KONSENTRAT TIL INFUSJONSVÆSKE, oppløsning 2 mg/ml: 1 ml inneh.: Sebelipase alfa 2 mg, natriumsitrat, sitronsyremonohydrat, humant serumalbumin, vann til injeksjonsvæsker.


Indikasjoner

Langsiktig enzymerstatningsterapi (ERT) hos pasienter i alle aldre med lysosomal syrelipase (LAL)-mangel.

Dosering

Mht. sporbarhet skal preparatnavn og batchnr. noteres i pasientjournalen. Behandling skal overvåkes av helsepersonell med erfaring i behandling av pasienter med LAL-mangel, andre stoffskiftelidelser eller kroniske leversykdommer. Skal administreres av opplært helsearbeider som kan håndtere medisinske nødssituasjoner.
Spedbarn (<6 måneder) med raskt progressiv LAL-mangel: Anbefalt startdose er 1 mg/kg, gitt som i.v. infusjon 1 gang/uke. Doseeskalering til 3 mg/kg 1 gang/uke skal vurderes.
Barn og voksne som ikke hadde hurtig progredierende LAL-mangel før 6 måneders alder: Anbefalt dose er 1 mg/kg, gitt som i.v. infusjon 1 gang annenhver uke.
Spesielle pasientgrupper: Nedsatt lever-/nyrefunksjon: Ingen dosejustering anbefales. Barn: Bruk hos spedbarn med bekreftet multippel organsvikt bør skje etter behandlende leges skjønn. Eldre (≥65 år): Sikkerhet og effekt er ikke evaluert. Ingen alternative doseregimer kan anbefales. Overvektige: Sikkerhet og effekt er ikke grundig evaluert. Ingen alternative doseringsregimer anbefales.
Tilberedning/Håndtering: For instruksjoner om fortynning av legemidlet før administrering, se SPC.
Administrering: Til i.v. bruk. Totalt infusjonsvolum skal administreres over ca. 2 timer. 1-times infusjon kan vurderes etter at tolerabilitet er fastslått. Infusjonsperioden kan forlenges ved opptrapping av dosen. Skal administreres via et 0,2 μm filter.

Kontraindikasjoner

Livstruende overfølsomhet (anafylaktisk reaksjon) for virkestoffet når forsøk på reintroduksjon er mislykket, eller overfor egg eller noen av hjelpestoffene.

Forsiktighetsregler

Overfølsomhetsreaksjoner, inkl. anafylakse, er rapportert. Hensiktsmessig medisinsk støtte må være lett tilgjengelig under administrering. Ved alvorlige reaksjoner skal infusjonen avbrytes umiddelbart. Etter 1. infusjon, inkl. 1. infusjon etter en doseøkning, skal pasienten observeres i 1 time for å overvåke ev. tegn eller symptomer på anafylaksi eller alvorlig overfølsomhetsreaksjon. Mht. pasienter som har opplevd allergiske reaksjoner under infusjonen, skal det utvises forsiktighet ved readministrering. Hvis infusjonen avbrytes, kan den gjenopptas ved langsommere hastighet med tolererte økninger. Forhåndsbehandling med antipyretika og/eller antihistaminer kan forhindre etterfølgende reaksjoner i de tilfellene der symptomatisk behandling er påkrevd. Ved alvorlige bivirkninger og ved manglende effekt eller tap av effekt, bør pasienten testes for tilstedeværelse av antistoffer. Inneholder 33 mg natrium pr. hetteglass, tilsv. 1,7% av WHOs anbefalte maks. daglige inntak på 2 g for en voksen. Administreres i natriumklorid 9 mg/ml (0,9%) infusjonsvæske. Dette bør vurderes ved kontrollert natriumdiett.

Interaksjoner

Gå til interaksjonsanalyse

Ingen interaksjonsstudier er utført. Siden sebelipase alfa er et rekombinant, humant protein, er det liten sannsynlighet for CYP450-medierte interaksjoner eller andre legemiddelinteraksjoner.

Graviditet, amming og fertilitet

Graviditet: Ingen data. Dyrestudier indikerer ingen direkte eller indirekte skadelige effekter mht. reproduksjonstoksisitet. Som et forsiktighetstiltak anbefales ikke bruk under graviditet.
Amming: Utskillelse i morsmelk er ukjent. Ingen data fra studier med ammende. Det må tas en beslutning om amming skal opphøre eller behandling avstås fra, basert på nytte-/risikovurdering.
Fertilitet: Ingen data. Dyrestudier viser ingen tegn til nedsatt fertilitet.

 

Bivirkninger

Spedbarn (<6 måneder)

OrganklasseBivirkning
Gastrointestinale
Svært vanligeBrekning, diaré, gastroøsofageal reflukssykdom, oppkast
Generelle
Svært vanligeFeber, frysninger, hypertermi, ødem
Hjerte
Svært vanligeTakykardi
Hud
Svært vanligeEksem, kløe, makulopapuløst utslett, urticaria, utslett
Immunsystemet
Svært vanligeØyelokksødem
Kar
Svært vanligeHypertensjon, pallor
Luftveier
Svært vanligeHoste, hvesing, nysing, pustebesvær, rhinitt, tett nese
Nevrologiske
Svært vanligeHypotoni
Psykiske
Svært vanligeAgitasjon, irritabilitet
Undersøkelser
Svært vanligeRedusert oksygenmetning, økt blodtrykk, økt hjerterytme, økt kroppstemperatur, økt respirasjonsfrekvens

Spedbarn (<6 måneder)

FrekvensBivirkning
Svært vanlige
GastrointestinaleBrekning, diaré, gastroøsofageal reflukssykdom, oppkast
GenerelleFeber, frysninger, hypertermi, ødem
HjerteTakykardi
HudEksem, kløe, makulopapuløst utslett, urticaria, utslett
ImmunsystemetØyelokksødem
KarHypertensjon, pallor
LuftveierHoste, hvesing, nysing, pustebesvær, rhinitt, tett nese
NevrologiskeHypotoni
PsykiskeAgitasjon, irritabilitet
UndersøkelserRedusert oksygenmetning, økt blodtrykk, økt hjerterytme, økt kroppstemperatur, økt respirasjonsfrekvens

Barn (≥6 måneder) og voksne

OrganklasseBivirkning
Gastrointestinale
VanligeAbdominal distensjon, diaré, kvalme, magesmerte
Generelle
VanligeBrystubehag, fatigue, feber, frysninger, indurasjon på infusjonsstedet, ødem
Hjerte
VanligeTakykardi
Hud
VanligeEksem, kløe, urticaria, utslett (inkl. papuløst og kløende)
Immunsystemet
VanligeAnafylaktisk reaksjon
Infeksiøse
VanligeUrinveisinfeksjon
Kar
VanligeHyperemi, hypotensjon
Kjønnsorganer/bryst
VanligeMenoragi
Luftveier
VanligeDyspné, laryngealt ødem
Nevrologiske
VanligeSvimmelhet
Psykiske
VanligeAngst, insomni
Skader/komplikasjoner
VanligeInfusjonsrelatert reaksjon
Stoffskifte/ernæring
VanligeForbigående hyperkolesterolemi, forbigående hypertriglyseridemi
Undersøkelser
VanligeØkt kroppstemperatur
Øye
VanligeØyelokksødem

Barn (≥6 måneder) og voksne

FrekvensBivirkning
Vanlige
GastrointestinaleAbdominal distensjon, diaré, kvalme, magesmerte
GenerelleBrystubehag, fatigue, feber, frysninger, indurasjon på infusjonsstedet, ødem
HjerteTakykardi
HudEksem, kløe, urticaria, utslett (inkl. papuløst og kløende)
ImmunsystemetAnafylaktisk reaksjon
InfeksiøseUrinveisinfeksjon
KarHyperemi, hypotensjon
Kjønnsorganer/brystMenoragi
LuftveierDyspné, laryngealt ødem
NevrologiskeSvimmelhet
PsykiskeAngst, insomni
Skader/komplikasjonerInfusjonsrelatert reaksjon
Stoffskifte/ernæringForbigående hyperkolesterolemi, forbigående hypertriglyseridemi
UndersøkelserØkt kroppstemperatur
ØyeØyelokksødem

Rapportering av bivirkninger


Overdosering/Forgiftning

I kliniske studier ble doser økt opptil 5 mg/kg 1 gang i uken, uten at spesifikke tegn eller symptomer ble observert.

Egenskaper

Klassifisering: Sebelipase alfa er en rekombinant, human, lysosomal syrelipase (rhLAL).
Virkningsmekanisme: Bindes til celleoverflatereseptorer via glykaner uttrykt på proteinet, og blir deretter tatt opp i lysosomer. Katalyserer den lysosomale hydrolysen av kolesterylestere og triglyserider, og frigjør kolesterol, glyserol og frie fettsyrer. Erstatning av LAL-enzymaktivitet fører til reduksjon av leverens fettinnhold og transaminaser, aktiverer metabolisering av kolesterylestere og triglyserider i lysosomer, og fører til reduksjon i LDL-kolesterol, ikke-HDL-kolesterol og triglyserider, og økning i HDL-kolesterol.
Absorpsjon: Tmax 1,3 timer (barn 4-11 år), 1,1 timer (barn 12-17 år), 1,3 timer (voksne ≥18 år).
Fordeling: Sentralt Vd 3,6 liter (barn 4-11 år), 5,4 liter (barn 12-17 år), 5,3 liter (voksne ≥18 år).
Halveringstid: T1/2 0,1 timer (voksne og barn ≥4 år). Clearance 31,1 liter/time (barn 4-11 år), 37,4 liter/time (barn 12-17 år), 38,2 liter/time (voksne ≥18 år).

Oppbevaring og holdbarhet

Oppbevares i kjøleskap (2-8°C). Skal ikke fryses. Oppbevares i originalemballasjen for å beskytte mot lys. Etter fortynning: Bør fra et mikrobiologisk synspunkt brukes umiddelbart. Brukeren er ansvarlig for oppbevaringstid og -forhold, som normalt skal være <24 timer ved 2-8°C, eller i opptil 12 timer <25°C, med mindre fortynning/rekonstituering er utført under aseptiske forhold.

 

Pakninger, priser, refusjon og SPC

Kanuma, KONSENTRAT TIL INFUSJONSVÆSKE, oppløsning:

StyrkePakning
Varenr.
SPC1Refusjon2
Byttegruppe
Pris (kr)3R.gr.4
2 mg/ml10 ml (hettegl.)
412241
-
-
104592,70C

1Lenkene går til godkjente preparatomtaler (SPC) på Legemiddelverkets nettside. Legemidler sentralt godkjent i EU/EØS lenkes til preparatomtaler på nettsiden til The European Medicines Agency (EMA). For sentralt godkjente legemidler ligger alle styrker og legemiddelformer etter hverandre i samme dokument.

2Gjelder forhåndsgodkjent refusjon. For informasjon om individuell stønad, se HELFO.

3Angitt pris er maksimal utsalgspris fra apotek. Pakninger som selges uten resept er angitt med stjerne *. Det er fri prisfastsettelse for pakninger som selges uten resept, og maksimal utsalgspris kan derfor ikke angis.

4Reseptgruppe. Utleveringsgruppe.


Sist endret: 18.05.2020
(priser og ev. refusjon oppdateres hver 14. dag)


Basert på SPC godkjent av SLV/EMA:

23.04.2020