FELLESKATALOGEN
Middel mot hereditært angioødem.
INJEKSJONSVÆSKE, oppløsning i ferdigfylt penn 80 mg: Hver ferdigfylte penn inneh.: Donidalorsennatrium tilsv. donidalorsen 80 mg, natriumdihydrogenfosfat, dinatriumhydrogenfosfat, natriumklorid, saltsyre/natriumhydroksid (til pH-justering), vann til injeksjonsvæsker. pH ca. 7,4. Osmolalitet ca. 290 mosmol/kg.
Indikasjoner
Voksne og ungdom ≥12 år: Rutinemessig forebygging av tilbakevendende anfall av hereditært angioødem (HAE).Dosering
Behandlingen skal initieres under tilsyn av lege som har erfaring med diagnostisering og behandling av HAE. Preparatet er ikke beregnet for behandling av akutt HAE-anfall.
Voksne og ungdom ≥12 år
Anbefalt startdose er 80 mg 1 gang i måneden. Et doseringsintervall på 80 mg 1 gang annenhver måned kan vurderes hvis pasienten er godt kontrollert (f.eks. anfallsfri) i minst 3 måneder. En gradvis reduksjon i anfallsraten fra uke 1 sees vanligvis etter 1. dose, med forventet maks. effekt etter 1 måned. Seponering bør vurderes hos pasienter med normal C1-INH HAE (nC1- INH) som har vist utilstrekkelig reduksjon i anfall etter 4 måneders behandling.
Bytte fra andre HAE-profylaktiske legemidler
Tabell 1. Følgende behandlingsplaner anbefales ved bytte fra berotralstat, C1-esterasehemmer eller lanadelumab:
Annen profylaktisk behandling |
Anbefalt behandlingsplan |
|---|---|
Berotralstat |
Fortsett å ta nåværende dose av berotralstat i 14 dager etter oppstart av donidalorsenbehandling. |
C1-esterasehemmer |
Fortsett å ta aktuell dose av C1-esterasehemmer i 14 dager etter oppstart av donidalorsenbehandling. |
Lanadelumab |
Administrer siste dose med lanadelumab 14 dager før oppstart av donidalorsenbehandling. |
Glemt dose Ved glemt dose skal pasienten/omsorgspersonen instrueres om å administrere dosen så snart som mulig. Deretter skal doseringen gjenopptas med foreskrevet doseringsfrekvens (1 gang i måneden eller 1 gang annenhver måned) fra datoen for sist administrerte dose.
Spesielle pasientgrupper
- Nedsatt leverfunksjon: Dosejustering ikke nødvendig ved lett nedsatt leverfunksjon. Manglende data ved moderat/alvorlig nedsatt leverfunksjon, og skal kun brukes hvis den forventede kliniske fordelen oppveier risikoen.
- Nedsatt nyrefunksjon: Dosejustering ikke nødvendig ved lett nedsatt nyrefunksjon. Manglende data ved moderat/alvorlig nedsatt nyrefunksjon eller terminal nyresykdom, og skal kun brukes hvis den forventede kliniske fordelen oppveier risikoen.
- Barn <12 år: Sikkerhet og effekt er ikke fastslått. Ingen data.
- Eldre >65 år: Dosejustering ikke nødvendig.
Tilberedning/Håndtering Den ferdigfylte pennen skal tas ut av kjøleskapet 30 minutter før injeksjon, for å oppnå romtemperatur. Andre oppvarmingsmetoder skal ikke brukes. Den ferdigfylte pennen skal inspiseres visuelt før bruk. Oppløsningen skal ikke injiseres hvis den er frossen, uklar, inneholder partikler eller er misfarget. Skal ikke blandes med andre legemidler.
Administrering Kun til s.c. bruk. Gis s.c. i magen eller øvre del av låret, og på baksiden av overarmen (kun omsorgsperson). Rotasjon av injeksjonsstedet anbefales. Skal ikke injiseres i områder der huden er øm, rød, hard, infisert eller misfarget eller har blårmerker. Etter opplæring i riktig s.c. injeksjonsteknikk kan pasienten selv eller en omsorgsperson injisere preparatet, hvis legen vurderer det som hensiktsmessig. Se pakningsvedlegget for bruksanvisning.
Forsiktighetsregler
Overfølsomhet inkl. anafylaktisk reaksjon: Ved alvorlig overfølsomhetsreaksjon skal administrering stanses umiddelbart, og egnet behandling initieres. Pasienten skal informeres om tegn/symptomer på overfølsomhetsreaksjoner og instrueres om å straks oppsøke lege og avbryte behandling ved alvorlig overfølsomhetsreaksjon. Generelt: Ved et gjennombruddsanfall av HAE bør individualisert behandling initieres med et godkjent akuttlegemiddel. Pasienter med HAE nC1-INH som har mutasjoner som ikke er assosiert med kallikrein-kinin-systemet (KKS), forventes ikke å respondere på donidalorsen. Det anbefales å utføre genetisk testing, hvis tilgjengelig, iht. gjeldende HAE-retningslinjer og avbryte behandlingen ved manglende klinisk respons. Hjelpestoffer: Inneholder <1 mmol (23 mg) natrium pr. dose, og er så godt som natriumfritt. Bilkjøring og bruk av maskiner: Ingen eller ubetydelig påvirkning.Interaksjoner
Graviditet, amming og fertilitet
GraviditetIngen/begrensede data på bruk hos gravide. Dyrestudier indikerer ingen direkte/indirekte skadelige effekter mhp. reproduksjonstoksisitet. Som et forsiktighetstiltak anbefales det å unngå bruk under graviditet.
AmmingDyrestudier har vist utskillelse av donidalorsen/metabolitter i melk. En risiko for diende nyfødte/spedbarn kan ikke utelukkes. Det må tas en beslutning om amming skal opphøre eller behandling avstås fra, basert på nytte-/risikovurdering.
FertilitetIngen data på effekten på human fertilitet. Ingen toksiske effekter på fertilitet eller tidlig embryonal utvikling i musemodeller.
Bivirkninger
Frekvensintervaller: Svært vanlige (≥1/10), vanlige (≥1/100 til <1/10), mindre vanlige (≥1/1000 til <1/100), sjeldne (≥1/10 000 til <1/1000), svært sjeldne (<1/10 000) og ukjent frekvens.
Egenskaper og miljø
VirkningsmekanismeDonidalorsen er et 2’-O-metoksyetyl-modifisert ASO konjugert til en GalNAc3-gruppe, som forårsaker RNase H1-mediert nedbrytning av PKK-mRNA gjennom selektiv binding til PKK-mRNA. Dette reduserer produksjon av PKK-protein, et proenzym for plasmakallikrein, som frigjør bradykinin, en potent vasodilatator som gir betennelse og hevelse ved HAE.
AbsorpsjonTmax 2,5 timer. Cmax ved steady state: 417 ng/ml og bunnkonsentrasjon ved steady state: 0,755 ng/ml ved dosering hver 4. uke. Cmax ved steady state: 416 ng/ml og bunnkonsentrasjon ved steady state: 0,255 ng/ml ved dosering hver 8. uke.
Proteinbinding>98%.
FordelingForventes å fordele seg primært til lever- og nyrekorteks. Vc/F: 69,8 liter. Vp/F: 1840 liter.
HalveringstidTerminal eliminasjons t1/2 ca. 1 måned.
UtskillelseGjennomsnittlig <1% av administrert dose utskilles uendret via urin innen 24 timer. Linker-relaterte metabolitter frigjøres minimalt til sirkulasjon og skilles raskt ut via urin eller feces.
Pakninger, priser og refusjon
Dawnzera, INJEKSJONSVÆSKE, oppløsning i ferdigfylt penn:
| Styrke | Pakning Varenr. |
Refusjon | Pris (kr) | R.gr. |
|---|---|---|---|---|
| 80 mg | 1 stk. (ferdigfylt penn) 446071 |
- |
varenr. 446071 |
Basert på SPC godkjent av DMP/EMA:
19.01.2026
Sist endret: 12.02.2026
(priser og ev. refusjon oppdateres hver 14. dag)