Middel mot Fabrys sykdom.

A16A X14 (Migalastat)



KAPSLER, harde 123 mg: Hver kapsel inneh.: Migalastathydroklorid tilsv. migalastat 123 mg, hjelpestoffer. Fargestoff: Titandioksid (E 171), indigokarmin (E 132), svart jernoksid (E 172).


Indikasjoner

Langsiktig behandling av voksne og ungdom ≥16 år med bekreftet diagnose på Fabrys sykdom (α-galaktosidase A-mangel) og som har en mottakelig mutasjon (se tabellene i SPC).

Dosering

Behandling skal initieres og overvåkes av spesialist med erfaring i diagnostisering og behandling av Fabrys sykdom.
Voksne, inkl. eldre og ungdom ≥16 år: 1 kapsel 1 gang hver 2. dag.
Glemt dose: Preparatet skal ikke tas 2 påfølgende dager. Glemt dose skal kun tas hvis det er gått <12 timer fra normalt doseringstidspunkt. Hvis det er gått >12 timer skal glemt dose ikke tas, og vanlig doseringsplan følges.
Spesielle pasientgrupper: Nedsatt leverfunksjon: Dosejustering ikke nødvendig. Nedsatt nyrefunksjon: Ikke anbefalt ved GFR <30 ml/minutt/1,73 m2. Barn 0-15 år: Sikkerhet og effekt er ikke fastslått.
Administrering: Skal tas til samme tid hver 2. dag. Skal ikke tas innen 2 timer før eller etter mat, for å gi minst 4 timers faste. Klare væsker, inkl. kullsyredrikkevarer, kan inntas i løpet av denne tiden. Skal svelges hele. Skal ikke deles, knuses eller tygges.

Kontraindikasjoner

Overfølsomhet for innholdsstoffene.

Forsiktighetsregler

Det anbefales at nyrefunksjon, ekkokardiografiske parametre og biokjemiske markører overvåkes regelmessig (hver 6. måned). Ved klinisk relevant forverring bør ytterligere klinisk evaluering eller seponering vurderes. Ikke indisert til bruk hos pasienter med ikke-mottakelige mutasjoner. Det er ikke sett reduksjon i proteinuri. Ikke beregnet for samtidig bruk med enzymerstatningsterapi.

Interaksjoner

Gå til interaksjonsanalyse


Graviditet, amming og fertilitet

Graviditet: Begrensede data. Ikke anbefalt under graviditet eller til fertile kvinner som ikke bruker prevensjon.
Amming: Utskillelse i morsmelk er ukjent. Utskilles i melk hos rotter. Risiko for at det diende barnet eksponeres for migalastat kan ikke utelukkes. Det må tas en beslutning om amming skal opphøre eller behandling avstås fra, basert på nytte-/risikovurdering.
Fertilitet: Effekt på human fertilitet er ikke undersøkt. Påvirker ikke fertilitet hos hunnrotter.

Bivirkninger

Svært vanlige (≥1/10): Nevrologiske: Hodepine. Vanlige (≥1/100 til <1/10): Gastrointestinale: Diaré, kvalme, abdominalsmerte, konstipasjon, munntørrhet, plutselig avføringstrang, dyspepsi. Hjerte/kar: Palpitasjoner. Hud: Utslett, pruritus. Luftveier: Dyspné, epistakse. Muskel-skjelettsystemet: Muskelspasmer, myalgi, torticollis, smerter i ekstremiteter. Nevrologiske: Parestesi, svimmelhet, hypoestesi. Nyre/urinveier: Proteinuri. Psykiske: Depresjon. Undersøkelser: Forhøyet CK i blod, vektøkning. Øre: Vertigo. Øvrige: Fatigue, smerter.

Rapportering av bivirkninger


Overdosering/Forgiftning

Symptomer: Hodepine og svimmelhet var vanligst ved doser opptil hhv. 1250 mg og 2000 mg.
Behandling: Generell medisinsk behandling.

Egenskaper

Virkningsmekanisme: Migalastat er en farmakologisk chaperon som binder seg selektivt og reversibelt med høy affinitet til de aktive setene på visse mutante former av α-Gal A, hvis genotyper refereres til som mottakelige mutasjoner. Bindingen stabiliserer mutante former av α-Gal A i endoplasmatisk retikulum, og bidrar til riktig transport til lysosomer. I lysosomene vil dissosiasjon av migalastat gjenopprette α-Gal A-aktivitet, noe som fører til katabolisme av GL-3 og relaterte substrater.
Absorpsjon: Biotilgjengelighet ca. 75%. Tmax 3 timer.
Proteinbinding: Ingen.
Fordeling: Vd 77-133 liter.
Halveringstid: Cl/F ca. 11-14 liter/time. T1/2 ca. 3-5 timer.
Utskillelse: Ca. 77% i urin (55% uendret), ca. 20% i feces.

Oppbevaring og holdbarhet

Oppbevares i originalpakningen for å beskytte mot fuktighet.

Pakninger, priser, refusjon og SPC

Galafold, KAPSLER, harde:

StyrkePakning
Varenr.
SPC1Refusjon2
Byttegruppe
Pris (kr)3R.gr.4
123 mg14 stk. (blister)
434967
H-resept
-
186217,20C

1Lenkene går til godkjente preparatomtaler (SPC) på Legemiddelverkets nettside. Legemidler sentralt godkjent i EU/EØS lenkes til preparatomtaler på nettsiden til The European Medicines Agency (EMA). For sentralt godkjente legemidler ligger alle styrker og legemiddelformer etter hverandre i samme dokument.

2Gjelder forhåndsgodkjent refusjon. For informasjon om individuell stønad, se HELFO.

3Angitt pris er maksimal utsalgspris fra apotek. Pakninger som selges uten resept er angitt med stjerne *. Det er fri prisfastsettelse for pakninger som selges uten resept, og maksimal utsalgspris kan derfor ikke angis.

4Reseptgruppe. Utleveringsgruppe.


Sist endret: 14.02.2018
(priser og ev. refusjon oppdateres hver 14. dag)


Basert på SPC godkjent av SLV/EMA:

28.03.2019