Virkestoff: Cipaglukosidase alfa



Pakningsvedlegg


Bruksområder | Forsiktighetsregler | Bruksmåte | Bivirkninger | Oppbevaring | Ytterligere informasjon | Helsepersonell

Pakningsvedlegg: Informasjon til pasienten

Pombiliti 105 mg pulver til konsentrat til infusjonsvæske, oppløsning

cipaglukosidase alfa

  Dette legemidlet er underlagt særlig overvåking for å oppdage ny sikkerhetsinformasjon så raskt som mulig. Du kan bidra ved å melde enhver mistenkt bivirkning. Se avsnitt 4 for informasjon om hvordan du melder bivirkninger.
Les nøye gjennom dette pakningsvedlegget før du får dette legemidlet. Det inneholder informasjon som er viktig for deg.
  • Ta vare på dette pakningsvedlegget. Du kan få behov for å lese det igjen.
  • Spør lege, apotek eller sykepleier hvis du har flere spørsmål eller trenger mer informasjon.
  • Kontakt lege, apotek eller sykepleier dersom du opplever bivirkninger, inkludert mulige bivirkninger som ikke er nevnt i dette pakningsvedlegget. Se avsnitt 4.
I dette pakningsvedlegget finner du informasjon om:
  1. Hva Pombiliti er og hva det brukes mot
  2. Hva du må vite før du bruker Pombiliti
  3. Hvordan Pombiliti gis
  4. Mulige bivirkninger
  5. Hvordan du oppbevarer Pombiliti
  6. Innholdet i pakningen og ytterligere informasjon
1. Hva Pombiliti er og hva det brukes motHva Pombiliti er
Pombiliti er en type «enzymerstatningsterapi» (ERT) som brukes i behandling av sent innsettende Pompes sykdom hos voksne. Den inneholder virkestoffet «cipaglukosidase alfa».
Hva det brukes mot
Pombiliti brukes alltid sammen med et annet legemiddel som heter miglustat 65 mg harde kapsler. Det er svært viktig at du også leser pakningsvedlegget til miglustat 65 mg harde kapsler.
Snakk med lege eller apotek dersom du har noen spørsmål om legemidlene dine.
Hvordan Pombiliti fungerer
Personer med Pompes sykdom har lave nivåer av enzymet acid alfa-glukosidase (GAA). Dette enzymet bidrar til å kontrollere glykogennivåene (en type karbohydrat) i kroppen.
Ved Pompes sykdom bygges det opp høye nivåer av glykogen i musklene i kroppen. Dette fører til at muskler, som musklene som hjelper deg å gå, musklene under lungene som hjelper deg å puste og hjertemuskelen, ikke fungerer ordentlig.
Pombiliti kommer inn i muskelcellene som påvirkes av Pompes sykdom. Når legemidlet er i cellene, fungerer det som GAA enzymet som bidrar til å bryte ned glykogen og kontrollere nivåene.
2. Hva du må vite før du bruker Pombiliti
Bruk ikke Pombiliti
  • dersom du noen gang har hatt livstruende hypersensitive reaksjoner mot:
    • cipaglukosidase alfa
    • miglustat
    • noen av de andre innholdsstoffene i dette legemidlet (listet opp i avsnitt 6).
  • dersom en tidligere infusjon måtte stoppes og ikke kunne startes på nytt på grunn av livstruende hypersensitive reaksjoner.
Advarsler og forsiktighetsregler
Snakk med lege, apotek eller sykepleier før du bruker Pombiliti.
Snakk med lege eller sykepleier umiddelbart hvis dette gjelder for deg, hvis du tror det kan gjelde for deg eller hvis du noen gang har hatt slike reaksjoner med en annen enzymerstatningsterapi (ERT).
  • allergiske reaksjoner, inkludert anafylaksi (en alvorlig allergisk reaksjon) – se avsnitt 4 under "Mulige bivirkninger" nedenfor for symptomer på livstruende reaksjoner.
  • infusjonsrelatert reaksjon når du får legemidlet, eller i løpet av få timer etterpå – se avsnitt 4 under "Mulige bivirkninger" nedenfor for symptomer på livstruende reaksjoner.
Informer legen din dersom du tidligere har hatt hjerte- eller lungesykdom. Disse tilstandene kan forverres under eller umiddelbart etter infusjonen med Pombiliti. Fortell en lege eller sykepleier umiddelbart hvis du opplever kortpustethet, hoste, rask eller uregelmessig puls eller andre virkninger av disse tilstandene.
Fortell også legen din dersom du har hevelser i bena eller utbredt hevelse i kroppen, alvorlig hudutslett eller skummende urin når du tisser. Legen din vil avgjøre om Pombiliti-infusjonen din skal avsluttes, og legen vil gi deg egnet medisinsk behandling. Legen din vil også avgjøre om du kan fortsette å få Pombiliti.
Pre-behandlingslegemidler
Legen din kan gi deg andre legemidler før du får Pombiliti. Disse legemidlene inkluderer:
  • antihistaminer og kortikosteroider for å forhindre eller bidra til å redusere infusjonsrelaterte reaksjoner.
  • antipyretika for å redusere feber.
Barn og ungdom
Dette legemidlet skal ikke gis til pasienter under 18 år. Dette er fordi virkningene av Pombiliti i forbindelse med miglustat i denne aldersgruppen ikke er kjent.
Andre legemidler og Pombiliti
Snakk med lege eller sykepleier dersom du bruker, nylig har brukt eller planlegger å bruke andre legemidler. Dette inkluderer reseptfrie legemidler og urtelegemidler.
Graviditet og amming
Snakk med lege eller apotek før du tar dette legemidlet dersom du er gravid eller ammer, tror at du kan være gravid eller planlegger å bli gravid
Det er ingen erfaring med bruk av Pombiliti i kombinasjon med miglustat under graviditet.
  • Du bør ikke få Pombiliti og / eller miglustat 65 mg harde kapsler hvis du er gravid. Sørg for å informere legen din umiddelbart dersom du blir gravid, tror at du kan være gravid eller hvis du planlegger å bli gravid. Det kan være risiko for det ufødte barnet.
  • Pombiliti i kombinasjon med miglustat skal ikke gis til kvinner som ammer. En beslutning må tas om behandlingen skal stoppes eller om ammingen skal stoppes.
Prevensjon og fertilitet.
Fertile, kvinnelige pasienter må bruke pålitelige prevensjonsmetoder under og i 4 uker etter at begge legemidlene er avsluttet.
Kjøring og bruk av maskiner
Du kan føle deg svimmel, søvnig eller ha lavt blodtrykk (hypotensiv) etter å ha fått Pombiliti eller legemidler som du får før behandling. Hvis dette skjer, må du ikke kjøre bil eller bruke verktøy eller maskiner.
Pombiliti inneholder natrium
Dette legemidlet inneholder 10,5 mg natrium (hovedkomponenten i bordsalt) i hvert hetteglass. Dette tilsvarer 0,52 % av den anbefalte maksimale daglige dosen av natrium gjennom dietten for en voksen person.
3. Hvordan Pombiliti gis
Pombiliti gis til deg av en lege eller sykepleier. Det gis gjennom et drypp inn i en vene. Dette kalles en intravenøs infusjon.
Si fra til legen din hvis du ønsker å bli behandlet hjemme. Legen din vil avgjøre ved evaluering om det er trygt for deg å ha hjemmeinfusjon av Pombiliti. Dersom du opplever bivirkninger under en infusjon av Pombiliti, kan personellet som gir hjemmeinfusjonen stoppe infusjonen og starte egnet medisinsk behandling.
Pombiliti skal brukes sammen med miglustat. Du kan kun bruke miglustat 65 mg kapsler med cipaglukosidase alfa. Bruk IKKE miglustat 100 mg kapsler (annet produkt). Følg legens instruksjoner og les pakningsvedlegget til miglustat 65 mg harde kapsler for anbefalt dose.
Hvor mye Pombiliti gis
Mengden av legemiddel du vil bli gitt er basert på vekten din. Den anbefalte dosen er 20 mg for hver kilo kroppsvekt.
Når og hvor lenge Pombiliti gis
  • Du vil bli behandlet med Pombiliti én gang annenhver uke. Miglustat 65 mg kapsler tas samme dag som Pombiliti. Se pakningsvedlegget til miglustat 65 mg harde kapsler for informasjon om hvordan du tar miglustat.
  • Cipaglukosidase alfa -infusjonen skal starte 1 time etter å ha tatt miglustat 65 mg harde kapsler.
    • I tilfelle forsinkelse, skal start av infusjonen ikke overskride 3 timer etter å ha tatt miglustat.
  • Infusjonen av cipaglukosidase alfa varer i omtrent 4 timer.
Figur 1. Dosetidslinje
*Cipaglukosidase alfa -infusjonen bør starte 1 time etter inntak av miglustat-kapsler. Ved forsinkelse av infusjon bør infusjonsstart ikke overstige 3 timer etter inntak av miglustat.
Bytte fra en annen enzymerstatningsterapi (ERT)
Dersom du for tiden blir behandlet med en annen ERT:
  • Legen din vil fortelle deg når du skal stoppe den andre ERT før du starter Pombiliti.
  • Fortell legen din når du fullførte den siste dosen.
Dersom du tar for mye av Pombiliti
Hvis du har vanskeligheter med å puste, føler deg oppsvulmet eller oppblåst, eller hvis du har hjertebank kan du ha fått for mye Pombiliti; snakk med legen din med en gang. For høy infusjonshastighet av Pombiliti kan føre til symptomer relatert til for mye væske i kroppen, som kortpustethet, rask puls eller utbredt hevelse i kroppen.
Dersom du har glemt å ta Pombiliti
Hvis du har gått glipp av en infusjon, ta kontakt med legen eller sykepleieren så snart som mulig for å sette nytt tidspunkt for Pombiliti i kombinasjon med miglustat til 24 timer etter at miglustat sist ble tatt.
Hvis du avbryter behandling med Pombiliti
Snakk med legen din hvis du ønsker å stoppe behandling med Pombiliti. Symptomene på sykdommen din kan forverres hvis du avbryter behandlingen.
4. Mulige bivirkninger
Som alle legemidler kan dette legemidlet forårsake bivirkninger, men ikke alle får det.
Pombiliti brukes med miglustat, og bivirkninger kan forekomme med begge disse legemidlene.
Bivirkninger ble hovedsakelig sett mens pasientene ble infusert med Pombiliti (infusjonsrelaterte effekter) eller kort tid etter. Du må informere legen din umiddelbart hvis du får en infusjonsrelatert reaksjon eller en allergisk reaksjon. Noen av disse reaksjonene kan bli alvorlige og livstruende. Legen din kan gi deg legemidler før infusjonen for å forhindre disse reaksjonene.
Infusjonsrelaterte reaksjoner
De fleste infusjonsrelaterte reaksjoner er milde eller moderate. Symptomer på infusjonsrelatert reaksjon kan omfatte pustevansker, oppblåsthet, feber, frysninger, svimmelhet, rødhet i huden, kløende hud og utslett.
Allergiske reaksjoner
Allergiske reaksjoner kan inkludere symptomer som utslett hvor som helst på kroppen, hovne øyne, langvarige pustevansker, hoste, hevelse i leppen, tungen eller halsen, kløende hud og elveblest.
Svært vanlige (kan forekomme hos mer enn 1 av 10 personer)
  • Hodepine
Vanlige (kan forekomme hos opptil 1 av 10 personer)
  • Alvorlig livstruende allergiske reaksjoner (anafylaktisk reaksjon)
  • Føle seg svimmel
  • Skjelving
  • Føler deg søvnig
  • Smaksforandring
  • Følelse av nummenhet, prikking, stikking og nåler (parestesi)
  • Rask puls
  • Rødhet i huden
  • Lavt blodtrykk
  • Kortpustethet
  • Hoste
  • Diaré
  • Kvalme
  • Magesmerter
  • Flatulens
  • Oppblåsthet
  • Oppkast
  • Elveblest
  • Kløende hud
  • Utslett
  • Overdreven svetting
  • Smertefulle muskelsammentrekninger
  • Muskelsmerter
  • Muskelsvakhet
  • Leddsmerter
  • Tretthet
  • Feber
  • Frysninger
  • Ubehag i brystet
  • Hevelse i området på kroppen der nålen ble satt inn
  • Smerter
  • Hevelse i hender, føtter, ankler, ben
  • Økt blodtrykk
Mindre vanlige (kan forekomme hos opptil 1 av 100 personer)
  • Allergiske reaksjoner
  • Kan ikke holde eller opprettholde balanse
  • Brennende følelse
  • Migrene
  • Følelse av nær besvimelse
  • Uvanlig blekhet i huden
  • Astma
  • Hvesing
  • Ubehag i munn og hals
  • Hevelse i halsen
  • Fordøyelsesbesvær
  • Smerter eller smertefulle sammentrekninger i spiserøret
  • Smerter eller ubehag i munnen
  • Hevelse i tungen
  • Misfarging av huden
  • Hevelse i huden
  • Smerter i området mellom hofte og ribbein
  • Muskeltretthet
  • Muskelstivhet
  • Svakhet
  • Smerter i kinnet, tannkjøtt, lepper, hake
  • Smerter i området på kroppen der nålen ble satt inn
  • Følelse av generell uvelhet
  • Smerter i brystet
  • Hevelse i ansiktet
  • Endringer i kroppstemperatur
  • Ripe eller skade på huden
Melding av bivirkninger
Kontakt lege, apotek eller sykepleier dersom du opplever bivirkninger. Dette gjelder også bivirkninger som ikke er nevnt i pakningsvedlegget. Du kan også melde fra om bivirkninger direkte via meldeskjema som finnes på nettsiden til Direktoratet for medisinske produkter: www.dmp.no​/​pasientmelding. Ved å melde fra om bivirkninger bidrar du med informasjon om sikkerheten ved bruk av dette legemidlet.
5. Hvordan du oppbevarer Pombiliti
Legen din, apoteket eller sykepleieren er ansvarlig for å oppbevare dette legemidlet og kassere eventuelle åpnede hetteglass på riktig måte. Påfølgende informasjon er bare beregnet på helsepersonell.
Oppbevares utilgjengelig for barn.
Bruk ikke dette legemidlet etter utløpsdatoen som er angitt på flasken og esken etter «EXP». Utløpsdatoen er den siste dagen i den angitte måneden.
Uåpnede hetteglass: Oppbevares i kjøleskap (2ºC til 8ºC). Oppbevar hetteglasset i ytteremballasjen for å beskytte det mot lys.
Etter fortynning anbefales umiddelbar bruk. Oppbevaring av den intravenøse posen med Pombiliti har imidlertid blitt demonstrert i 6 timer ved 20-25ºC og 24 timer ved 2-8ºC.
Legemidler skal ikke kastes i avløpsvann eller sammen med husholdningsavfall. Spør på apoteket hvordan du skal kaste legemidler som du ikke lenger bruker. Disse tiltakene bidrar til å beskytte miljøet.
6. Innholdet i pakningen og ytterligere informasjon
Sammensetning av Pombiliti
Virkestoff er cipaglukosidase alfa. Ett hetteglass inneholder 105 mg cipaglukosidase alfa. Etter rekonstituering inneholder oppløsningen i hetteglasset 15 mg cipaglukosidase alfa per ml. Den anbefalte endelige konsentrasjonen av cipaglukosidase alfa fortynnet i den intravenøse posen varierer fra 0,5 mg/ml til 4 mg​/​ml.
Andre innholdsstoffer er:
  • Natrium citratdihydrat (E 331)
  • Sitronsyremonohydrat (E 330)
  • Mannitol (E 421)
  • Polysorbat 80 (E 433)
Hvordan Pombiliti ser ut og innholdet i pakningen
Pombiliti er et hvitt til lett gulaktig pulver. Etter rekonstituering fremstår det som en klar til opaliserende, fargeløs til svakt gul oppløsning, fri for fremmedpartikler, praktisk talt fri for partikler i form av hvite til gjennomskinnelige partikler. Den rekonstituerte oppløsningen må fortynnes ytterligere i en intravenøs pose for infusjon.
Pombiliti er et pulver til konsentrat til infusjonsvæske, oppløsning, i et hetteglass
Pakninger med 1 hetteglass, 10 hetteglasseller 25 hetteglass
Ikke alle pakningsstørrelser vil nødvendigvis bli markedsført.
Innehaver av markedsføringstillatelsen
Amicus Therapeutics Europe Limited
Block 1, Blanchardstown Corporate Park
Ballycoolin Road
Blanchardstown, Dublin
D15 AKK1
Irland
Tel: +353 (0) 1 588 0836
Faks: +353 (0) 1 588 6851
e-post: info@amicusrx.co.uk
Tilvirker
Manufacturing Packaging Farmaca (MPF) B.V.
Neptunus 12
Heerenveen
8448CN
Nederland
Ta kontakt med den lokale representanten for innehaveren av markedsføringstillatelsen for ytterligere informasjon om dette legemidlet:
Amicus Therapeutics Europe Limited Tlf.: (+47) 800 13837
e-post: MedInfo@amicusrx.com
Dette pakningsvedlegget ble sist oppdatert 12.09.2024
Andre informasjonskilder
Detaljert informasjon om dette legemidlet er tilgjengelig på nettstedet til Det europeiske legemiddelkontoret (the European Medicines Agency): http:​/​/www.ema.europa.eu Der kan du også finne lenker til andre nettsteder med informasjon om sjeldne sykdommer og behandlingsregimer.
Påfølgende informasjon er bare beregnet på helsepersonell:Bruksanvisning – rekonstituering, fortynning og administrasjon
Pombiliti må rekonstitueres med vann til injeksjonsvæsker, deretter fortynnes med natriumklorid 9 mg/ml (0,9 %) injeksjonsvæske, oppløsning og deretter administreres via intravenøs infusjon.
Rekonstitusjon og fortynning skal utføres i samsvar med regler for god praksis, spesielt med hensyn til asepsis.
Siden dette legemidlet er et protein, kan det oppstå partikkeldannelse i den rekonstituerte oppløsningen og de ferdig fortynnede infusjonsposene. Det bør derfor brukes et in-line 0,2-mikron lavproteinfilter for under administrering. Det er demonstrert at bruk av et 0,2 mikron in-line-filter fjerner synlige partikler og ikke resulterer i tydelig tap av protein eller aktivitet.
Beregn antall hetteglass som skal rekonstitueres basert på den enkelte pasientens doseregime (mg/kg) og ta de nødvendige hetteglassene ut av kjøleskapet for å la dem nå romtemperatur (ca. 30 minutter). Hvert hetteglass med Pombiliti er kun til engangsbruk.
Bruk aseptisk teknikk.
Rekonstitusjon
Rekonstituer hver 105 mg per hetteglass med Pombiliti med 7,2 ml vann til injeksjonsvæsker ved bruk av en sprøyte med en kanylediameter som ikke er større enn 18 gauge. Tilsett vannet til injeksjonsvæsker ved å tilsette sakte dråpevis ned langs siden av hetteglasset og ikke direkte på det lyofiliserte pulveret. Vipp og rull hvert hetteglass forsiktig. Hetteglasset må ikke snus, virvles eller ristes. Ekstraksjonsvolumet fremstår som en klar til opaliserende, fargeløs til svakt gul oppløsning, fri for fremmede partikler og praktisk talt fri for partikler i form av hvite til gjennomskinnelige partikler. Inspiser de rekonstituerte hetteglassene umiddelbart for partikler og misfarging. Må ikke brukes hvis det umiddelbart observeres andre fremmedlegemer enn de som er beskrevet ovenfor, eller hvis den rekonstituerte oppløsningen er misfarget. pH-verdien til den rekonstituerte oppløsningen er ca. 6,0.
Etter rekonstituering anbefales det å fortynne hetteglassene umiddelbart (se nedenfor).
Fortynning
Når rekonstituert som ovenfor, inneholder den rekonstituerte oppløsningen i hetteglasset 15 mg cipaglukosidase alfa per ml. Det rekonstituerte volumet muliggjør nøyaktig uttak av 7,0 ml (tilsvarende 105 mg) fra hvert hetteglass. Dette skal deretter fortynnes ytterligere som følger: Bruk en sprøyte med en kanylediameter som ikke er større enn 18 gauge, og trekk den rekonstituerte oppløsningen langsomt ut av hvert hetteglass. For å oppnå ønsket pasientdose inkluderer dette også å trekke ut mindre enn 7,0 ml for ett av hetteglassene. Den anbefalte endelige konsentrasjonen av cipaglukosidase alfa i infusjonsposene varierer fra 0,5 mg/ml til 4 mg​/​ml. Fjern luft fra infusjonsposen. Et tilsvarende volum rekonstituert Pombiliti skal også fjernes av natriumklorid 9 mg/ml (0,9 %) injeksjonsvæske, oppløsningen for å erstattes med rekonstituert Pombiliti. Injiser den rekonstituerte cipaglukosidase alfa-oppløsningen langsomt direkte i natriumklorid 9 mg/ml (0,9 %) injeksjonsvæske, oppløsningen. Snu eller masser infusjonsposen forsiktig for å blande den fortynnede oppløsningen. Infusjonsposen må ikke ristes for mye.
Den endelige infusjonsoppløsningen skal administreres så nær tilberedningstiden som mulig.
Ikke anvendt legemiddel samt avfall bør destrueres i overensstemmelse med lokale krav.
Administrering
Infusjon med Pombiliti skal starte 1 time etter miglustatkapsler er administrert. Ved forsinkelse i infusjonen skal ikke infusjonsstart overskride 3 timer etter å ha tatt miglustat.
Det anbefalte doseregimet av Pombiliti er 20 mg/kg kroppsvekt administrert en gang annenhver uke som en intravenøs infusjon.
Infusjoner skal administreres trinnvis. Det anbefales at infusjonen begynner med en starthastighet på 1 mg/kg/t og økes gradvis med 2 mg/kg/t hvert 30. minutt hvis det ikke er tegn på infusjonsrelaterte reaksjoner inntil en maksimal hastighet på 7 mg/kg/t er nådd.