Fordøyelses- og stoffskiftepreparat.

A16A A06 (Betain)



PULVER: 1 g inneh.: Betain, vannfritt 1 g.


Indikasjoner

Tilleggsbehandling ved homocystinuri inkl. mangler eller defekter i cystationin beta-syntase (CBS), 5,10-metylen-tetrahydrofolat-reduktase (MTHFR), kobalamin kofaktor-metabolisme (cbl). Preparatet bør brukes som tillegg til annen behandling som vitamin B6 (pyridoksin), vitamin B12 (kobalamin), folat og spesifikk diett.

Dosering

Behandling skal overvåkes av lege med erfaring innen behandling av homocystinuri. Monitorering av behandling: Målet med behandlingen er å holde plasmanivået av total homocystein <15 μM eller så lavt som mulig. Steady state oppnås vanligvis innen 1 måned.
Voksne og barn: Anbefalt daglig dose er 100 mg/kg, fordelt på 2 doser daglig. Dosen skal imidlertid titreres individuelt iht. plasmanivåer for homocystein og metionin. Enkelte kan ha behov for doser >200 mg/kg/dag for å nå behandlingsmålene. Forsiktighet utvises ved opptitrering av doser hos pasienter med CBS-mangel, pga. risiko for hypermetioninanemi. Metioninnivåer skal overvåkes nøye hos disse pasientene.
Spesielle pasientgrupper: Nedsatt lever- eller nyrefunksjon: Dosejustering er ikke nødvendig ved redusert nyrefunksjon eller hepatisk stenose som ikke skyldes alkohol.
Tilberedning/Håndtering: Flasken bør ristes forsiktig før åpning. Det anbefales at 1 toppet måleskje tas ut fra flasken og at en plan overflate dras over toppen av skjeen. Dette gir følgende betaindoser: Liten måleskje 100 mg, mellomste måleskje 150 mg og stor måleskje 1 g.
Administrering: Pulveret bør blandes med vann, juice, melk, næringstilskudd eller mat til fullstendig oppløsning og inntas deretter umiddelbart oralt.

Kontraindikasjoner

Overfølsomhet for betain.

Forsiktighetsregler

Mindre vanlige tilfeller av alvorlig cerebralt ødem assosiert med hypermetioninemi er rapportert hos pasienter med CBS-mangel. Fullstendig bedring observeres etter seponering. Plasmakonsentrasjonene av metionin skal være <1000 µM. Det anbefales å måle metioninnivået i plasma ved behandlingsstart, deretter 1 eller 2 ganger i året. Hvis metionin øker i særlig grad over den første sikkerhetsterskelen på 700 µmol/liter, skal pasienten monitoreres oftere, og overholdelse av diett undersøkes. For å redusere metioninnivåer skal diettendringer i tillegg til dosereduksjon eller midlertidig opphold i behandlingen vurderes. Ved symptomer på cerebralt ødem (f.eks. hodepine om morgenen med oppkast og/eller synsforstyrrelser), bør behandlingen midlertidig avbrytes. Dersom symptomer på cerebralt ødem gjenoppstår etter reintroduksjon av behandling, bør preparatet seponeres på ubestemt tid. For å redusere risikoen for legemiddelinteraksjoner anbefales 30 minutters opphold mellom inntak av betain og aminosyreblandinger og/eller legemidler som inneholder vigabatrin og GABA-analoger.

Interaksjoner

Gå til interaksjonsanalyse

Ingen interaksjonsstudier er utført.

Graviditet, amming og fertilitet

Graviditet: Begrensede data indikerer ingen skadelige effekter på svangerskapsforløpet eller fosteret/det nyfødte barnet. Reproduksjonsstudier på dyr er ikke utført. Administrering av betain i tillegg til pyridoksin, folat, antikoagulant og diett ved tett oppfølging av homocystein i plasma, vil være forenlig med godt resultat for mor og foster. Skal likevel ikke brukes under graviditet, hvis ikke strengt nødvendig.
Amming: Ukjent om vannfritt betain utskilles i morsmelk. Pga. utilstrekkelige data bør forsiktighet utvises ved forskrivning til ammende.

Bivirkninger

Svært vanlige (≥1/10): Undersøkelser: Økt metionin i blodet. Mindre vanlige (≥1/1000 til <1/100): Gastrointestinale: Diaré, glossitt, kvalme, magebesvær, oppkast. Hud: Hårtap, urticaria, unormal hudlukt. Nyre/urinveier: Inkontinens. Nevrologiske: Hjerneødem. Psykiske: Agitasjon, irritabilitet. Stoffskifte/ernæring: Anoreksi.

Rapportering av bivirkninger


Overdosering/Forgiftning

Ingen rapporterte tilfeller.

Egenskaper

Klassifisering: Aminosyrederivat.
Virkningsmekanisme: Reduserer plasmanivået av homocystein ved 3 forskjellige typer homocystinuri, hhv. CBS-mangel, MTHFR-mangel og cbl-defekt. Fungerer som metylgruppe-donor ved remetylering av homocystein til metionin. Plasmanivå av homocystein kan reduseres til 20-30% av utgangsnivå.
Absorpsjon: Absolutt biotilgjengelighet er ukjent. Etter enkeltdose betain (50 mg/kg) til friske, frivillige er Cmax 0,9±0,2 mM og Tmax er 0,9±0,3 timer. Absorpsjonskinetikken endres ikke etter gjentatte doser 100 mg/kg/dag i 5 dager, men distribusjonshalveringstiden forlenges betydelig (opptil 36 timer), noe som indikerer mettede transport- og redistribusjonsprosesser.
Fordeling: Vd: 1,3 liter/kg (ved antatt 100% biotilgjengelighet).
Halveringstid: Ved antatt 100% biotilgjengelighet er t1/2 14 timer og total clearance 84 ml/time/kg, hvorav renal clearance utgjør 5%.

Oppbevaring og holdbarhet

Brukes innen 3 måneder etter åpning. Hold flasken tett lukket for å beskytte mot fuktighet.

 

Pakninger, priser, refusjon og SPC

Cystadane, PULVER:

StyrkePakning
Varenr.
SPC1Refusjon2
Byttegruppe
Pris (kr)3R.gr.4
180 g (flaske m/3 måleskjeer)
108697
H-resept
-
5692,10C

1Lenkene går til godkjente preparatomtaler (SPC) på Legemiddelverkets nettside. Legemidler sentralt godkjent i EU/EØS lenkes til preparatomtaler på nettsiden til The European Medicines Agency (EMA). For sentralt godkjente legemidler ligger alle styrker og legemiddelformer etter hverandre i samme dokument.

2Gjelder forhåndsgodkjent refusjon. For informasjon om individuell stønad, se HELFO.

3Angitt pris er maksimal utsalgspris fra apotek. Pakninger som selges uten resept er angitt med stjerne *. Det er fri prisfastsettelse for pakninger som selges uten resept, og maksimal utsalgspris kan derfor ikke angis.

4Reseptgruppe. Utleveringsgruppe.


Sist endret: 10.11.2017
(priser og ev. refusjon oppdateres hver 14. dag)


Basert på SPC godkjent av SLV/EMA:

04/2019