Forsiktighetsregler: 

Selv om det ikke foreligger direkte sammenligninger med enzymerstatningsbehandling (ERT) hos behandlingsnaive pasienter med Gauchers sykdom type 1, foreligger det ingen tegn på at Zavesca har noen fordel mht. sikkerhet eller effekt fremfor ERT. ERT er standardbehandling for pasienter som behandles for Gauchers sykdom type 1. Effekt og sikkerhet av Zavesca er ikke spesifikt vurdert ved uttalt Gauchers sykdom. Tremor ved behandlingen er rapportert for ca. 37% av pasientene med Gauchers sykdom type 1 og 58% av pasientene med Niemann-Picks sykdom type C. Ved Gauchers sykdom type 1 er tremoren beskrevet som overdrevet fysiologisk tremor i hendene. Tremoren begynte vanligvis den første måneden, og opphørte i mange tilfeller mellom 1 og 3 måneder etter behandlingsstart. En dosereduksjon kan lette tremoren, vanligvis innen få dager, men seponering kan av og til være nødvendig. Mannlige pasienter bør bruke pålitelig prevensjonsmetode under behandling. Studier på rotter har vist at miglustat virker inn på spermatogenesen, spermparametrene og reduserer fertiliteten. Inntil ytterligere informasjon er tilgjengelig, anbefales det at mannlige pasienter avslutter bruk av miglustat og deretter benytter pålitelig prevensjon i 3 måneder før befruktningsforsøk. Brukes med forsiktighet ved nedsatt nyre- eller leverfunksjon pga. begrenset erfaring. Det er nær sammenheng mellom nyrefunksjon og miglustatclearance. Miglustateksponering økes markant ved alvorlig nedsatt nyrefunksjon (kreatininclearance <30 ml/minutt/1,73 m²) og bruk anbefales ikke. Regelmessig overvåkning av vitamin B₁₂-nivået anbefales, da B₁₂-mangel ofte oppstår hos pasienter med Gauchers sykdom type 1. Det er rapportert om tilfeller av perifer nevropati hos pasienter som er behandlet med miglustat alene eller samtidig med andre tilstander, som f.eks. ved vitamin B₁₂-mangel eller monoklonal gammopati. Perifer nevropati synes å være mer vanlig hos pasienter med Gauchers sykdom type 1 sammenlignet med befolkningen generelt. Alle pasientene bør gjennomgå baseline vurdering og regelmessig nevrologisk vurdering. Hos pasienter med Gauchers sykdom type 1 anbefales kontroll av trombocyttall. Lett redusert trombocyttall uten blødninger ble observert hos pasienter med Gauchers sykdom type 1 som byttet fra ERT til Zavesca. Nytten av behandling ved nevrologiske manifestasjoner hos pasienter med Niemann-Picks sykdom type C bør vurderes regelmessig, f.eks. hver 6. måned, og videre behandling bør revurderes etter minst 1 års behandling. Lett redusert trombocyttall uten sammenheng med blødning er observert hos enkelte pasienter med Niemann-Picks sykdom type C, under behandling. Kontroll av trombocyttall anbefales hos pasienter med trombocyttall under normalgrensen ved baseline. Redusert vekst er rapportert hos enkelte barn med Niemann-Picks sykdom type C i tidlig fase av behandling, hvor den innledende lavere vektøkningen kan ledsages eller etterfølges av redusert høydevekst. Vekst bør følges hos barn og ungdom under behandling, og nytte-/risikobalansen bør vurderes mht. fortsatt behandling.