FELLESKATALOGEN
PULVER OG VÆSKE TIL INJEKSJONSVÆSKE, oppløsning 500 IE og 1500 IE: Hvert sett inneh.: I) Hetteglass med pulver: rADAMTS131 nominelt 500 IE, resp. 1500 IE, natriumklorid, kalsiumkloriddihydrat, L-histidin, mannitol, sukrose, polysorbat 80. II) Hetteglass med oppløsningsvæske: Vann til injeksjonsvæsker 5 ml. Etter rekonstituering inneholder 1 ml ca. 100 IE, resp. 300 IE rADAMTS13. pH: 6,7-7,3. Osmolalitet: ≥240 mOsmol/kg. 1Renset bivalent humant rekombinant «A disintegrin and metalloproteinase with thrombospondin motifs 13» (rADAMTS13) uttrykt i ovarieceller fra kinesisk hamster (CHO) ved bruk av rekombinant DNA-teknologi (en blanding av ikke-modifisert rADAMTS13 Q23 og variant rADAMTS13 R23 med en kontrollert andel av de 2 variantene, omtalt som rADAMTS13).
Indikasjoner
Enzymerstatningsterapi (ERT) for behandling av ADAMTS13-mangel hos barn og voksne med medfødt trombotisk trombocytopenisk purpura (cTTP).Dosering
Mht. sporbarhet skal preparatnavn og batchnr. noteres i pasientjournalen. Behandling skal initieres og overvåkes av lege med erfaring i hematologiske sykdommer.
Profylaktisk enzymerstatningsterapi
40 IE/kg kroppsvekt 1 gang hver 2. uke. Kan justeres til 40 IE/kg kroppsvekt 1 gang pr. uke basert på klinisk respons.
Behovsbasert enzymerstatningsterapi ved akutte TTP-episoder
Dag 1 |
|
40 IE/kg kroppsvekt |
Dag 2 |
|
20 IE/kg kroppsvekt |
F.o.m. dag 3 til 2 dager etter akutt hendelse er løst |
|
15 IE/kg kroppsvekt |
Spesielle pasientgrupper
- Nedsatt lever-/nyrefunksjon: Ingen dosejustering nødvendig.
- Barn og ungdom: Ingen dosejustering nødvendig ved kroppsvekt ≥10 kg. Spedbarn med kroppsvekt <10 kg kan kreve justering av doseringsfrekvens fra hver 2. uke til 1 gang pr. uke.
- Eldre ≥65 år: Begrensede data. Ingen dosejustering nødvendig.
Tilberedning/Håndtering Rekonstitueres aseptisk. Rekonstituert væske er klar og fargeløs. Skal ikke brukes dersom partikler eller misfarging sees. Skal ikke blandes med andre legemidler da studier på uforlikelighet mangler. Se pakningsvedlegg/SPC for detaljert instruksjon.
Administrering Kun til i.v. bruk. Gis med en hastighet på 2-4 ml/minutt. Hjemmebehandling eller selvadministrering: Hjemme- eller selvadministrering under tilsyn av helsepersonell kan vurderes for pasienter som tolererer injeksjonene godt, etter evaluering/anbefaling fra lege og opplæring av pasient og/eller omsorgsperson. Dose og administreringsfrekvens skal holdes konstant, og ikke endres uten å ha konsultert behandlende lege. Ved tidlige tegn på overfølsomhet under hjemmeadministrering avsluttes administreringen umiddelbart og egnet behandling innledes, se Forsiktighetsregler.
Forsiktighetsregler
Overfølsomhetsreaksjoner: Overfølsomhet av allergisk type, inkl. anafylaktiske reaksjoner, kan forekomme. Pasienten bør informeres om tidlige tegn på overfølsomhetsreaksjoner, inkl. men ikke begrenset til, takykardi, tilsnøring i brystet, hvesing og/eller akutt lungesvikt, hypotensjon, generalisert urtikaria, kløe, rhinokonjunktivitt, angioødem, letargi, kvalme, oppkast, parestesi, rastløshet, og om at slike reaksjoner kan progrediere til anafylaktisk sjokk. Ved tegn/symptomer på alvorlige allergiske reaksjoner skal administrering avsluttes umiddelbart, og egnet støttebehandling gis. Immunogenisitet: Pasienten kan utvikle anti-rADAMTS13-antistoffer, som potensielt kan føre til redusert respons. Ved mistanke om slike antistoffer samtidig som effektmangel, skal andre terapeutiske strategier vurderes. Hjelpestoffer: Inneholder <1 mmol (23 mg) natrium pr. ml, og er så godt som natriumfritt. Bilkjøring og bruk av maskiner: Kan ha en liten påvirkning, da svimmelhet og søvnløshet kan oppstå etter administrering.Graviditet, amming og fertilitet
GraviditetIngen/begrensede data. Bruk kan vurderes etter grundig nytte-/risikovurdering før og under behandling. Dyrestudier indikerer ingen direkte/indirekte skadelige effekter mhp. reproduksjonstoksisitet.
AmmingUtilstrekkelig informasjon om utskillelse i morsmelk, men utskillelse er usannsynlig pga. høy molekylvekt. Det må tas en beslutning om amming skal opphøre eller behandling avsluttes basert på nytte-/risikovurdering.
FertilitetIngen humane data. Dyrestudier indikerer ingen direkte/indirekte skadelige effekter mhp. fertilitet.
Bivirkninger
Frekvensintervaller: Svært vanlige (≥1/10), vanlige (≥1/100 til <1/10), mindre vanlige (≥1/1000 til <1/100), sjeldne (≥1/10 000 til <1/1000), svært sjeldne (<1/10 000) og ukjent frekvens.
Overdosering/Forgiftning
Sikkerhetsprofil på engangsdoser opptil 160 IE/kg var i samsvar med resultater fra kliniske studier. Basert på farmakologisk effekt er det mulig økt blødningsrisiko ved overdosering.Egenskaper og miljø
VirkningsmekanismerADAMTS13 er en rekombinant form av det endogene ADAMTS13, som er en metalloprotease i plasma som regulerer aktiviteten til von Willebrand-faktor (VWF) ved spalting av store og ultrastore VWF-multimerer til mindre enheter, og som dermed reduserer de blodplatebindende egenskapene ved VWF og dens tilbøyelighet til å danne mikrotromber. rADAMTS13 forventes å redusere eller eliminere den spontane dannelsen av mikrotromber som fører til blodplateforbruk og trombocytopeni hos pasienter med cTTP.
Halveringstid47,8 timer og 63,8 timer hos hhv. voksne og ungdom.
Andre opplysninger
Hvert sett inneh.: 1 hettegl. med pulver, 1 hettegl. med oppløsningsvæske, 1 rekonstitueringsenhet, 1 engangssprøyte, 2 alkoholservietter.Pakninger, priser og refusjon
Adzynma, PULVER OG VÆSKE TIL INJEKSJONSVÆSKE, oppløsning:
| Styrke | Pakning Varenr. |
Refusjon | Pris (kr) | R.gr. |
|---|---|---|---|---|
| 500 IE | 1 sett (hettegl.) 187539 |
- |
18 751,60 | C |
| 1500 IE | 1 sett (hettegl.) 454609 |
- |
56 182,40 | C |
SPC (preparatomtale)
Adzynma PULVER OG VÆSKE TIL INJEKSJONSVÆSKE, oppløsning 500 IE Adzynma PULVER OG VÆSKE TIL INJEKSJONSVÆSKE, oppløsning 1500 IE |
Basert på SPC godkjent av DMP/EMA:
01.08.2024
Sist endret: 21.11.2024
(priser og ev. refusjon oppdateres hver 14. dag)