FELLESKATALOGEN
PULVER TIL MIKSTUR, oppløsning 0,75 mg/ml: 1 ml ferdigblandet mikstur inneh.: Risdiplam 0,75 mg, mannitol, isomalt, vinsyre, natriumbenzoat (E 211), makrogol 6000, sukralose, askorbinsyre, dinatriumedetatdihydrat. Jordbærsmak.
TABLETTER, filmdrasjerte 5 mg: Hver tablett inneh.: Risdiplam 5 mg, hjelpestoffer. Fargestoff: Gult jernoksid (E 172), titandioksid (E 171). Jordbærsmak.
Indikasjoner
Behandling av 5q spinal muskelatrofi (SMA) hos pasienter med en klinisk diagnose av type 1, 2 eller 3 SMA eller med 1-4 kopier av SMN2.Dosering
Skal initieres av lege med erfaring i behandling av SMA.
Pulver til mikstur
Tabletter
Pasienter ≥2 år som veier ≥20 kg: Anbefalt daglig engangsdose er 5 mg.
Glemt/ufullstendig dose Tas så snart som mulig hvis det er <6 timer siden dosen skulle vært tatt. Hvis ikke hoppes den over, og neste dose tas til vanlig tid neste dag. Dersom dosen ikke svelges helt/ved oppkast etter inntak, skal ikke ny dose tas som erstatning. Neste dose tas til vanlig tid.
Spesielle pasientgrupper
- Nedsatt leverfunksjon: Ingen dosejustering ved lett eller moderat nedsatt leverfunksjon. Pasienter med alvorlig nedsatt leverfunksjon er ikke undersøkt, de kan ha økt risdiplameksponering.
- Nedsatt nyrefunksjon: Ikke undersøkt. Dosejustering ikke forventet.
- Barn: Pulver til mikstur: Bruk hos barn ≤2 måneder støttes av tilgjengelige sikkerhets- og farmakokinetikkdata fra bruk hos barn ≥16 dager. Ingen farmakokinetiske data for barn <16 dager. Tabletter: Bruk ikke relevant hos barn <2 år og <20 kg.
- Eldre ≥65 år: Ingen dosejustering kreves.
Tilberedning/Håndtering Helsepersonell bør snakke med pasient/omsorgsperson om hvordan dosen skal tilberedes før 1. dose gis. Pulver til mikstur: Forsiktighet utvises. Unngå inhalering og direkte kontakt av pulver/rekonstituert oppløsning med hud eller slimhinner. Rekonstitueres av helsepersonell (f.eks. farmasøyt) før bruk, se pakningsvedlegget. Bruk engangshansker under rekonstituering og ved tørking av flaskens overflate/kork, og ved rengjøring av arbeidsflaten etter rekonstituering. Hvis preparatet søles ut eller kommer på huden, vaskes området grundig med såpe og vann. Øyne skylles med vann. Tabletter: Hvis dispergerte tabletter søles eller kommer på hud, vask området med såpe og vann, se pakningsvedlegget.
Administrering Tas oralt 1 gang daglig med/uten mat til ca. samme tid. Pulver til mikstur: Se pakningsvedlegget. Drikk vann etter inntak for å sikre fullstendig svelging. Inntas vha. vedlagte gjenbrukbare sprøyte. Bør tas umiddelbart etter opptrekk i sprøyten. Hvis dosen i sprøyten ikke tas innen 5 minutter, skal innholdet kastes og ny dose klargjøres. Valg av oral sprøyte:
Ved beregning av doseringsvolum må markering på sprøyten tas i betraktning. Doseringsvolum avrundes opp eller ned til nærmeste graderingsmerke på sprøyten. Skal gis til diende barn etter amming. Skal ikke blandes med melk eller morsmelkerstatning. Dersom pasienten ikke kan svelge og har nese- eller magesonde kan preparatet gis via sonden. Sonden skylles med vann etter administrering. Tabletter: Svelges hele. Skal ikke tygges, deles eller knuses. For pasienter som har problemer med å svelge en hel tablett, kan tabletten dispergeres i en liten mengde romptemperert drikkevann (se pakningsvedlegget for detaljert instruksjon) eller pulver til mikstur brukes. Tas umiddelbart etter dispergering. Skal ikke dispergeres i annen væske enn vann. Kast blandingen hvis den ikke brukes innen 10 minutter etter tilsetting i vann. Ikke utsett blandingen for sollys. Dispergerte tabletter skal ikke gis via nese-/magesonde. Hvis bruk av nese-/magesonde er nødvendig skal oppløsning tilberedt fra pulver til mikstur brukes.
Sprøytestørrelse |
Doseringsvolum |
Markering på sprøyten |
|---|---|---|
1 ml |
0,3-1 ml |
0,01 ml |
6 ml |
1-6 ml |
0,1 ml |
12 ml |
6,2-6,6 ml |
0,2 ml |
Forsiktighetsregler
Potensiell embryoføtal toksisitet og mulig effekt på mannlig fertilitet: Se Graviditet, amming og fertilitet. Hjelpestoffer: Inneholder <1 mmol (23 mg) natrium pr. 5 mg dose, og er så godt som natriumfritt. Pulver til mikstur: Inneholder isomalt og bør ikke brukes ved medfødt fruktoseintoleranse. Inneholder natriumbenzoat som kan øke forekomst av gulsott hos nyfødte (<4 ukers alder). Bilkjøring og bruk av maskiner: Ingen eller ubetydelig påvirkning på evnen til å kjøre bil og bruke maskiner.Interaksjoner
Graviditet, amming og fertilitet
GraviditetIngen data. Dyrestudier har vist reproduksjonstoksisitet. Ikke anbefalt under graviditet og hos fertile kvinner som ikke bruker prevensjon. Graviditetsstatus skal sjekkes før behandlingsstart. Gravide skal tydelig informeres om potensiell risiko for fosteret. Fertile kvinner skal bruke svært sikker prevensjon under behandling og i ≥1 måned etter siste dose. Mannlige pasienter og deres fertile kvinnelige partner skal begge forsikre seg om at svært sikker prevensjon brukes under behandling og i ≥4 måneder etter siste dose.
AmmingOvergang i morsmelk er ukjent. Utskilles i melk hos rotter. Amming anbefales ikke under behandling pga. ukjent skadepotensiale hos barnet.
FertilitetMannlig fertilitet kan påvirkes under behandling. Spermiedegenerasjon og redusert antall spermier er sett i dyrestudier. Effekten forventes å være reversibel ved behandlingsavbrudd. Preserveringsstrategier skal diskuteres med menn med reproduktivt potensiale. Sædkonservering kan vurderes før behandlingsstart eller etter en behandlingsfri periode på ≥4 måneder. Menn som ønsker å bli fedre skal stoppe behandlingen i ≥4 måneder. Behandlingen kan gjenopptas etter befruktning. Det er ikke forventet at kvinnelig fertilitet påvirkes.
Bivirkninger
Frekvensintervaller: Svært vanlige (≥1/10), vanlige (≥1/100 til <1/10), mindre vanlige (≥1/1000 til <1/100), sjeldne (≥1/10 000 til <1/1000), svært sjeldne (<1/10 000) og ukjent frekvens.
Kutan vaskulitt er sett etter markedsføring, med ukjent frekvens. Symptomene gikk tilbake etter permanent seponering.
Overdosering/Forgiftning
Egenskaper og miljø
VirkningsmekanismeModifikator av «survival of motor neuron 2» (SMN2) pre-mRNA-spleising, utformet for å behandle SMA forårsaket av mutasjoner i SMN1-genet i kromosom 5q, som fører til SMN-proteinmangel. Spleisingen av SMN2 korrigeres og balansen endres fra ekson 7-eksklusjon til ekson 7-inklusjon inn i mRNA-transkriptet, som gir økt produksjon av funksjonelt og stabilt SMN‑protein. Funksjonelle SMN‑proteinnivåer økes og opprettholdes. Kroppsvekt og alder har signifikant effekt på farmakokinetikken.
AbsorpsjonRask i fastende tilstand. Tmax: 1-5 timer (mikstur), 2-4,5 timer (tablett). Gjennomsnittlig Cmax: Ved dose på 0,2 mg/kg: 194 ng/ml. Ved dose på 0,25 mg/kg (kroppsvekt <20 kg) og ved dose på 5 mg (kroppsvekt ≥20 kg): 120 ng/ml og 129 ng/ml.
ProteinbindingPrimært bundet til serumalbumin, med en fri fraksjon på 11%.
FordelingDistribueres jevnt i hele kroppen (inkl. CNS). Vd: 98 liter og 93 liter for hhv. sentralt og perifert tilsynelatende Vd.
HalveringstidCa. 50 timer. Tilsynelatende clearance: 2,6 liter/time.
UtskillelseVia feces (ca. 53%) og urin (28%).
Pakninger, priser og refusjon
Evrysdi, PULVER TIL MIKSTUR, oppløsning:
| Styrke | Pakning Varenr. |
Refusjon | Pris (kr) | R.gr. |
|---|---|---|---|---|
| 0,75 mg/ml | 1 sett (glassflaske m/adapter og 5 sprøyter (2 × 1 ml, 2 × 6 ml og 1 × 12 ml)) 570122 |
105 428,30 | C |
Evrysdi, TABLETTER, filmdrasjerte:
| Styrke | Pakning Varenr. |
Refusjon | Pris (kr) | R.gr. |
|---|---|---|---|---|
| 5 mg | 28 stk. (endose) 497855 |
- |
245 951,10 | C |
SPC (preparatomtale)
Evrysdi PULVER TIL MIKSTUR, oppløsning 0,75 mg/ml Evrysdi TABLETTER, filmdrasjerte 5 mg |
Basert på SPC godkjent av DMP/EMA:
02.06.2025
Sist endret: 08.08.2025
(priser og ev. refusjon oppdateres hver 14. dag)