzymaktivitetsnivået tilstrekkelig til å hydrolysere akkumulert substrat (GAG).
Absorpsjon: Cmax 0,2-0,3 E/ml, økning over tid. AUC 0,9-1,2 E/ml/time.
Fordeling: Vd 0,44-0,22 liter/kg, reduseres ved fortsatt behandling, muligens relatert til dannelsen av antistoffer og/eller redusert levervolum.
Halveringstid: 3,61-1,94 timer. Plasmaclearance: 1,68-2,31 ml/minutt/kg.
Metabolisme: Degraderes via peptidhydrolyse.

Oppbevaring og holdbarhet

Oppbevares i kjøleskap (2-8°C). Kun til engangsbruk. Bør brukes umiddelbart etter fortynning.

Sist endret: 16.01.2013
(priser og ev. refusjon oppdateres hver 14. dag)


Basert på SPC godkjent av SLV:

02.03.2018

 

Lenkene går til godkjente preparatomtaler (SPC) på Legemiddelverkets nettside. Legemidler sentralt godkjent i EU/EØS lenkes til preparatomtaler på nettsiden til The European Medicines Agency (EMA). For sentralt godkjente legemidler ligger alle styrker og legemiddelformer etter hverandre i samme dokument.


Aldurazyme, KONSENTRAT TIL INFUSJONSVÆSKE, oppløsning:

StyrkePakning
Varenr.
Refusjon1
Byttegruppe
Pris (kr)2R.gr.3SPC
100 E/ml5 ml (hettegl.)
014439
-
-
7562,20CSPC_ICON

1Gjelder forhåndsgodkjent refusjon. For informasjon om individuell stønad, se HELFO.

2Pakninger som selges uten resept er angitt med stjerne * i kolonnen Pris. Det er fri prisfastsettelse for pakninger som selges uten resept, og maksimal utsalgspris kan derfor ikke angis.

3Reseptgruppe. Utleveringsgruppe.


Ordforklaringer til teksten
 

Ordforklaringer

abdominal: Adjektiv som brukes for å beskrive noe som har med bukhulen å gjøre.

absorpsjon: Opptak i kroppen. Virkestoff absorberes av kroppen for å kunne transporteres til de steder de skal virke. Opptak kan skje gjennom tarmvegg, hud og slimhinner.

alopesi (håravfall, hårtap): Mangel på hår på kroppen der det normalt burde finnes. Vanligste årsake er arvelig disposisjon, men håravfall kan også skyldes f.eks. bakterielle infeksjoner og autoimmune reaksjoner.

anafylaktisk reaksjon (anafylaksi): Akutt og alvorlig allergisk reaksjon med symptomer som feber, utslett, opphovning, pustebesvær og blodtrykksfall. Anafylaktisk sjokk er livstruende om man ikke setter i gang med legemiddelbehandling i form av antihistaminer og adrenalin.

angioødem (angionevrotisk ødem): Hevelse i hud og slimhinner, ofte i ansiktet, øyne eller lepper. Kan i verste fall føre til pustebersvær og kvelning. Kan forekomme ved allergi, men varme, sollys og trykk kan også være utløsende faktorer. Oppstår noen ganger ved legemiddelbruk.

antihistamin: Legemiddel som hemmer effekten av histamin, og som brukes ved behandling av allergi.

antipyretika (antipyretikum, antipyretiske midler): Legemidler som reduserer feber uten å senke normal kroppstemperatur.

cytokrom p-450 (cyp, cyp450): Gruppe av jernholdige enzymer som i stor grad er involvert i nedbrytningen av legemidler i kroppen.

diaré (løs mage): Tyntflytende og hyppig avføring. Diaré som skyldes bakterie- eller virusinfeksjon kalles enteritt eller gastroenteritt.

dyspné (tung pust): Tung og anstrengende pust. Oppstår vanligvis ved anstrengelse, men ved visse hjerte- og lungesykdommer, selv ved hvile.

enzym: Protein som katalyserer (øker hastigheten på) biokjemiske reaskjoner i en celle.

erytem (hudrødme): Diffus rødhet i huden.

fertilitet (fruktbarhet): Evnen til å få barn.

halveringstid (t1/2, t1/2): Tiden det tar til konsentrasjonen (mengden) av et virkestoff er halvert.

hyperhidrose (overdreven svetting, diaforese): Hyperhidrose er kraftig økt svetting som vanligvis skyldes en sykdom.

hypoksi: Oksygenmangel med for lav tilførsel av oksygen til kroppens vev.

hypotensjon (lavt blodtrykk): Lavt blodtrykk kan føre til svimmelhet og besvimelse. Lavt blodtrykk kan være en bivirkning av behandling mot høyt blodtrykk. Normalt blotrykk er definert som overtrykk (systolisk trykk) 120 mm Hg og undertrykk (diastolisk trykk) 80 mm Hg.

i.v. (intravenøs, intravenøst): Begrepet betegner administrering av et parenteralt preparat som skal gis intravenøst.

indikasjoner: I medisinsk sammenheng brukes indikasjoner for å beskrive grunner til å igangsette et bestemt tiltak, slik som legemiddelbehandling.

kontraindikasjoner: Forhold som i et spesielt tilfelle taler imot en viss handlemåte, f.eks. en behandlingsmetode. I Felleskatalogtekstene må de forhold som angis tolkes som absolutte kontraindikasjoner, hvilket betyr at bruken skal unngås helt.

kortikosteroid: Steroidhormoner som produseres i binyrebarken. De kan inndeles i flere undergrupper: Glukokortikoider, mineralkortikoider og mannlige- og kvinnelige kjønnshormoner.

kvalme: Kvalme (nausea) er en ubehagsfornemmelse i mellomgulv og mage, som ofte er fulgt av en følelse av at en vil kaste opp. Kvalme kan forekomme f.eks. ved reisesyke, graviditet, migrene, sykdom i mage-tarmkanalen, forgiftninger, sykdom i hjernen/indre øret, skader i hodet/hjernen og bruk av legemidler (bivirkning).

metabolisme: Kjemiske prosesser i levende organismer som fører til omdannelse av tilførte (f.eks. legemidler) eller kroppsegne stoffer. Noen legemidler metaboliseres til inaktive metabolitter, mens andre metaboliseres til aktive metabolitter.

takykardi: Unormalt rask hjerterytme, definert som puls over 100 slag/minutt.

urticaria (elveblest): Reaksjon i huden, gjerne over et stort hudområde. Sees som røde vabler.

vd (distribusjonsvolum, fordelingsvolum): Et teoretisk volum som beskriver hvordan et legemiddel fordeler seg i vev og blodbane. Ved et lavt distribusjonsvolum fordeler legemiddelet seg i liten grad utenfor blodbanen. Distribusjonsvolumet vil være ca. 5 liter hos et voksent menneske for et legemiddel som hovedsakelig befinner seg i plasma.