Indikasjoner | Nye metoder | Dosering | Tilberedning | Administrering | Legemiddelfoto | Instruksjonsfilmer | Kontraindikasjoner | Forsiktighetsregler | Interaksjoner | Graviditet, amming og fertilitet | Bivirkninger | Overdosering og forgiftning | Egenskaper og miljø | Oppbevaring og holdbarhet | Andre opplysninger | Utleveringsbestemmelser | Pakninger uten resept | Pakninger, priser og refusjon | Medisinbytte | SPC (preparatomtale)

KONSENTRAT OG VÆSKE TIL INJEKSJONSVÆSKE, oppløsning 5 × 1012 vektorgenomer/ml: Hvert sett inneh.: I) Konsentrat (0,5 ml): Voretigen neparvovek, natriumklorid, natriumdihydrogenfosfatmonohydrat, dinatriumhydrogenfosfatdihydrat, poloksamer 188, vann til injeksjonsvæsker. II) Oppløsningsvæske (1,7 ml): Natriumklorid, natriumdihydrogenfosfatmonohydrat, dinatriumhydrogenfosfatdihydrat, poloksamer 188, vann til injeksjonsvæsker.


Indikasjoner

Behandling av voksne, ungdom og barn med synstap pga. nedarvet retinal dystrofi forårsaket av bekreftet bialleliske RPE65-mutasjoner, og som har tilstrekkelig med levedyktige retinale celler.

Dosering

Mht. sporbarhet skal preparatnavn og batchnr. noteres i pasientjournalen. Behandling bør initieres og gis av retinakirurg med erfaring i makulakirurgi.
Voksne, ungdom og barn
1 enkeltdose på 1,5 × 1011 vektorgenomer (vg), tilsv. 0,3 ml, gis i subretinalrommet i hvert øye. Administrering i hvert øye gjøres på separate dager med kort intervall, men ikke <6 dager i mellom.
Immunmodulerende regime
Undersøkelse for symptomer på aktiv infeksiøs sykdom må utføres før oppstart av immunmodulerende regime og bruk av preparatet. Behandlingsstart skal utsettes inntil ev. infeksjon er borte. Følgende immunmodulerende behandling anbefales for hvert øye:

Preoperativt

3 dager før bruk av Luxturna

Prednison (eller tilsv.) 1 mg/kg/dag (maks. 40 mg/dag)

Postoperativt

4 dager (inkl. administreringsdagen)

Prednison (eller tilsv.) 1 mg/kg/dag (maks. 40 mg/dag)

 

Deretter i 5 påfølgende dager

Prednison (eller tilsv.) 0,5 mg/kg/dag (maks. 20 mg/dag)

 

Deretter i 5 påfølgende dager med 1 dose hver 2. dag

Prednison (eller tilsv.) 0,5 mg/kg hver 2. dag (maks. 20 mg/dag)
Behandlingsstart for det 2. øyet bør følge samme tidsplan og prioriteres fremfor å fullføre det immunmodulerende regimet for det 1. øyet.
Spesielle pasientgrupper
  • Nedsatt lever-/nyrefunksjon: Data mangler. Ingen dosejustering nødvendig.
  • Barn: Ingen dosejustering nødvendig. Data hos barn <4 år mangler.
  • Eldre: Ingen dosejustering nødvendig. Data hos eldre ≥65 år mangler.
Tilberedning/Håndtering Skal tines og fortynnes før bruk ved aseptisk teknikk, se SPC eller pakningsvedlegg for prosedyre for fortynning og klargjøring. Kun til engangsbruk. Oppløsningen skal være klar, uten partikler eller misfarging. Inneholder genmodifiserte organismer og utilsiktet eksponering, inkl. hud-, øye- og slimhinnekontakt, må unngås. Personlig verneutstyr (laboratoriefrakk, vernebriller, hansker) bør brukes ved klargjøring og administrering. Åpne sår tildekkes. Alt søl behandles med virusdrepende middel. Alt materiale med mulig kontakt med preparatet må destrueres iht. lokale retningslinjer. Se SPC eller pakningsvedlegg for informasjon ved utilsiktet eksponering. Blandbarhet: Skal ikke blandes med andre legemidler pga. manglende data.
Administrering Hetteglasset er beregnet for 1 enkelt administrering i kun ett øye. Fortynnet preparat gis som subretinal injeksjon etter vitrektomi, se SPC for administreringsmåte. Bør ikke gis i umiddelbar nærhet av fovea, for å holde fovea intakt. Skal ikke gis via intravitreal injeksjon.

Kontraindikasjoner

Overfølsomhet for innholdsstoffene. Okulær eller periokulær infeksjon. Aktiv intraokulær inflammasjon.

Forsiktighetsregler

Midlertidige synsforstyrrelser som tåkesyn og fotofobi kan oppstå i ukene etter behandling, og pasienten bør instrueres til å kontakte lege hvis disse vedvarer. Svømming og anstrengende fysisk aktivitet bør unngås pga. hhv. økt infeksjonsrisiko og risiko for øyeskader. Slik aktivitet kan gjenopptas etter minimum 1-2 uker etter råd fra helsepersonell. Bivirkninger tilknyttet administreringsprosedyren: Øyebetennelse (inkl. endoftalmitt), netthinnerift og netthinneløsning: Pasienten instrueres til å umiddelbart rapportere alle symptomer på endoftalmitt og netthinneløsning, og symptomer behandles som nødvendig. Økt intraokulært trykk (IOP): IOP bør overvåkes før og etter bruk, og håndteres på egnet måte. Pasienten instrueres om å unngå fly eller annen reise til store høyder inntil luftboblen fra administreringen forsvinner fullstendig fra øyet; en periode på ≥1 uke kan være nødvendig. Dette bør bekreftes ved oftalmologisk undersøkelse. En rask høydeøkning mens luftboblen fortsatt er til stede kan føre til økt IOP og irreversibelt synstap. Spredning: Forbigående og lave nivåer av vektorspredning kan forekomme i tårene. Pasienter/omsorgspersoner bør tilrådes å håndtere avfall fra bandasjer, tårer og nesesekresjon på egnet måte (kan inkludere å oppbevare avfall i lukkede poser før det kastes). Dette bør følges i 14 dager etter administrering. Hansker bør brukes ved bandasjeskift og avfallshåndtering, spesielt ved graviditet, amming og immunsvikt hos omsorgsperson. Pasienten bør ikke donere blod, organer, vev eller celler for transplantasjon. Immunogenisitet: Systemiske kortikosteroider bør gis før og etter subretinal injeksjon i hvert øye for å senke risiko for immunogenisitet. Hjelpestoffer: Inneholder <1 mmol natrium pr. dose, dvs. praktisk talt natriumfritt. Bilkjøring og bruk av maskiner: Midlertidig synsfortyrrelse etter subretinal injeksjon kan oppstå. I samråd med oftalmolog, bør bilkjøring og bruk av maskiner avstås fra inntil tilstrekkelig bedring av synet.

Interaksjoner

Gå til interaksjonsanalyse

Ingen interaksjonsstudier er utført.

Graviditet, amming og fertilitet

GraviditetBruk bør unngås som et forsiktighetstiltak. Begrensede data. Dyrestudier viser ingen direkte eller indirekte skadelige reproduksjonstoksisitetseffekter.
AmmingOvergang i morsmelk er ukjent. Risiko for nyfødte/spedbarn kan ikke utelukkes. Det må tas en beslutning om amming skal opphøre eller behandling avstås fra, basert på nytte-/risikovurdering.
FertilitetData mangler.

 

Bivirkninger

Gå til bivirkningssøk

Frekvensintervaller: Svært vanlige (≥1/10), vanlige (≥1/100 til <1/10), mindre vanlige (≥1/1000 til <1/100), sjeldne (≥1/10 000 til <1/1000), svært sjeldne (<1/10 000) og ukjent frekvens.

Rapportering av bivirkninger


Overdosering/Forgiftning

Data mangler.
BehandlingSymptomatisk og støttebehandling anbefales.

Egenskaper og miljø

VirkningsmekanismeRPE65, et retinalt pigmentspesifikt protein, finnes i retinale pigmentepitelceller og omdanner all-trans-retinol til 11-cis-retinol i synssyklusen. Mutasjon i RPE65-genet blokkerer synssyklusen og gir synstap. Voretigen neparvovek gir transduksjon av cDNA i pigmentepitelcellene som koder for normalt humant RPE65-protein, og muliggjør gjenoppretting av den visuelle syklus.
FordelingDyrestudier har vist vektor-DNA-sekvenser hovedsakelig i intraokulære væsker. Også påvist i synsnerve og -krysning, milt, lever, mage og lymfeknuter.
MetabolismeForventes nedbrutt av endogene proteiner og via DNA-katabolske nedbrytningsveier.
UtskillelseForbigående og lave nivåer av vektor-DNA er sett i tårer og serum.

Oppbevaring og holdbarhet

Konsentrat og oppløsningsvæske må oppbevares og transporteres fryst ved ≤-65°C. Oppbevares ved romtemperatur (høyst 25°C) etter tining og bør ikke fryses på nytt. Etter fortynning under aseptiske forhold må oppløsningen brukes umiddelbart. Ved ikke umiddelbar bruk bør oppbevaringstid ved romtemperatur (høyst 25°C) være maks. 4 timer.

 

Pakninger, priser og refusjon

Luxturna, KONSENTRAT OG VÆSKE TIL INJEKSJONSVÆSKE, oppløsning:

Styrke Pakning
Varenr.		 Refusjon1 Pris (kr)2 R.gr.3
5 × 1012 vektorgenomer/ml 1 sett (1 hettegl. konsentrat + 2 hettegl. oppløsningsvæske)
554903

-

 4 443 048,90 C

1Blåresept (T) gjelder forhåndsgodkjent refusjon. For informasjon om individuell stønad, se HELFO For H-resept, se Helsedirektoratet

2Angitt pris er maksimal utsalgspris fra apotek. Pakninger som selges uten resept er angitt med stjerne *. Det er fri prisfastsettelse for pakninger som selges uten resept, og maksimal utsalgspris kan derfor ikke angis.

3Reseptgruppe. Utleveringsgruppe.


SPC (preparatomtale)

Luxturna KONSENTRAT OG VÆSKE TIL INJEKSJONSVÆSKE, oppløsning 5 × 10 vektorgenomer/ml

Gå til godkjent preparatomtale

Lenkene går til godkjente preparatomtaler (SPC) på Legemiddelverkets nettside. Legemidler sentralt godkjent i EU/EØS lenkes til preparatomtaler på nettsiden til The European Medicines Agency (EMA). For sentralt godkjente legemidler ligger alle styrker og legemiddelformer etter hverandre i samme dokument.


Basert på SPC godkjent av SLV/EMA:

26.04.2023


Sist endret: 04.05.2023
(priser og ev. refusjon oppdateres hver 14. dag)