Aldurazyme

Genzyme




Indikasjoner | Dosering | Tilberedning | Administrering | Legemiddelfoto | Instruksjonsfilmer | Kontraindikasjoner | Forsiktighetsregler | Interaksjoner | Graviditet, amming og fertilitet | Bivirkninger | Overdosering og forgiftning | Egenskaper og miljø | Oppbevaring og holdbarhet | Andre opplysninger | Utleveringsbestemmelser | Pakninger uten resept | Pakninger, priser og refusjon | Medisinbytte | SPC (preparatomtale)

KONSENTRAT TIL INFUSJONSVÆSKE, oppløsning 100 E/ml: Hvert hetteglass inneh.: Laronidase 500 E, monobasisk natriumfosfat (monohydrat), dibasisk natriumfosfat (heptahydrat), polysorbat 80, natriumklorid, vann til injeksjonsvæsker.


Indikasjoner

Langvarig enzymerstatningsbehandling hos pasienter som har fått bekreftet diagnosen Mukopolysakkaridose I (MPS I; α-L-iduronidasemangel) for å behandle sykdommens ikke-nevrologiske symptomer.

Dosering

Voksne og barn
Behandling bør skje under tilsyn av lege som har erfaring med behandling av pasienter med MPS I eller andre arvelige stoffskiftesykdommer. Bør gis i egnet klinisk miljø der gjenopplivingsutstyr til bruk i nødstilfelle er lett tilgjengelig. Anbefalt dose er 100 E/kg kroppsvekt, gitt 1 gang pr. uke. Initial infusjonshastighet på 2 E/kg/time kan økes hvert 15. minutt, hvis tolerert, til maks. 43 E/kg/time. Totalt infusjonsvolum bør tilføres i løpet av ca. 3-4 timer.
Eldre (>65 år)
Sikkerhet og effekt er ikke klarlagt, ingen dosering kan anbefales.
Spesielle pasientgrupper
  • Nedsatt lever-/nyrefunksjon: Sikkerhet og effekt er ikke klarlagt, ingen dosering kan anbefales.
Tilberedning/Håndtering Fortynnes med natriumklorid 9 mg/ml infusjonsvæske, se pakningsvedlegg. Fortynnet oppløsning bør administreres gjennom et 0,2 µm in-line-filter for å fjerne proteinpartikler.
Administrering Gis som i.v. infusjon.

Kontraindikasjoner

Alvorlig overfølsomhet (anafylaktisk reaksjon) for innholdsstoffene.

Forsiktighetsregler

Pasienter kan utvikle infusjonsrelaterte reaksjoner (IRR, noen kan være alvorlige) og bør overvåkes nøye. Alle tilfeller av IRR, forsinkede reaksjoner og mulige immunologiske reaksjoner bør rapporteres. Antistoffstatus bør monitoreres regelmessig og rapporteres. Alvorlige IRR er sett ved alvorlige underliggende problemer med øvre luftveier, og disse pasientene skal overvåkes nøye og bare infunderes i klinisk hensiktsmessige omgivelser med tilgang til gjenopplivningsutstyr. Akutt underliggende sykdom ser ut til å gi større risiko for IRR. Klinisk status bør derfor vurderes nøye før administrering. Nesten alle pasienter forventes å utvikle IgG-antistoffer mot laronidase, vanligvis innen 3 måneder etter behandlingsstart. Ved antistoffer eller symptomer på IRR bør behandling skje med forsiktighet. Vanligvis kan IRR behandles ved å senke infusjonshastigheten og gi antihistaminer og/eller antipyretika (paracetamol eller ibuprofen) før behandling, for å muliggjøre fortsatt behandling. Ved gjenopptak av behandlingen etter et lengre avbrudd, må forsiktighet utvises pga. økt risiko for overfølsomhetsreaksjon. For å minimere forekomst av IRR anbefales premedisinering (antihistaminer og/eller antipyretika) ca. 60 minutter før infusjonsstart ved 1. administrering, eller ved gjenopptak etter avbrudd i behandlingen. Premedisinering bør også vurderes ved påfølgende infusjoner hvis det foreligger kliniske indikasjoner. Ved mild eller moderat IRR bør behandling med antihistaminer og paracetamol/ibuprofen og/eller halvering av infusjonshastighet vurderes. Ved et alvorlig enkelttilfelle av IRR, bør infusjonen stoppes til symptomene er forsvunnet og behandling med antihistaminer og paracetamol/ibuprofen vurderes. Ved restart reduseres infusjonshastigheten til 1/2-1/4 av hastigheten ved forrige reaksjon. Ved gjentatte moderate IRR eller ny provokasjon etter et enkelttilfelle av alvorlig IRR, bør premedisinering (antihistaminer og paracetamol/ibuprofen og/eller kortikosteroider) vurderes og infusjonshastigheten reduseres til 1/2-1/4 av hastigheten ved forrige reaksjon. Alvorlige allergilignende overfølsomhetsreaksjoner kan forekomme. Ved slike reaksjoner anbefales umiddelbar seponering og standard akuttbehandling. Inneholder natrium (1,29 mmol/hetteglass). Pasienter på natriumdiett bør ta hensyn til dette.

Interaksjoner

Ingen studier utført. Cytokrom P-450-relaterte interaksjoner er usannsynlig pga. virkestoffets metabolisme. Bør ikke administreres samtidig med klorokin eller prokain, pga. potensiell risiko for forstyrrelser i det intracellulære opptaket av laronidase.

Graviditet, amming og fertilitet

GraviditetUtilstrekkelige data. Skal kun brukes ved graviditet dersom strengt nødvendig.
AmmingKan gå over i morsmelk. Amming anbefales ikke.

 

Bivirkninger

Frekvensintervaller: Svært vanlige (≥1/10), vanlige (≥1/100 til <1/10), mindre vanlige (≥1/1000 til <1/100), sjeldne (≥1/10 000 til <1/1000), svært sjeldne (<1/10 000) og ukjent frekvens.
Ca. 53% av pasientene (35% hos barn) opplever IRR, noen alvorlige. Omfanget av disse reduseres over tid.
Serokonvertering forventes hos de fleste pasienter etter behandling.

Rapportering av bivirkninger


Egenskaper og miljø

KlassifiseringRekombinant form av human α-L-iduronidase.
VirkningsmekanismeGjenoppretter enzymaktivitetsnivået tilstrekkelig til å hydrolysere akkumulert substrat (GAG).
AbsorpsjonCmax 0,2-0,3 E/ml, økning over tid. AUC 0,9-1,2 E/ml/time.
FordelingVd 0,44-0,22 liter/kg, reduseres ved fortsatt behandling, muligens relatert til dannelsen av antistoffer og/eller redusert levervolum.
Halveringstid3,61-1,94 timer. Plasmaclearance: 1,68-2,31 ml/minutt/kg.
MetabolismeDegraderes via peptidhydrolyse.

Oppbevaring og holdbarhet

Oppbevares i kjøleskap (2-8°C). Kun til engangsbruk. Bør brukes umiddelbart etter fortynning.

 

Pakninger, priser og refusjon

Aldurazyme, KONSENTRAT TIL INFUSJONSVÆSKE, oppløsning:

Styrke Pakning
Varenr.
Refusjon1 Pris (kr)2 R.gr.3
100 E/ml 5 ml (hettegl.)
014439
H-resept 7 543,80 C

1Blåresept (T) gjelder forhåndsgodkjent refusjon. For informasjon om individuell stønad, se HELFO For H-resept, se Helsedirektoratet

2Angitt pris er maksimal utsalgspris fra apotek. Pakninger som selges uten resept er angitt med stjerne *. Det er fri prisfastsettelse for pakninger som selges uten resept, og maksimal utsalgspris kan derfor ikke angis.

3Reseptgruppe. Utleveringsgruppe.


SPC (preparatomtale)

Aldurazyme KONSENTRAT TIL INFUSJONSVÆSKE, oppløsning 100 E/ml

Gå til godkjent preparatomtale

Lenkene går til godkjente preparatomtaler (SPC) på Legemiddelverkets nettside. Legemidler sentralt godkjent i EU/EØS lenkes til preparatomtaler på nettsiden til The European Medicines Agency (EMA). For sentralt godkjente legemidler ligger alle styrker og legemiddelformer etter hverandre i samme dokument.


Basert på SPC godkjent av SLV/EMA:

06.05.2021


Sist endret: 24.08.2020
(priser og ev. refusjon oppdateres hver 14. dag)